Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie EDG-5506 u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a (LYNX)

1 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Edgewise Therapeutics, Inc.

Dwuczęściowe badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa, farmakokinetyki i biomarkerów u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a, w tym część A z randomizacją, metodą podwójnie ślepej próby i grupą kontrolną otrzymującą placebo, a następnie część B metodą otwartej próby

Badanie LYNX jest dwuczęściowym, wieloośrodkowym badaniem fazy 2 dotyczącym bezpieczeństwa, farmakokinetyki i biomarkerów u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a, obejmującym część A z randomizacją, podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo, po której następuje otwarta część B.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to dwuczęściowe, wieloośrodkowe badanie fazy 2 mające na celu ocenę wpływu EDG-5506 na bezpieczeństwo, farmakokinetykę i biomarkery uszkodzenia mięśni u około 27 dzieci z DMD leczonych doustnie EDG-5506 raz dziennie przez 12 miesięcy . To badanie będzie obejmowało maksymalnie 4-tygodniowy okres przesiewowy, 12-tygodniowy randomizowany, podwójnie zaślepiony, kontrolowany placebo okres leczenia (Część A), 40-tygodniowy otwarty okres przedłużenia (Część B) oraz 2- tygodniowy okres obserwacji.

Dwudziestu siedmiu (27) uczestników w wieku od 4 do 9 lat włącznie zostanie losowo przydzielonych do EDG-5506 lub placebo w stosunku 2:1. Trzy kohorty dawek zostaną włączone sekwencyjnie. W każdej kohorcie randomizacja będzie podzielona według wieku w momencie badania przesiewowego (< 7,0 lub ≥ 7,0 lat).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

54

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Rare Disease Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Rekrutacyjny
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
        • Rekrutacyjny
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Rekrutacyjny
        • Cook Children's Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 9 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od 4 do 9 lat z udokumentowaną mutacją genu DMD i fenotypem zgodnym z dystrofią mięśniową Duchenne'a.
  2. Zdolność do pełnego stania z pozycji leżącej na plecach w czasie ≤ 10 sekund podczas wizyt przesiewowych i podstawowych oraz możliwość wejścia na 4 stopnie w czasie < 10 sekund podczas wizyt przesiewowych i podstawowych.
  3. Masa ciała większa lub równa 15 kg i mniejsza niż 35 kg podczas wizyty przesiewowej oraz wskaźnik masy ciała (BMI) między 5 a 95 percentylem (CDC 2000) dla wieku.
  4. Leczenie stabilną dawką kortykosteroidów przez co najmniej 6 miesięcy przed wizytą wyjściową.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia medyczna lub klinicznie istotny wynik badania fizykalnego/laboratoryjnego, które w opinii badacza uczyniłyby uczestnika niezdolnym do udziału w badaniu. Obejmuje to dostęp żylny, który byłby zbyt trudny, aby ułatwić wielokrotne pobieranie krwi.
  2. Natężona pojemność życiowa < 60% przewidywana podczas wizyty przesiewowej
  3. Echokardiografia serca wykazująca wyrzut lewej komory < 45% podczas wizyty przesiewowej
  4. Otrzymanie badanego leku w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) od wizyty przesiewowej w niniejszym badaniu. Wszelkie poprzednie terapie ukierunkowane na dystrofinę wymagają 6-miesięcznego wypłukania przed wizytą przesiewową.
  5. Otrzymanie stabilnej dawki zatwierdzonej terapii z pominięciem egzonu przy czasie leczenia krótszym niż 1 rok przed wizytą przesiewową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: EDG-5506 Dawka 1
EDG-5506 podaje się doustnie raz dziennie
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Eksperymentalny: Kohorta 2
Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Lek: EDG-5506 Dawka 2
EDG-5506 podaje się doustnie raz dziennie
Eksperymentalny: Kohorta 3
Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Lek: EDG-5506 Dawka 3
EDG-5506 podaje się doustnie raz dziennie
Eksperymentalny: Kohorta 4
Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Lek: EDG-5506 Dawka 4
EDG-5506 podaje się doustnie raz dziennie
Eksperymentalny: Kohorta 2NS
Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Lek: EDG-5506 Dawka 2
EDG-5506 podaje się doustnie raz dziennie
Eksperymentalny: Kohorta 5
Lek: EDG-5506 Lek: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podaje się doustnie raz dziennie
Lek: EDG-5506 Dawka 5
EDG-5506 podaje się doustnie raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych podczas leczenia EDG-5506 lub placebo
Ramy czasowe: 24 miesiące
Wszyscy uczestnicy
24 miesiące
Nasilenie zdarzeń niepożądanych podczas leczenia EDG-5506 lub placebo
Ramy czasowe: 24 miesiące
Wszyscy uczestnicy
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej kinazy kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wszyscy uczestnicy
12 tygodni
Zmiana od linii podstawowej w szybkiej troponinie mięśni szkieletowych I
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wszyscy uczestnicy
12 tygodni
Częstość występowania nieprawidłowych wyników badań chemii klinicznej
Ramy czasowe: 24 miesiące
Wszyscy uczestnicy
24 miesiące
Częstość występowania nieprawidłowych wyników badań hematologicznych
Ramy czasowe: 24 miesiące
Wszyscy uczestnicy
24 miesiące
Częstość występowania nieprawidłowych wyników testów krzepnięcia
Ramy czasowe: 24 miesiące
Wszyscy uczestnicy
24 miesiące
Częstość występowania nieprawidłowych wyników badania moczu
Ramy czasowe: 24 miesiące
Wszyscy uczestnicy
24 miesiące
Farmakokinetyka mierzona na podstawie stężenia w osoczu w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: 24 miesiące
Wszyscy uczestnicy
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 października 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EDG-5506-210

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na EDG-5506 Dawka 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj