Hodnocení účinnosti, bezpečnosti a spokojenosti pacientů s léčebným přechodem z off-steroidů na budesonid (Switch)

Eozinofilní ezofagitida (EoE) je chronické, imunitně zprostředkované onemocnění s omezením jícnu charakterizované klinicky symptomy souvisejícími s dysfunkcí jícnu a histologicky zánětem s převahou eozinofilů. Dramatický nárůst incidence a prevalence EoE byl dokumentován za poslední 2 roky. desetiletí, zejména v západních zemích. EoE je v současnosti nejčastější příčinou dysfagie a bolusové impakce a druhou hlavní příčinou chronické ezofagitidy po gastroezofageální refluxní chorobě. Převažujícími příznaky EoE u dospělých pacientů jsou chronická dysfagie, zachycování potravy a bolest na hrudi EoE je chronicky progresivní onemocnění, a pokud se neléčí, je obvykle spojeno s přetrváváním symptomů a zánětu. Kromě toho je dobře známo, že probíhající eozinofilní zánět vede k přestavbě jícnu, což vede k fibróze s možnou tvorbou striktur a funkčním poškozením V důsledku toho má EoE podstatný negativní dopad na léčení kvalita života (HRQoL) pacientů a jejich rodin způsobením emočního stresu a omezením sociálních aktivit. Existuje tedy jasná indikace k léčbě pacientů trpících aktivní EoE.

Dnes jsou polykané lokálně působící kortikosteroidy (STC) zavedenou farmakologickou léčbou první volby u pacientů s EoE. Inhibitory protonové pumpy (PPI) a alternativou jsou úpravy stravy. Od prvního pozitivního pokusu léčit EoE pomocí STC, léků, které byly původně vyvinuty pro podávání do dýchacích cest pacientům s astmatem a používaly se off-label u eozinofilní ezofagitidy, četné studie potvrdily účinnost těchto sloučenin při zlepšování symptomů i zánětu u pacientů. s EoE. Flutikason nebo budesonid prokázaly srovnatelnou účinnost, ale vehikulum ukládající sloučeninu na povrch jícnu se zdá být kritické. Dosud neexistovala žádná licencovaná terapie pro léčbu eozinofilní ezofagitidy; léčba pomocí léků přizpůsobených jiným podmínkám byla omezena a není standardizována.

Nedávno byla vytvořena nová léková forma budesonidu ve formě tablet dispergovatelných v ústech (BOT, původně definovaná jako „šumivá tableta pro použití v ústech [BET]“) a v klinických studiích se ukázalo, že je schopna vyřešit jak symptomy, tak základní zánět u EoE v většina pacientů.

Léčba budesonidem ve formě tablet dispergovatelných v ústech se ukázala být významně účinnější než placebo při navození klinické a histologické remise u pacientů postižených EoE. Studie fáze 3 prokázala účinnost 6týdenní léčby novou tabletou dispergovatelnou v ústech budesonidem (BOT) k navození klinickohistologické remise u 58 % dospělých pacientů s EoE, která se zvýšila na 85 %, když byla terapie prodloužena na 12 týdnů u nereagujících pacientů.

Další klinická studie ukázala, že po 48 týdnech léčby zůstalo v remisi 73,5 % pacientů léčených nízkou dávkou a 75 % pacientů léčených vysokou dávkou budesonidu ve srovnání se 4,4 % pacientů léčených placebem.

Formulace budesonid ve formě tablet dispergovatelných v ústech s názvem Jorveza získala rozhodnutí o registraci platné v EU dne 8. ledna 2018 a nedávno získala schválení AIFA k distribuci v Itálii jako první lék s indikací pro eozinofilní ezofagitidu.

Proto pacienti s eozinofilní ezofagitidou, kteří užívají off-label lékové formy kortikosteroidů (flutikason dipropionát a budesonid v galenické lékové formě), budou muset provést terapeutický přechod na přípravek Jorveza.

V současné době nejsou v literatuře dostupné žádné údaje o účinnosti, bezpečnosti a spokojenosti pacientů po terapeutickém přechodu z off-label polykaných lokálně působících kortikosteroidů na budesonid ve formě tablet dispergovatelných v ústech (Jorveza).