Metody identifikace účinných léčebných postupů mimo směrnice pro pacienty s pokročilým nádorovým onemocněním (CC N-of-1) (CC N-of-1)

A) Význam: Toto je první studie personalizované medicíny, jejímž cílem je stanovit prediktivní přesnost funkčních testů při výběru účinných léčeb mimo doporučené postupy. Protože klinické důkazy pro tyto testy jsou velmi omezené, a v důsledku toho jsou onkologové k jejich používání zdrženliví. Tato studie přispěje k tomuto souboru klinických důkazů, a pokud bude úspěšná, urychlí přijetí těchto funkčních testů pro výběr léčby v klinické praxi. B) Konkrétní cíle: Tato studie vypočítá prediktivní přesnost více funkčních testů (genomických a/nebo DST), aby identifikovala testy, které mohou být pacientům nejvíce užitečné, a kvantifikovala potenciální přínosy těchto testů. C) Metodologie: Genomické a/nebo DST výsledky účastníka budou shromážděny a posouzeny vědeckým týmem Cancer Commons. Dále bude proveden přehled literatury relevantní pro nádorové onemocnění účastníka, aby byly identifikovány možnosti použití léků mimo doporučené postupy. Na základě této analýzy vědecký tým vypracuje vědeckou zprávu, která identifikuje případné slibné léky mimo doporučené postupy, a sdělí ji onkologovi účastníka, aby posoudil vhodnost podání jakéhokoli léku nebo léků mimo doporučené postupy. Pokud je onkolog účastníka ochoten podat jeden nebo více léků mimo doporučené postupy, je účastník zařazen do studie. Onkolog účastníka podá jeden nebo více léků mimo doporučené postupy a následné výsledky účastníka jsou zaznamenány v databázi studie. Upozorňujeme, že onkolog účastníka činí veškerá rozhodnutí o léčbě jednostranně. Větve studie: Studie bude sestávat z více větví testů, které patří do níže uvedených kategorií. Každá větev bude patřit k určitému testu. 1. Shoda genomové mutace: Vyberte jeden nebo více léků mimo doporučené postupy, které jsou indikovány pro specifickou mutaci, kterou genomický test prokazuje v DNA nádoru účastníka, 2. Shoda genomové dráhy: Vyberte jeden nebo více léků mimo doporučené postupy, které nejsou indikovány pro specifickou mutaci, kterou genomický test prokazuje v DNA nádoru účastníka, ale jsou indikovány pro nádorovou dráhu, kterou odborníci na genomiku považují za úzce související se specifickou mutací, kterou genomický test prokazuje v DNA nádoru účastníka, 3. Testy citlivosti na léky: Vyberte lék nebo léky mimo doporučené postupy, které test označí jako "odpověď". D) Pacientská populace: Studie bude zahrnovat pacienty s pokročilým nádorovým onemocněním, kteří mají výsledky testů, které může vědecký tým použít k identifikaci slibných léků mimo doporučené postupy. Studie je otevřena pacientům s jakýmkoli nádorovým onemocněním.