Studie k hodnocení bezpečnosti lidského alogenního produktu mezenchymálních stromálních buněk pocházejícího z kostní dřeně StromaForte pro léčbu osteoartrózy kolena

Osteoartritida (OA) je závažné, chronické a progresivní onemocnění, které nakonec vede k invaliditě. OA je charakterizována bolestí kloubů, ztuhlostí, omezenou pohyblivostí s výpotkem a zánětem. Má negativní fyzický a psychický dopad, který má za následek sníženou kvalitu života. OA se vyskytuje jako nerovnováha mezi tvorbou a degenerací chondrocytů a extracelulární matrix, která vede k progresivní destrukci kloubní chrupavky. Symptomy OA byly rutinně zvládnuty pomocí farmakologické léčby včetně injekcí kyseliny hyaluronové (HA) a plazmy bohaté na krevní destičky (PRP). Nedávné směrnice doporučovaly použití těchto prostředků. Obě léčby se podávají hlavně pro úlevu od bolesti a mají minimální účinky na zastavení progrese OA; kyselina hyaluronová (HA) vede k malému snížení bolesti při osteoartróze kolene ve srovnání s placebem, zatímco PRP nevedla k významnému rozdílu v symptomech nebo struktuře kloubu. Tyto nálezy nepodporují jejich široké použití pro léčbu osteoartrózy kolene.

Mezenchymální stromální buňky (MSC) jsou jednou z nově vznikajících regeneračních terapií, jejichž cílem je léčit, předcházet a dokonce zvrátit OA prostřednictvím svých imunomodulačních vlastností, které snižují zánět a podporují angiogenezi. Je prokázáno, že MSC regulují imunitní odpověď těla u mnoha nemocí a mají protizánětlivé účinky. Tyto imunomodulační vlastnosti jsou zprostředkovány parakrinními mechanismy. Po svém objevu před více než 50 lety se mezenchymální stromální buňky (MSC) staly jedním z nejvíce studovaných buněčných terapeutických produktů jak v akademickém prostředí, tak v průmyslu díky svému regeneračnímu potenciálu a imunomodulačním vlastnostem. Příslib MSC jako terapeutické modality byl prokázán v řadě preklinických údajů i v klinickém prostředí. Buňky Stromaforte, které budou použity v této studii, jsou vyvinuty v rámci CELLCOLABS AB a byly vytvořeny podle stejného protokolu, který za posledních 20 let zavedli vědci CELLCOLABS AB z Karolinska Institute ve Švédsku. MSC prokázaly velmi slibný účinek u pacientů včetně vokálních rýh, GVHD, ARDS, roztroušené sklerózy a nedávno u pacientů těžce infikovaných virem COVID.

Aktuálně dokončené preklinické studie na zvířecích modelech ukázaly, že intraartikulární injekce MSC může podpořit regeneraci chrupavky a snížit zánět kloubu pro zlepšení funkce OA kloubů a nebyla nalezena žádná maligní transformace MSC, stejně jako randomizovaná dvojitě zaslepená fáze I/ Klinické studie II uvedly, že klinické projevy, radiologické a histologické skóre pacientů s OA se zlepšilo, nedošlo k úmrtí souvisejícímu s štěpem, tumorigenezi a infekci a nebyly pozorovány žádné závažné nežádoucí reakce. Tyto studie prokázaly bezpečnost a snášenlivost MSC. Na základě výše uvedených výsledků preklinických a klinických studií je plánováno provedení této studie, která byla navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a snášenlivost intraartikulárního lidského alogenního produktu z kostní dřeně StromaForte v mírném až středně těžkém stadiu kolenního kloubu. pacientů s osteoartrózou před dalším klinickým vývojem.