En undersøgelse til evaluering af sikkerheden af ​​humant allogen knoglemarv-afledt mesenkymal stromalcelleprodukt StromaForte til behandling af knæartrose

Slidgigt (OA) er en alvorlig, kronisk og progressiv sygdom, der i sidste ende fører til invaliditet. OA er karakteriseret ved ledsmerter, stivhed, begrænset mobilitet med effusion og betændelse. Det har en negativ fysisk og psykisk påvirkning, som resulterer i nedsat livskvalitet. OA opstår som en ubalance mellem dannelse og degeneration af chondrocytter og ekstracellulær matrix, hvilket fører til progressiv ødelæggelse af ledbrusk. OA-symptomer blev rutinemæssigt behandlet ved hjælp af farmakologiske behandlinger, herunder hyaluronsyre (HA) og blodpladerigt plasma (PRP) injektioner. Nylige retningslinjer har frarådet brugen af ​​disse midler. Begge behandlinger gives hovedsageligt til smertelindring og har minimal effekt på at stoppe progressionen af ​​OA; hyaluronsyre (HA) fører til en lille reduktion i knæartrosesmerter sammenlignet med placebo, mens PRP ikke resulterede i en signifikant forskel i symptomer eller ledstruktur. Disse resultater understøtter ikke bred brug af dem til behandling af knæartrose.

Mesenkymale stromale celler (MSC'er) er en af ​​de nye, regenerative terapier, der sigter mod at behandle, forebygge og endda vende OA gennem deres immunmodulerende egenskaber, der reducerer inflammation og fremmer angiogenese. MSC'er har vist sig at regulere kroppens immunrespons i mange sygdomme og udøve anti-inflammatoriske virkninger. Disse immunmodulerende egenskaber medieres via parakrine mekanismer. Efter deres opdagelse for over 50 år siden er mesenkymale stromaceller (MSC'er) blevet et af de mest undersøgte cellulære terapeutiske produkter af både den akademiske verden og industrien på grund af deres regenerative potentiale og immunmodulerende egenskaber. Løftet om MSC'er som en terapeutisk modalitet er blevet demonstreret i en række prækliniske data såvel som i kliniske omgivelser. Stromaforte-celler, som vil blive brugt i denne undersøgelse, er udviklet inden for CELLCOLABS AB og blev genereret efter samme protokol etableret i løbet af de sidste 20 år af videnskabsmænd CELLCOLABS AB ved Karolinska Institutet i Sverige. MSC'er viste en meget lovende effekt hos patienter, inklusive stemmelæber, GVHD, ARDS, multipel sklerose og for nylig hos patienter, der var alvorligt inficeret med COVID-virus.

De aktuelt afsluttede prækliniske undersøgelser af dyremodeller viste, at intraartikulær injektion af MSC'er kan fremme bruskregenerering og reducere ledbetændelse for at forbedre leddenes OA-funktion, og der er ikke fundet malign transformation af MSC'er samt randomiseret dobbeltblindet fase I/ II kliniske undersøgelser rapporterede, at de kliniske manifestationer, radiologiske og histologiske resultater for OA-patienter var forbedret, ingen graft-relateret død, tumorogenese og infektion forekom, og ingen alvorlige bivirkninger blev observeret. Disse undersøgelser viste sikkerhed og tolerabilitet af MSC'erne. Baseret på ovenstående resultater prækliniske og kliniske undersøgelser er det planlagt at udføre denne undersøgelse, som er designet til at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intraartikulært humant allogent knoglemarvs-afledt mesenkymalt stromacelleprodukt StromaForte i mildt til moderat stadium af knæ. slidgigtpatienter før videre klinisk udvikling.