Métodos de Identificação de Tratamentos Eficazes Fora das Orientações para Doentes com Cancro Avançado (CC N-of-1) (CC N-of-1)

A) Significância: Este é o primeiro estudo de medicina de precisão que visa gerar precisão preditiva de ensaios funcionais na seleção de tratamentos fora das diretrizes eficazes. Uma vez que as evidências clínicas destes ensaios são severamente limitadas, e, como resultado, os oncologistas estão relutantes em usá-los. Este estudo irá acrescentar a esse conjunto de evidências clínicas e, se for bem-sucedido, acelerar a aceitação destes ensaios funcionais para a seleção de tratamentos na prática clínica. B) Objetivos Específicos: Este estudo irá calcular a precisão preditiva de múltiplos ensaios funcionais (genómicos e/ou DST) para identificar os testes que podem ser mais úteis para os pacientes e para quantificar os potenciais benefícios destes testes. C) Metodologia: Os resultados genómicos e/ou DST do Participante serão recolhidos e revistos pela equipa científica da Cancer Commons. Além disso, será realizada uma revisão da literatura relevante para o cancro do Participante para identificar o uso de medicamentos fora das diretrizes. Com base nesta análise, a Equipa Científica irá escrever um Relatório Científico que identifica quaisquer Medicamentos Promissores Fora das Diretrizes e partilhá-lo com o oncologista do Participante para determinar o mérito de administrar qualquer medicamento ou medicamentos fora das diretrizes. Se o oncologista de um Participante estiver disposto a administrar um ou mais medicamentos fora das diretrizes, o Participante é inscrito no estudo. O oncologista do Participante administra um ou mais medicamentos fora das diretrizes, e os resultados subsequentes do Participante são registados na base de dados do estudo. Note que o oncologista do Participante toma todas as decisões de tratamento unilateralmente. Braços do Estudo: O estudo consistirá em múltiplos braços de ensaio que pertencem às categorias mostradas abaixo. Cada braço pertencerá a um teste específico. 1. Correspondência de Mutação Genómica: Selecione um ou mais medicamentos fora das diretrizes que são indicados para uma mutação específica que um teste genómico mostra estar presente no ADN do cancro do participante, 2. Correspondência de Via Genómica: Selecione um ou mais medicamentos fora das diretrizes que não são indicados para uma mutação específica que um teste genómico mostra estar presente no ADN do cancro do participante, mas são indicados para uma via de cancro que os especialistas em genómica acreditam estar fortemente relacionada com uma mutação específica que um teste genómico mostra estar presente no ADN do cancro do participante, 3. Ensaios de Sensibilidade a Medicamentos: Selecione um medicamento ou medicamentos fora das diretrizes que são projetados como "resposta" pelo teste. D) População de Pacientes: O estudo incluirá pacientes com cancro avançado que tenham resultados de teste que possam ser usados pela Equipa Científica para identificar Medicamentos Promissores Fora das Diretrizes. O estudo está aberto a pacientes com qualquer tipo de cancro.