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Une étude sur l'EDG-5506 chez des enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (LYNX)

1 avril 2024 mis à jour par: Edgewise Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 2 en 2 parties sur l'innocuité, la pharmacocinétique et les biomarqueurs chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne comprenant une partie A randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, suivie d'une partie B en ouvert

L'étude LYNX est une étude multicentrique de phase 2 en deux parties portant sur l'innocuité, la pharmacocinétique et les biomarqueurs chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, comprenant une partie A randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, suivie d'une partie B en ouvert.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 2 multicentrique en 2 parties visant à évaluer l'effet de l'EDG-5506 sur la sécurité, la pharmacocinétique et les biomarqueurs des lésions musculaires chez environ 27 enfants atteints de DMD traités par l'EDG-5506 par voie orale une fois par jour pendant 12 mois . Cette étude comportera jusqu'à 4 semaines de dépistage, une période de traitement randomisé, en double aveugle et contrôlée par placebo de 12 semaines (partie A), une période d'extension en ouvert de 40 semaines (partie B) et une période de 2 - période de suivi d'une semaine.

Vingt-sept (27) participants âgés de 4 à 9 ans inclus seront randomisés pour recevoir EDG-5506 ou un placebo dans un rapport de 2:1. Trois cohortes de doses seront inscrites séquentiellement. Au sein de chaque cohorte, la randomisation sera stratifiée selon l'âge au moment du dépistage (< 7,0 ou ≥ 7,0 ans).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

54

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Recrutement
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Recrutement
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Recrutement
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Recrutement
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Recrutement
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Recrutement
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01605
        • Recrutement
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Recrutement
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Recrutement
        • Cook Children's Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 9 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âgé de 4 à 9 ans avec une mutation documentée sur le gène DMD et un phénotype compatible avec la dystrophie musculaire de Duchenne.
  2. Capable de se tenir debout à partir du décubitus dorsal en ≤ 10 secondes lors des visites de dépistage et de référence et capable d'effectuer la montée de 4 marches en < 10 secondes lors des visites de dépistage et de référence.
  3. Poids corporel supérieur ou égal à 15 kg et inférieur à 35 kg lors de la visite de dépistage et indice de masse corporelle (IMC) entre le 5e et le 95e centile (CDC 2000) pour l'âge.
  4. Traitement avec une dose stable de corticostéroïdes pendant au moins 6 mois avant la visite de référence.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents médicaux ou résultat d'examen physique / de laboratoire cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'étude. Cela inclut l'accès veineux qui serait trop difficile pour faciliter des prélèvements sanguins répétés.
  2. Une capacité vitale forcée < 60 % prévue lors de la visite de dépistage
  3. Une échocardiographie cardiaque montrant une éjection ventriculaire gauche < 45 % lors de la visite de dépistage
  4. Réception d'un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la plus longue) de la visite de dépistage dans la présente étude. Toutes les thérapies ciblant la dystrophine antérieures nécessitent un lavage de 6 mois avant la visite de dépistage.
  5. Réception d'une dose stable d'une thérapie de saut d'exon approuvée avec une durée de traitement inférieure à 1 an avant la visite de dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Médicament : EDG-5506 Médicament : Placebo
Médicament: EDG-5506 Dose 1
EDG-5506 est administré par voie orale une fois par jour
Médicament: Placebo
Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Expérimental: Cohorte 2
Médicament : EDG-5506 Médicament : Placebo
Médicament: Placebo
Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Médicament: EDG-5506 Dose 2
EDG-5506 est administré par voie orale une fois par jour
Expérimental: Cohorte 3
Médicament : EDG-5506 Médicament : Placebo
Médicament: Placebo
Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Médicament: EDG-5506 Dose 3
EDG-5506 est administré par voie orale une fois par jour
Expérimental: Cohorte 4
Médicament : EDG-5506 Médicament : Placebo
Médicament: Placebo
Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Médicament: EDG-5506 Dose 4
EDG-5506 est administré par voie orale une fois par jour
Expérimental: Cohorte 2NS
Médicament : EDG-5506 Médicament : Placebo
Médicament: Placebo
Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Médicament: EDG-5506 Dose 2
EDG-5506 est administré par voie orale une fois par jour
Expérimental: Cohorte 5
Médicament : EDG-5506 Médicament : Placebo
Médicament: Placebo
Le placebo est administré par voie orale une fois par jour
Médicament: EDG-5506 Dose 5
EDG-5506 est administré par voie orale une fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables pendant le traitement par EDG-5506 ou un placebo
Délai: 24mois
Tous les participants
24mois
Gravité des événements indésirables pendant le traitement par EDG-5506 ou un placebo
Délai: 24mois
Tous les participants
24mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la créatinine kinase sérique
Délai: 12 semaines
Tous les participants
12 semaines
Changement par rapport à la ligne de base de la troponine I du muscle squelettique rapide
Délai: 12 semaines
Tous les participants
12 semaines
Incidence des résultats anormaux des tests de chimie clinique
Délai: 24mois
Tous les participants
24mois
Incidence des résultats anormaux des tests d'hématologie
Délai: 24mois
Tous les participants
24mois
Incidence des résultats anormaux des tests de coagulation
Délai: 24mois
Tous les participants
24mois
Incidence des résultats anormaux des analyses d'urine
Délai: 24mois
Tous les participants
24mois
Pharmacocinétique mesurée par la concentration plasmatique à l'état d'équilibre
Délai: 24mois
Tous les participants
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Edgewise Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 octobre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 septembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 septembre 2022

Première publication (Réel)

15 septembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EDG-5506-210

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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    Actif, ne recrute pas
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