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Eine Studie zu EDG-5506 bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (LYNX)

1. April 2024 aktualisiert von: Edgewise Therapeutics, Inc.

Eine zweiteilige Phase-2-Studie zu Sicherheit, Pharmakokinetik und Biomarkern bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie, einschließlich eines randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Teils A, gefolgt von einem Open-Label-Teil B

Die LYNX-Studie ist eine zweiteilige, multizentrische Phase-2-Studie zu Sicherheit, Pharmakokinetik und Biomarkern bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie, einschließlich eines randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Teils A, gefolgt von einem unverblindeten Teil B.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine zweiteilige, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirkung von EDG-5506 auf Sicherheit, Pharmakokinetik und Biomarker von Muskelschäden bei etwa 27 Kindern mit DMD, die 12 Monate lang einmal täglich mit EDG-5506 oral behandelt wurden . Diese Studie umfasst eine bis zu 4-wöchige Screening-Periode, eine 12-wöchige randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Behandlungsphase (Teil A), eine 40-wöchige offene Verlängerungsphase (Teil B) und eine 2- Woche Follow-up-Zeitraum.

Siebenundzwanzig (27) Teilnehmer im Alter von 4 bis einschließlich 9 Jahren werden randomisiert EDG-5506 oder Placebo im Verhältnis 2:1 zugeteilt. Es werden nacheinander drei Dosiskohorten aufgenommen. Innerhalb jeder Kohorte wird die Randomisierung nach Alter beim Screening stratifiziert (< 7,0 oder ≥ 7,0 Jahre).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

54

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Rekrutierung
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01605
        • Rekrutierung
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Rekrutierung
        • Cook Children's Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 9 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Im Alter von 4 bis 9 Jahren mit einer dokumentierten Mutation auf dem DMD-Gen und einem Phänotyp, der mit Duchenne-Muskeldystrophie übereinstimmt.
  2. Kann bei den Screening- und Baseline-Besuchen in ≤ 10 Sekunden aus der Rückenlage stehen und bei den Screening- und Baseline-Besuchen den 4-Stufen-Aufstieg in < 10 Sekunden durchführen.
  3. Körpergewicht größer oder gleich 15 kg und kleiner als 35 kg beim Screening-Besuch und Body-Mass-Index (BMI) zwischen 5. und 95. Perzentil (CDC 2000) für das Alter.
  4. Behandlung mit einer stabilen Kortikosteroiddosis für mindestens 6 Monate vor dem Baseline-Besuch.

Ausschlusskriterien:

  1. Anamnese oder klinisch signifikantes körperliches Untersuchungs-/Laborergebnis, das den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet machen würde. Dies schließt einen venösen Zugang ein, der zu schwierig wäre, um eine wiederholte Blutentnahme zu ermöglichen.
  2. Eine forcierte Vitalkapazität < 60 %, die beim Screening-Besuch vorhergesagt wurde
  3. Eine kardiale Echokardiographie, die einen linksventrikulären Auswurf < 45 % beim Screening-Besuch zeigt
  4. Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) nach dem Screening-Besuch in der vorliegenden Studie. Alle früheren Dystrophin-gerichteten Therapien erfordern eine 6-monatige Auswaschung vor dem Screening-Besuch.
  5. Erhalt einer stabilen Dosis einer zugelassenen Exon-Skipping-Therapie mit einer Behandlungsdauer von weniger als 1 Jahr vor dem Screening-Besuch.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: EDG-5506 Dosis 1
EDG-5506 wird einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird einmal täglich oral verabreicht
Experimental: Kohorte 2
Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: EDG-5506 Dosis 2
EDG-5506 wird einmal täglich oral verabreicht
Experimental: Kohorte 3
Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: EDG-5506 Dosis 3
EDG-5506 wird einmal täglich oral verabreicht
Experimental: Kohorte 4
Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: EDG-5506 Dosis 4
EDG-5506 wird einmal täglich oral verabreicht
Experimental: Kohorte 2NS
Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: EDG-5506 Dosis 2
EDG-5506 wird einmal täglich oral verabreicht
Experimental: Kohorte 5
Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird einmal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: EDG-5506 Dosis 5
EDG-5506 wird einmal täglich oral verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl unerwünschter Ereignisse während der Behandlung mit EDG-5506 oder Placebo
Zeitfenster: 24 Monate
Alle Teilnehmer
24 Monate
Schweregrad unerwünschter Ereignisse während der Behandlung mit EDG-5506 oder Placebo
Zeitfenster: 24 Monate
Alle Teilnehmer
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Serum-Kreatininkinase gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Wochen
Alle Teilnehmer
12 Wochen
Änderung des schnellen Skelettmuskel-Troponins I gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Wochen
Alle Teilnehmer
12 Wochen
Auftreten abnormaler klinisch-chemischer Testergebnisse
Zeitfenster: 24 Monate
Alle Teilnehmer
24 Monate
Auftreten abnormaler hämatologischer Testergebnisse
Zeitfenster: 24 Monate
Alle Teilnehmer
24 Monate
Auftreten abnormaler Gerinnungstestergebnisse
Zeitfenster: 24 Monate
Alle Teilnehmer
24 Monate
Auftreten abnormaler Urintestergebnisse
Zeitfenster: 24 Monate
Alle Teilnehmer
24 Monate
Pharmakokinetik gemessen anhand der Steady-State-Plasmakonzentration
Zeitfenster: 24 Monate
Alle Teilnehmer
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. September 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. September 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EDG-5506-210

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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