En undersøgelse af EDG-5506 hos børn med Duchenne muskeldystrofi (LYNX)
10. november 2025 opdateret af: Edgewise Therapeutics, Inc.
En 2-delt fase 2 undersøgelse af sikkerhed, farmakokinetik og biomarkører hos børn med Duchenne muskeldystrofi, herunder en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret del A, efterfulgt af en åben del B
LYNX-studiet er et 2-delt, multicenter, fase 2-studie af sikkerhed, farmakokinetik og biomarkører hos børn med Duchenne muskeldystrofi, herunder en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret del A, efterfulgt af en åben del B.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Dette er et 2-delt, multicenter, fase 2 studie for at evaluere effekten af EDG-5506 på sikkerhed, farmakokinetik og biomarkører for muskelskade hos ca. 27 børn med DMD behandlet med oral, én gang dagligt EDG-5506 i 12 måneder . Denne undersøgelse vil have op til en 4-ugers screeningsperiode, en 12-ugers randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret behandlingsperiode (del A), en 40-ugers åben forlængelsesperiode (del B) og en 2- uges opfølgningsperiode.
Syvogtyve (27) deltagere i alderen 4 til 9 år inklusive vil blive randomiseret til EDG-5506 eller placebo i et forhold på 2:1. Tre dosiskohorter vil blive tilmeldt sekventielt. Inden for hver kohorte vil randomisering blive stratificeret efter alder ved screening (< 7,0 eller ≥ 7,0 år gammel).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
76
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- UCLA Medical Center
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
4 år til 9 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- I alderen 4 til 9 år med en dokumenteret mutation på DMD-genet og fænotype i overensstemmelse med Duchennes muskeldystrofi.
- I stand til at fuldføre stå fra rygliggende position på ≤ 10 sekunder ved screenings- og baselinebesøgene og i stand til at udføre 4-trappestigningen på < 10 sekunder ved screenings- og baselinebesøgene.
- Kropsvægt større end eller lig med 15 kg og mindre end 35 kg ved screeningsbesøget og kropsmasseindeks (BMI) mellem 5. og 95. percentil (CDC 2000) for alder.
- Behandling med en stabil dosis af kortikosteroider i minimum 6 måneder forud for baseline-besøget.
Ekskluderingskriterier:
- Sygehistorie eller klinisk signifikant fysisk undersøgelse/laboratorieresultat, der efter investigators mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen. Dette inkluderer venøs adgang, der ville være for vanskelig til at lette gentagne blodprøver.
- En tvungen vital kapacitet < 60 % forudsagt ved screeningsbesøget
- En hjerteekkokardiografi, der viser venstre ventrikulær ejektion < 45 % ved screeningsbesøget
- Modtagelse af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter screeningsbesøget i denne undersøgelse. Enhver tidligere dystrofin-målrettet behandling kræver en udvaskning på 6 måneder før screeningsbesøget.
- Modtagelse af en stabil dosis af en godkendt exon-spring-behandling med en behandlingsvarighed på mindre end 1 år forud for screeningsbesøget.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohorte 1
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
|
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
|
|
Eksperimentel: Kohorte 2
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
|
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
|
|
Eksperimentel: Kohorte 3
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
|
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
|
|
Eksperimentel: Kohorte 4
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
|
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
|
|
Eksperimentel: Kohorte 5
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
|
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
|
|
Eksperimentel: Kohorte 2NS
Lægemiddel: Sevasemten Lægemiddel: Placebo
|
Placebo indgives oralt én gang dagligt
Sevasemten administreres oralt én gang dagligt
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal bivirkninger under behandling med sevasemten eller placebo
Tidsramme: 48 måneder
|
Alle deltagere
|
48 måneder
|
|
Sværhedsgraden af bivirkninger under behandling med sevasemten eller placebo
Tidsramme: 48 måneder
|
Alle deltagere
|
48 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i serum kreatininkinase
Tidsramme: 12 uger
|
Alle deltagere
|
12 uger
|
|
Ændring fra baseline i hurtig skeletmuskel troponin I
Tidsramme: 12 uger
|
Alle deltagere
|
12 uger
|
|
Forekomsten af laboratorieprøverelaterede behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: 48 måneder
|
Alle deltagere
|
48 måneder
|
|
Farmakokinetik målt ved steady state-plasmakoncentration
Tidsramme: 48 måneder
|
Alle deltagere
|
48 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
24. oktober 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. januar 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. januar 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. september 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. september 2022
Først opslået (Faktiske)
15. september 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. november 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. november 2025
Sidst verificeret
1. november 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EDG-5506-210
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .