Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Transplantation af navlestrengsblod til behandling af patienter med hæmatologisk kræft eller andre hæmatologiske eller metaboliske sygdomme

3. marts 2011 opdateret af: Roswell Park Cancer Institute

En pilotundersøgelse af ubeslægtet navlestrengsblodtransplantation hos voksne og børn med knoglemarvssvigtsyndromer eller arvelige metaboliske eller hæmatologiske sygdomme

RATIONALE: Navlestrengsblodtransplantation kan muligvis erstatte celler ødelagt af kemoterapi eller strålebehandling.

FORMÅL: Fase II-forsøg til undersøgelse af effektiviteten af ​​navlestrengsblodtransplantation til behandling af patienter, der har hæmatologisk cancer eller andre hæmatologiske eller metaboliske sygdomme.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MÅL: I. Bestem hastigheden af ​​varig engraftment hos patienter med svær aplastisk anæmi, myelodysplastisk syndrom, medfødte metabolismefejl eller nedarvede hæmatopoietiske lidelser, der er modstandsdygtige over for medicinsk behandling, og som gennemgår højdosis kemoradioterapi efterfulgt af transplantation af ikke-relateret navlestrengsblod (UCB). II. Bestem forekomsten og sværhedsgraden af ​​akut og kronisk graft-versus-host-sygdom hos disse patienter. III. Overvåg overordnet og hændelsesfri overlevelse af disse patienter. IV. Evaluer hastigheden og kvaliteten af ​​immunologisk rekonstitution af disse patienter. V. Bestem, om indholdet af kerneceller eller progenitorceller i transplantatet er forudsigende for engraftment.

OVERSIGT: Dette er en multicenterundersøgelse. Patienterne er stratificeret efter lav vs høj vægt. Patienter med svær aplastisk anæmi, myelodysplastisk syndrom eller knoglemarvssvigt får cyclophosphamid IV over 1 time på dag -6 til -3 eller melphalan IV over 20 minutter på dag -4 til -2, antithymocytglobulin (ATG) IV over 4 timer eller methylprednisolon IV over 1 time to gange dagligt på dag -3 til -1, og total lymfoid bestråling på dag -1. På dag 0 modtager patienter navlestrengsblod (UCB) infusion. Patienter med medfødte metabolismefejl eller arvelige hæmatopoietiske lidelser får oral busulfan hver 6. time på dag -9 til -6, cyclophosphamid IV over 1 time på dag -5 til -2 eller melphalan IV over 20 minutter på dag -4 til -2, og ATG IV over 4 timer eller methylprednisolon IV over 1 time på dag -3 til -1. På dag 0 modtager patienterne UCB-infusion. Patienter med Fanconis anæmi får ATG IV over 4 timer eller methylprednisolon IV over 1 time på dag -6 til -1, cyclophosphamid IV over 1 time på dag -5 til -2, thoracoabdominal bestråling på dag -1 og derefter UCB-infusionen på dag 0. Patienterne får også cyclosporin og methylprednisolon begyndende på dag -2 og fortsætter efter behov som graft-versus-host-sygdomsprofylakse. Patienter følges på ubestemt tid for overlevelse og sen toksicitet.

PROJEKTERET TILSLUTNING: I alt 4-90 patienter vil blive akkumuleret til denne undersøgelse inden for 5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

90

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-0296
        • University of Florida Health Science Center
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Division of Pediatric Surgery
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush-Presbyterian-St. Luke's Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Cancer Research Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Children's Hospital of New Orleans
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263-0001
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • New York Blood Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599-7295
        • Lineberger Comprehensive Cancer Center, UNC
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134-1095
        • St. Christopher's Hospital for Children
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425-0721
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • University of South Carolina School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

SYGDOMSKARAKTERISTIKA: Histologisk bekræftet diagnose af en af ​​følgende: - Alvorlig aplastisk anæmi med knoglemarvscellularitet mindre end 20 % og mindst 2 af følgende kriterier: Granulocyttal mindre end 500/mm3 Blodpladeantal mindre end 20.000/mm3 Retikulocyttal mindre end 50.000/mm3 Ætiologier kan være Fanconis anæmi, hypoplastisk leukæmi, monosomi 7, lægemiddeleksponering (chloramphenicol, NSAIDS), viral eksponering (EBV, hepatitis, parvovirus, HIV), ernæringsmangler, tymom, paroxysmal natlig sygdom, og amoglobakodynamisk hæmoglobocytose. syndrom (MDS), der er refraktært over for medicinsk behandling eller med cytogenetiske abnormiteter, der forudsiger transformation til akut leukæmi, inklusive 5q-, 7q-, monosomi 7 og trisomi 8 De novo primær eller terapirelateret sekundær MDS Refraktær anæmi eller refraktær anæmi med ringet Kun sideroblaster - Arvelige hæmatopoietiske lidelser, der er modstandsdygtige over for medicinsk behandling Svær kombineret immunod eficiency Familial erythrophagocytic lymphohistiocytosis Wiskott-Aldrich syndrome Kostmann's syndrome (infantile agranulocytosis) Chronic granulomatous disease Leukocyte adhesion deficiency Chediak-Higashi syndrome Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria Fanconi's anemia Dyskeratosis congenita Diamond-Blackfan anemia Amegakaryocytic thrombocytopenia Osteopetrosis Gaucher's disease Lesch-Nyhan syndrome Mucopolysaccharidoses Lipidoses Must also meet all følgende betingelser: Ingen HLA-ABC/DR identisk relateret knoglemarv eller UCB donor No 5/6 antigen matchet relateret knoglemarv eller UCB donor Tilstand udelukker at vente med at søge og finde en donor i National Marrow Donor Registry Skal have backup autolog eller haploidentisk beslægtet marv Skal have tilgængelig serologisk matchende navlestrengsblodenhed i New York Blood Centers placentalblodprojekt

PATIENTKARAKTERISTIKA: Alder: Ikke specificeret Ydelsesstatus: Zubrod 0-1 ELLER Karnofsky eller Lansky 80-100 % Forventet levetid: Mindst 3 måneder Hæmatopoietisk: Se Sygdomskarakteristika Lever: Bilirubin ikke større end 2,0 mg/dL ALT/AST ikke større end 4 gange normal Nyre: Kreatinin ikke større end 2,0 mg/dL Kreatininclearance mindst 50 ml/min Kardiovaskulær: Forkortende fraktion eller ejektionsfraktion mindst 80% af normal for alder Lunge: FVC og FEV1 mindst 60% forudsagt for alder Voksne: DLCO mindst 60 % forudsagt Andet: Ingen aktiv samtidig malignitet Ingen aktive infektioner på tidspunktet for backup af knoglemarvshøst eller prætransplantation cytoreduktion Ikke gravid eller ammende Negativ graviditetstest HIV-negativ

TIDLIGERE SAMTYDENDE BEHANDLING: Biologisk terapi: Ikke specificeret Kemoterapi: Ingen samtidig cytotoksisk kemoterapi Endokrin terapi: Ingen samtidig immunsuppressiv medicin Strålebehandling: Ingen samtidig strålebehandling Kirurgi: Ikke specificeret

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Roswell Park Cancer Institute

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Studiestol: Barbara Jean Bambach, MD, Roswell Park Cancer Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 1998

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2001

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2001

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. november 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. august 2004

Først opslået (Skøn)

4. august 2004

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. marts 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2011

Sidst verificeret

1. marts 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CDR0000066755
  • P30CA016056 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • RPCI-RP-9803
  • NCI-G98-1486

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner