Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie na vyhodnocení klinických výsledků EFGARTIGIMOD PH20 SC u dospělých s generalizovaným myasthenia gravis (GMG) (ADAPT-EARLY)

9. března 2026 aktualizováno: argenx

Fáze 4, otevřená značka, prospektivní, jednou skupinu, multicentrická studie k vyhodnocení klinických výsledků efgartigimodu PH20 SC u dospělých účastníků s novým nástupem generalizované myasthenia gravis

Hlavním účelem této studie je měřit, jak dobře dospělí s novým nástupem GMG (což znamená, že generalizovali příznaky a/nebo symptomy po dobu kratší než 1 rok) reagovat na léčbu EFGARTIGIMOD PH20 SC. Studie sestává z období léčby 51 týdnů. Doba trvání studie pro každého účastníka bude přibližně 58 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Nábor
        • University of California, San Diego - Altman Clinical and Translational Research Institute (ACTRI)
        • Kontakt:
      • Rancho Mirage, California, Spojené státy, 92270
        • Nábor
        • Samir Macwan, M.D., Inc. (S corporation)
        • Kontakt:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Nábor
        • EZR Research
        • Kontakt:
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
        • Nábor
        • University of Florida Jacksonville
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33133
        • Nábor
        • Visionary Investigators Network
        • Kontakt:
      • Orange, Florida, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • University of California Irvine
        • Kontakt:
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33952
        • Nábor
        • Medsol Clinical Research Center Inc
        • Kontakt:
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33705
        • Nábor
        • BayCare Medical Group
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Emory Brain Health Center
        • Kontakt:
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96817
        • Nábor
        • Hawaii Pacific Neuroscience
        • Kontakt:
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
        • Nábor
        • The Queen's Medical Center - West Oahu
        • Kontakt:
    • Illinois
      • O'Fallon, Illinois, Spojené státy, 62269
        • Nábor
        • HSHS Medical Group
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • Nábor
        • UMass Memorial Medical Center
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Nábor
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37403
        • Nábor
        • Erlanger Neuroscience Institute
        • Kontakt:
    • Texas
      • Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
        • Nábor
        • Central Texas Neurology Consultants - Elligo
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Spojené státy, 53228-1321
        • Nábor
        • Center for Neurological Disorders - Greenfield
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Je nejméně 18 let při podpisu ICF
  • Byla diagnostikována s GMG MGFA třídy II, III nebo IV
  • Je séropozitivní pro achr-Ab
  • Je léčba-neive pro GMG nebo byla podána achei pro léčbu GMG
  • Měl nástup zobecněných příznaků MG a/nebo symptomů do 12 měsíců před screeningem; Do 24 měsíců před screeningem mohou být do studie zapsáni kandidáti, kteří také měli nástup očních znaků a/nebo příznaků
  • Má skóre MG-ADL ≥5

Kritéria pro vyloučení:

  • GMG Diagnóza MGFA třídy I nebo V
  • Před screeningem podstoupil thymektomii, s výjimkou thymektomie pro léčbu nemaligního thymomu před diagnózou GMG
  • Předchozí nebo současné použití jakékoli systémové kortikosteroidní terapie nebo nesteroidní imunosupresivní terapie pro léčbu GMG

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod PH20 SC
Účastníci, kteří dostávají efgartigimod PH20 SC
Biologický: Efgartigimod PH20 SC
Subkutánní injekce efgartigimodu PH20 SC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků, kteří dosáhnou MSE MS kdykoli během prvních 16 týdnů léčby efgartigimod ph20 SC
Časové okno: Až 16 týdnů
MSE (minimální exprese symptomů) je definována jako MG-ADL (myasthenia gravis aktivity každodenního života) celkové skóre 0 nebo 1. Měřítko MG-ADL hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní činnosti. Skóre se pohybuje mezi 0 a 24 (s 24 nejzávažnějšími).
Až 16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny z výchozí hodnoty v MG-ADL celkové skóre v průběhu času
Časové okno: Až 51 týdnů
Měřítko MG-ADL (Myasthenia Gravis aktivity každodenního života) hodnotí příznaky MG a jejich účinky na každodenní činnosti. Skóre se pohybuje mezi 0 a 24 (s 24 nejzávažnějšími).
Až 51 týdnů
Změny z výchozí hodnoty v celkovém skóre MG-QOL-15R v průběhu času
Časové okno: Až 51 týdnů
Dotazník MG-QOL15R (Myasthenia Gravis Quality of Life Revided 15-IMEM) je nástroj hlášeným pacientem, který měří dopad symptomů MG na kvalitu života. Skóre se pohybuje mezi 0 a 30 (s 30 nejnižší kvalitou života).
Až 51 týdnů
Podíl účastníků, kteří jsou spravováni systémovou kortikosteroidní terapií jako na pozadí doplňkového terapie v průběhu studie
Časové okno: Až 55 týdnů
Až 55 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků, závažných nežádoucích účinků a nežádoucích účinků, které vedou ke studiu přerušení léčiva
Časové okno: Až 55 týdnů
Až 55 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

3. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2407

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit