Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr recidivující/refrakterní akutní lymfoblastické leukémie T-buněk (ALLTARGETOBS)

14. dubna 2023 aktualizováno: Aurélie Cabannes-Hamy, Versailles Hospital

Observatoř pro pacienty léčené pro relabující nebo refrakterní akutní lymfoblastickou leukémii T-buněk s onkogenetickými rysy.

Abychom zlepšili výsledky pacientů s relabující a/nebo refrakterní T-buněčnou prekurzorovou akutní lymfoblastickou leukémií (T-ALL) a usnadnili použití onkogenetických cílených terapií u těchto pacientů, vytvořili jsme pozorovací kohortu shromažďující klinické a biologické informace od pacientů s T-ALL v relapsu nebo refrakterní, stejně jako použití či nepoužití cílené terapie. Analýza kohorty nám umožní vyhodnotit dopad této terapeutické strategie na osud pacientů a usnadnit těmto pacientům přístup k inovaci a personalizované medicíně.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

V závislosti na protokolu a podtypu leukémie je 5–10 % pacientů s T-ALL primárně refrakterních a u 30–40 % pacientů dojde k relapsu. Nové kompletní remise je dosaženo u 20–40 % pacientů, ale prodloužené přežití bez onemocnění je pozorováno pouze u 10–15 % případů. Nelarabin je schválen pro R/R T-ALL u druhých relapsů, s mírou CR 36 % v registrační studii a celkovým přežitím 24 % po 1 roce a 12 % po 3 letech.

Biologická krajina T-ALL je dobře charakterizována, s identifikací alespoň 10 klíčových rekurentně mutovaných drah včetně transkripční regulace (91 % případů), regulace buněčného cyklu a suprese nádoru (84 %), signalizace NOTCH1 (79 %), epigenetická regulace (68 %), signalizace PI3K-AKT-mTOR (29 %), signalizace JAK/STAT (25 %), signalizace RAS (14 %), ribozomální funkce (13 %), ubikvitinace (9 %) a zpracování RNA ( 9 %). Kromě toho jsou T-ALL buňky závislé na BCL-XL a na BCL-2, zvláště když T-ALL blasty nesou fenotyp ETP. Genomická data však nemohou spolehlivě předvídat reakci leukemických buněk na danou léčbu kvůli interakcím různých buněčných drah ovlivněných v živé leukemické buňce. Kombinace genotypových a fenotypových dat tedy může tento problém překonat.

Ve Francii se již u pacientů s relabující nebo refrakterní T-ALL (a také T-buněčnými lymfoblastickými lymfomy) navrhuje, aby podstoupili genotypovou (onkogenetická charakterizace) a fenotypovou (test na testování léků) charakterizaci jako standardní postup péče. Na základě výsledků získaných v čerstvých leukemických buňkách může národní vědecký výbor doporučit použití cílených léků samostatně nebo v kombinaci v kontextu „off-label“ nebo „compassionate“ použití (například: Temsirolimus + Erwiniase + Venetoclax v PI3K-AKT-mTOR mutovaná ALL / Tofacitinib + Venetoclax v IL7R-JAK-STAT mutovaná ALL / 5-azacytidin + Venetocax v hypermethylované ALL / ...).

Všichni pacienti, kteří podstoupili tento postup, budou navrženi k registraci do registru ALL-Target (ALL-target Observatory). Po registraci budou shromážděny údaje týkající se historie onemocnění, charakterizace onemocnění a léčby onemocnění a také údaje popisující stav pacienta.

Někteří pacienti mohou dostávat konvenční chemoterapii jako záchranu (konvenční kohorta), jiní mohou dostávat cílenou terapii jako záchranu (kohorta personalizované medicíny). Cílem registru je vyhodnotit přínos každé léčebné strategie z hlediska odpovědi jako primárního cíle. Srovnání mezi těmito dvěma kohortami bude provedeno po úpravě o matoucí faktory. Výsledky podskupin budou také hlášeny pomocí deskriptivní statistiky. Sekundární koncové body budou zahrnovat bezpečnost léčebné strategie, přežití, přežití bez onemocnění a přežití bez progrese.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: Aurélie CABANNES-HAMY
Telefonní číslo: +33139638909
E-mail: acabannes@ght78sud.fr

Studijní záloha kontaktů

Jméno: Mélody FORT
E-mail: mfort@ght78sud.fr

Studijní místa

Francie
- - Amiens, Francie
    - Nábor
    - Chu Amiens Picardie
    - Kontakt:
      
      LEBON
  - Angers, Francie
    - Nábor
    - CHU Angers
    - Kontakt:
      
      HUNAULT
  - Annecy, Francie
    - Nábor
    - CH Annecy Genevois
    - Kontakt:
      
      MAUZ
  - Argenteuil, Francie
    - Nábor
    - Centre Hospitalier d'Argenteuil
    - Kontakt:
      
      PAPOULAR
  - Avignon, Francie
    - Nábor
    - Centre Hospitalier Montfavet Avignon
    - Kontakt:
      
      CHEBREK
  - Bayonne, Francie
    - Nábor
    - Centre Hospitalier de la Côte Basque
    - Kontakt:
      
      BANOS
  - Bobigny, Francie
    - Nábor
    - Hôpital Avicenne
    - Kontakt:
      
      BRAUN
  - Bordeaux, Francie
    - Nábor
    - CHU de BORDEAUX
    - Kontakt:
      
      LEGUAY
  - Caen, Francie
    - Nábor
    - Centre Hospitalier Universitaire De Caen
    - Kontakt:
      
      CHANTEPIE
  - Clermont-Ferrand, Francie
    - Nábor
    - Chu Clermont Ferrand
    - Kontakt:
      
      CACHEUX
  - Corbeil-Essonnes, Francie
    - Nábor
    - Centre Hospitalier Sud Francilien
    - Kontakt:
      
      RONCHETTI
  - Créteil, Francie
    - Nábor
    - Hopital Henri Mondor
    - Kontakt:
      
      MAURY
  - Dijon, Francie
    - Nábor
    - CHU Dijon Bourgogne
    - Kontakt:
      
      CAILLOT
  - Lille, Francie
    - Nábor
    - CHU Lille
    - Kontakt:
      
      BERTON
  - Limoges, Francie
    - Nábor
    - CHU Limoges
    - Kontakt:
      
      TURLURE
  - Lyon, Francie
    - Nábor
    - Hospices Civiles de Lyon
    - Kontakt:
      
      BALSAT
  - Meaux, Francie
    - Nábor
    - Grand Hôpital de l'Est Francilien
    - Kontakt:
      
      FAYER
  - Montpellier, Francie
    - Nábor
    - CHU de Montpellier
    - Kontakt:
      
      GEHLKOPF
  - Mulhouse, Francie
    - Nábor
    - Centre Hospitalier Emile Muller de Mulhouse
    - Kontakt:
      
      LAMARQUE
  - Nancy, Francie
    - Nábor
    - CHU Nancy
    - Kontakt:
      
      BONMATI
  - Nice, Francie
    - Nábor
    - CHU de Nice
    - Kontakt:
      
      CLUZEAU
  - Nice, Francie
    - Zatím nenabíráme
    - Centre anti-cancer Nice : Antoine Lacassagne
    - Kontakt:
      
      GASTAUD
  - Nîmes, Francie
    - Nábor
    - CHU Nîmes
    - Kontakt:
      
      WICKENHAUSER
  - Paris, Francie
    - Nábor
    - Hôpital Saint-Antoine
    - Kontakt:
      
      BRISSOT
  - Paris, Francie
    - Nábor
    - Hôpital Cochin
    - Kontakt:
      
      DECROOCQ
  - Perpignan, Francie
    - Nábor
    - Centre Hospitalier de Perpignan
    - Kontakt:
      
      KARANGWA
  - Rennes, Francie
    - Nábor
    - CHU de RENNES
    - Kontakt:
      
      ESCOFFRE BARBE
  - Saint-Étienne, Francie
    - Nábor
    - CHU Centre Hospitalier Universitaire de Saint-Étienne - Loire
    - Kontakt:
      
      TAVERNIER
  - Toulouse, Francie
    - Nábor
    - Oncopole
    - Kontakt:
      
      HUGUET
  - Versailles, Francie
    - Nábor
    - Centre Hospitalier de Versailles
    - Kontakt:
      
      Aurélie CABANNES-HAMY
  - Villejuif, Francie
    - Nábor
    - Institut Gustave Roussy
    - Kontakt:
      
      PASQUIER

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti ve věku 18 let nebo starší, s relabující nebo refrakterní prekurzorovou ALL T-buněk nebo T-buněčným lymfoblastickým lymfomem, s onkogenetickou analýzou provedenou při diagnóze a/nebo relapsu v centrální laboratoři.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti ve věku 18 let nebo starší
Pacienti s relabující nebo refrakterní T-buněčnou prekurzorovou ALL nebo T-buněčným lymfoblastickým lymfomem
Onkogenetická analýza prováděná při diagnóze a/nebo relapsu v centrální laboratoři

Kritéria vyloučení:

Pacient, který odmítá registraci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Míra odpovědi definovaná jako kompletní remise a remise bez úplného hematologického zotavení (CR + CRi). Časové okno: 3 měsíce	Míra odpovědi definovaná jako kompletní remise a remise bez úplného hematologického zotavení (CR + CRi).	3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Výkonnostní stav pacientů Časové okno: 3 měsíce	Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) - Stupnice stavu Performans PS 0: Plně aktivní, schopný bez omezení pokračovat ve všech výkonech před onemocněním PS 4: Zcela zakázán; nemůže vykonávat žádnou péči o sebe; zcela upoutaný na postel nebo židli	3 měsíce
Biologický popis T-ALL Časové okno: 3 měsíce	Fenotypová a onkogenetická charakterizace s mutovanými signálními cestami	3 měsíce
Popis přijatých ošetření Časové okno: 3 měsíce	Počet a typ přijatých léčebných linií, včetně aktuální léčby	3 měsíce
Popis celkové míry odpovědi na léčbu Časové okno: 2 roky	Celková míra odpovědí definovaná mírou částečné odpovědi + mírou úplné odpovědi	2 roky
Popis četnosti relapsů Časové okno: 2 roky	Případ relapsu	2 roky
Popis míry přežití Časové okno: 2 roky	Smrt	2 roky
Délka odezvy Časové okno: 2 roky	Odezva	2 roky
Popis nežádoucích příhod Časové okno: 2 roky	Nežádoucí příhody	2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Versailles Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. prosince 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

27. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)