Relapsoituneen/refraktorisen T-solujen akuutin lymfoblastisen leukemian rekisteri (ALLTARGETOBS)
Observatorio potilaille, joita hoidetaan uusiutuneen tai refraktaarisen T-solujen akuutin lymfoblastisen leukemian vuoksi ja joilla on onkogeneettisiä ominaisuuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Protokollasta ja leukemian alatyypistä riippuen 5–10 % T-ALL-potilaista on ensisijaisesti refraktaarisia, ja 30–40 % potilaista uusiutuu. Uusi täydellinen remissio saavutetaan 20-40 %:lla potilaista, mutta pitkittynyt sairausvapaa eloonjääminen havaitaan vain 10-15 %:lla tapauksista. Nelarabiini on hyväksytty R/R T-ALL:n hoitoon toisessa pahenemisvaiheessa, rekisteröintitutkimuksessa CR-aste oli 36 % ja kokonaiseloonjäämisaste 24 % 1 vuoden kohdalla ja 12 % 3 vuoden kohdalla.
T-ALL:n biologinen maisema on hyvin karakterisoitu, ja siinä on tunnistettu vähintään 10 keskeistä toistuvasti mutatoitunutta reittiä, mukaan lukien transkription säätely (91 % tapauksista), solusyklin säätely ja kasvaimen suppressio (84 %), NOTCH1-signalointi (79 %), epigeneettinen säätely (68 %), PI3K-AKT-mTOR-signalointi (29 %), JAK/STAT-signalointi (25 %), RAS-signalointi (14 %), ribosomin toiminta (13 %), ubikvitinaatio (9 %) ja RNA-prosessointi ( 9 %). Lisäksi T-ALL-solut ovat riippuvaisia BCL-XL:stä ja BCL-2:sta, erityisesti kun T-ALL-blasteissa on ETP-fenotyyppi. Genomidata ei kuitenkaan voi luotettavasti ennustaa leukeemisten solujen vastetta tiettyyn hoitoon, koska elävässä leukeemisessa solussa vaikuttavat eri solureittien vuorovaikutukset. Siksi genotyyppi- ja fenotyyppitietojen yhdistäminen voi ratkaista tämän ongelman.
Ranskassa potilaille, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen T-ALL (ja myös T-solulymfoblastiset lymfoomat), ehdotetaan jo genotyyppisen (onkogeneettisen karakterisoinnin) ja fenotyyppisen (lääketestausmääritys) karakterisointia standardina hoitotoimenpiteenä. Tuoreista leukemiasoluista saatujen tulosten perusteella kansallinen tieteellinen komitea voi suositella kohdennettujen lääkkeiden käyttöä yksinään tai yhdistelmänä "off-label" -käytön tai "myötätuntoisen" käytön yhteydessä (esimerkiksi: Temsirolimus + Erwiniase + Venetoclax in PI3K-AKT-mTOR mutatoitunut ALL / Tofasitinib + Venetoclax in IL7R-JAK-STAT mutatoitunut ALL / 5-atsasytidiini + Venetocax in hypermetylated ALL / ...).
Kaikki potilaat, joille tämä toimenpide on tehty, ehdotetaan rekisteröitäväksi ALL-Target-rekisteriin (ALL-target Observatory). Ilmoittautumisen jälkeen kerätään sairaushistoriaan, sairauden karakterisointiin ja hoitoon liittyvät tiedot sekä potilaan tilaa kuvaavat tiedot.
Jotkut potilaat voivat saada tavanomaista kemoterapiaa pelastuksena (perinteinen kohortti), toiset voivat saada kohdennettua hoitoa pelastuksena (henkilökohtainen lääkekohortti). Rekisterin tavoitteena on arvioida kunkin hoitostrategian hyöty vasteen kannalta ensisijaisena päätepisteenä. Kahden kohortin välinen vertailu suoritetaan hämmentäviä tekijöitä koskevan oikaisun jälkeen. Alaryhmien tulokset raportoidaan myös kuvailevilla tilastoilla. Toissijaisia päätepisteitä ovat hoitostrategian turvallisuus, eloonjääminen, taudista vapaa eloonjääminen ja etenemisvapaa eloonjääminen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Aurélie CABANNES-HAMY
- Puhelinnumero: +33139638909
- Sähköposti: acabannes@ght78sud.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Mélody FORT
- Sähköposti: mfort@ght78sud.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Amiens, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Amiens Picardie
-
Ottaa yhteyttä:
- LEBON
-
Angers, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Angers
-
Ottaa yhteyttä:
- HUNAULT
-
Annecy, Ranska
- Rekrytointi
- Ch Annecy Genevois
-
Ottaa yhteyttä:
- MAUZ
-
Argenteuil, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier d'Argenteuil
-
Ottaa yhteyttä:
- PAPOULAR
-
Avignon, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Montfavet Avignon
-
Ottaa yhteyttä:
- CHEBREK
-
Bayonne, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier de la Côte Basque
-
Ottaa yhteyttä:
- BANOS
-
Bobigny, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital Avicenne
-
Ottaa yhteyttä:
- BRAUN
-
Bordeaux, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Bordeaux
-
Ottaa yhteyttä:
- LEGUAY
-
Caen, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Universitaire de Caen
-
Ottaa yhteyttä:
- CHANTEPIE
-
Clermont-Ferrand, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Clermont Ferrand
-
Ottaa yhteyttä:
- CACHEUX
-
Corbeil-Essonnes, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Sud Francilien
-
Ottaa yhteyttä:
- RONCHETTI
-
Créteil, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital Henri Mondor
-
Ottaa yhteyttä:
- MAURY
-
Dijon, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Dijon Bourgogne
-
Ottaa yhteyttä:
- CAILLOT
-
Lille, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Lille
-
Ottaa yhteyttä:
- BERTON
-
Limoges, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Limoges
-
Ottaa yhteyttä:
- TURLURE
-
Lyon, Ranska
- Rekrytointi
- Hospices Civiles de Lyon
-
Ottaa yhteyttä:
- BALSAT
-
Meaux, Ranska
- Rekrytointi
- Grand Hôpital de l'Est Francilien
-
Ottaa yhteyttä:
- FAYER
-
Montpellier, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Montpellier
-
Ottaa yhteyttä:
- GEHLKOPF
-
Mulhouse, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Emile Muller de Mulhouse
-
Ottaa yhteyttä:
- LAMARQUE
-
Nancy, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Nancy
-
Ottaa yhteyttä:
- BONMATI
-
Nice, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Nice
-
Ottaa yhteyttä:
- CLUZEAU
-
Nice, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Centre anti-cancer Nice : Antoine Lacassagne
-
Ottaa yhteyttä:
- GASTAUD
-
Nîmes, Ranska
- Rekrytointi
- Chu Nimes
-
Ottaa yhteyttä:
- WICKENHAUSER
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital Saint-Antoine
-
Ottaa yhteyttä:
- BRISSOT
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital Cochin
-
Ottaa yhteyttä:
- DECROOCQ
-
Perpignan, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier de Perpignan
-
Ottaa yhteyttä:
- KARANGWA
-
Rennes, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Rennes
-
Ottaa yhteyttä:
- ESCOFFRE BARBE
-
Saint-Étienne, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Centre Hospitalier Universitaire de Saint-Étienne - Loire
-
Ottaa yhteyttä:
- TAVERNIER
-
Toulouse, Ranska
- Rekrytointi
- ONCOPOLE
-
Ottaa yhteyttä:
- HUGUET
-
Versailles, Ranska
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier de Versailles
-
Ottaa yhteyttä:
- Aurélie CABANNES-HAMY
-
Villejuif, Ranska
- Rekrytointi
- Institut Gustave Roussy
-
Ottaa yhteyttä:
- PASQUIER
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta täyttäneet potilaat
- Potilaat, joilla on uusiutunut tai refraktorinen T-soluprekursori ALL tai T-solulymfoblastinen lymfooma
- Onkogeneettinen analyysi suoritetaan diagnoosin ja/tai uusiutumisen yhteydessä keskuslaboratoriossa
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, joka kieltäytyy rekisteröitymästä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasteaste määritellään täydelliseksi remissioksi ja remissioksi ilman täydellistä hematologista paranemista (CR + CRi).
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Vasteaste määritellään täydelliseksi remissioksi ja remissioksi ilman täydellistä hematologista paranemista (CR + CRi).
|
3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden suorituskykytila
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) - Performans Status Scale PS 0 : Täysin aktiivinen, pystyy jatkamaan kaikkea sairautta edeltävää suorituskykyä ilman rajoituksia PS 4: Täysin pois käytöstä; ei voi jatkaa itsehoitoa; täysin rajoittunut sänkyyn tai tuoliin
|
3 kuukautta
|
|
T-ALL:n biologinen kuvaus
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Fenotyyppinen ja onkogeneettinen karakterisointi mutatoiduilla signalointireiteillä
|
3 kuukautta
|
|
Kuvaus saaduista hoidoista
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Saatujen hoitolinjojen lukumäärä ja tyyppi, mukaan lukien nykyinen hoito
|
3 kuukautta
|
|
Kuvaus kokonaisvastesuhteesta hoitoon
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kokonaisvaste, joka määritellään osittaisella vastenopeudella + täydellisellä vastenopeudella
|
2 vuotta
|
|
Kuvaus uusiutumisasteesta
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Relapsitapahtuma
|
2 vuotta
|
|
Selviytymisasteen kuvaus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kuolema
|
2 vuotta
|
|
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Vastaus
|
2 vuotta
|
|
Kuvaus haittatapahtumista
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Vastoinkäymiset
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- P21/01_ALL TARGET OBS
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .