En studie för att utvärdera säkerheten hos human allogen benmärgshärledd mesenkymal stromalcellprodukt StromaForte för behandling av knäartros

Artros (OA) är en allvarlig, kronisk och progressiv sjukdom som så småningom leder till funktionsnedsättning. OA kännetecknas av ledvärk, stelhet, begränsad rörlighet med utgjutning och inflammation. Det har en negativ fysisk och psykisk påverkan som resulterar i en minskad livskvalitet. OA uppstår som en obalans mellan bildning och degenerering av kondrocyter och extracellulär matris, vilket leder till progressiv förstörelse av ledbrosk. OA-symtom hanterades rutinmässigt med hjälp av farmakologiska behandlingar inklusive injektioner av hyaluronsyra (HA) och blodplättsrik plasma (PRP). De senaste riktlinjerna har rekommenderat användningen av dessa medel. Båda behandlingarna ges huvudsakligen för smärtlindring och har minimal effekt på att stoppa progressionen av OA; hyaluronsyra (HA) leder till en liten minskning av knäartrossmärta jämfört med placebo, medan PRP inte resulterade i någon signifikant skillnad i symtom eller ledstruktur. Dessa fynd stöder inte bred användning av dem för behandling av knäartros.

Mesenkymala stromaceller (MSC) är en av de framväxande, regenerativa terapierna som syftar till att behandla, förebygga och till och med vända OA genom sina immunmodulerande egenskaper som minskar inflammation och främjar angiogenes. MSC: er har visat sig reglera kroppens immunsvar i många sjukdomar och utöva antiinflammatoriska effekter. Dessa immunmodulerande egenskaper förmedlas via parakrina mekanismer. Efter deras upptäckt för över 50 år sedan har mesenkymala stromaceller (MSC) blivit en av de mest studerade cellulära terapeutiska produkterna av både akademin och industrin på grund av deras regenerativa potential och immunmodulerande egenskaper. Löftet om MSCs som en terapeutisk modalitet har visats i ett antal prekliniska data såväl som i klinisk miljö. Stromaforte-celler som kommer att användas i denna studie är utvecklade inom CELLCOLABS AB och genererades enligt samma protokoll som etablerats under de senaste 20 åren av forskare CELLCOLABS AB vid Karolinska Institutet i Sverige. MSC:er visade en mycket lovande effekt hos patienter inklusive stämband, GVHD, ARDS, multipel skleros och nyligen hos patienter som var allvarligt infekterade med COVID-virus.

De för närvarande genomförda prekliniska studierna på djurmodeller visade att intraartikulär injektion av MSC kan främja broskregenerering och minska ledinflammation för att förbättra OA-funktionen i lederna, och ingen malign transformation av MSC har hittats liksom randomiserad dubbelblind fas I/ II kliniska studier rapporterade att de kliniska manifestationerna, radiologiska och histologiska poängen för OA-patienter förbättrades, ingen transplantatrelaterad död, tumörbildning och infektion inträffade och inga allvarliga biverkningar observerades. Dessa studier visade på säkerhet och tolerabilitet för MSC. Baserat på ovanstående resultat, prekliniska och kliniska studier, är det planerat att genomföra denna studie som har utformats för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av intraartikulär human allogen benmärgshärledd mesenkymal stromacellprodukt StromaForte i mild till måttlig knästadium artrospatienter innan vidare klinisk utveckling.