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Uno studio di EDG-5506 nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne (LYNX)

1 aprile 2024 aggiornato da: Edgewise Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2 in 2 parti su sicurezza, farmacocinetica e biomarcatori nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne che include una parte A randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo, seguita da una parte B in aperto

Lo studio LYNX è uno studio in 2 parti, multicentrico, di fase 2 su sicurezza, farmacocinetica e biomarcatori nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne che include una parte A randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo, seguita da una parte B in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di Fase 2 multicentrico in 2 parti per valutare l'effetto di EDG-5506 su sicurezza, farmacocinetica e biomarcatori del danno muscolare in circa 27 bambini con DMD trattati con EDG-5506 per via orale una volta al giorno per 12 mesi . Questo studio avrà un periodo di screening fino a 4 settimane, un periodo di trattamento randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di 12 settimane (Parte A), un periodo di estensione in aperto di 40 settimane (Parte B) e un periodo di 2- periodo di follow-up settimanale.

Ventisette (27) partecipanti di età compresa tra 4 e 9 anni inclusi saranno randomizzati a EDG-5506 o placebo in un rapporto 2:1. Saranno arruolate in sequenza tre coorti di dose. All'interno di ciascuna coorte, la randomizzazione sarà stratificata per età allo screening (< 7,0 o ≥ 7,0 anni).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Reclutamento
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • Reclutamento
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Reclutamento
        • Cook Children's Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 9 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Di età compresa tra 4 e 9 anni con una mutazione documentata sul gene DMD e fenotipo coerente con la distrofia muscolare di Duchenne.
  2. In grado di completare la posizione supina in ≤ 10 secondi alle visite di screening e di riferimento e in grado di eseguire la salita di 4 gradini in < 10 secondi alle visite di screening e di riferimento.
  3. Peso corporeo maggiore o uguale a 15 kg e inferiore a 35 kg alla visita di Screening e indice di massa corporea (BMI) compreso tra il 5° e il 95° percentile (CDC 2000) per età.
  4. Trattamento con una dose stabile di corticosteroidi per un minimo di 6 mesi prima della visita di base.

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi medica o risultato di esame fisico/laboratorio clinicamente significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo allo studio. Ciò include l'accesso venoso che sarebbe troppo difficile per facilitare ripetuti prelievi di sangue.
  2. Una capacità vitale forzata < 60% prevista alla visita di Screening
  3. Un'ecocardiografia cardiaca che mostri un'eiezione ventricolare sinistra <45% alla visita di screening
  4. Ricezione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (qualunque sia più lunga) della visita di screening nel presente studio. Qualsiasi precedente terapia mirata alla distrofina richiede un periodo di sospensione di 6 mesi prima della visita di screening.
  5. Ricezione di una dose stabile di una terapia approvata per saltare l'esone con una durata del trattamento inferiore a 1 anno prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: EDG-5506 Dose 1
EDG-5506 viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Sperimentale: Coorte 2
Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: EDG-5506 Dose 2
EDG-5506 viene somministrato per via orale una volta al giorno
Sperimentale: Coorte 3
Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: EDG-5506 Dose 3
EDG-5506 viene somministrato per via orale una volta al giorno
Sperimentale: Coorte 4
Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: EDG-5506 Dose 4
EDG-5506 viene somministrato per via orale una volta al giorno
Sperimentale: Coorte 2NS
Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: EDG-5506 Dose 2
EDG-5506 viene somministrato per via orale una volta al giorno
Sperimentale: Coorte 5
Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale una volta al giorno
Droga: EDG-5506 Dose 5
EDG-5506 viene somministrato per via orale una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi durante il trattamento con EDG-5506 o placebo
Lasso di tempo: 24 mesi
Tutti i partecipanti
24 mesi
Gravità degli eventi avversi durante il trattamento con EDG-5506 o placebo
Lasso di tempo: 24 mesi
Tutti i partecipanti
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della creatinina chinasi sierica
Lasso di tempo: 12 settimane
Tutti i partecipanti
12 settimane
Variazione rispetto al basale della troponina I del muscolo scheletrico veloce
Lasso di tempo: 12 settimane
Tutti i partecipanti
12 settimane
Incidenza di risultati anomali dei test di chimica clinica
Lasso di tempo: 24 mesi
Tutti i partecipanti
24 mesi
Incidenza di risultati anomali dei test ematologici
Lasso di tempo: 24 mesi
Tutti i partecipanti
24 mesi
Incidenza di risultati anomali dei test di coagulazione
Lasso di tempo: 24 mesi
Tutti i partecipanti
24 mesi
Incidenza di risultati anomali dei test delle analisi delle urine
Lasso di tempo: 24 mesi
Tutti i partecipanti
24 mesi
Farmacocinetica misurata dalla concentrazione plasmatica allo stato stazionario
Lasso di tempo: 24 mesi
Tutti i partecipanti
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 ottobre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EDG-5506-210

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su EDG-5506 Dose 1

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