Transplantation de sang de cordon ombilical dans le traitement de patients atteints d'un cancer hématologique ou d'autres maladies hématologiques ou métaboliques

CARACTÉRISTIQUES DE LA MALADIE : Diagnostic histologiquement confirmé de l'un des éléments suivants : - Anémie aplasique sévère avec une cellularité médullaire inférieure à 20 % et au moins 2 des critères suivants : Nombre de granulocytes inférieur à 500/mm3 Nombre de plaquettes inférieur à 20 000/mm3 Nombre de réticulocytes inférieur supérieures à 50 000/mm3 Les étiologies peuvent être l'anémie de Fanconi, la leucémie hypoplasique, la monosomie 7, l'exposition aux médicaments (chloramphénicol, AINS), l'exposition virale (EBV, hépatite, parvovirus, VIH), les carences nutritionnelles, le thymome, l'hémoglobinurie paroxystique nocturne et la thrombocytopénie amégacaryocytaire - Myélodysplasique (SMD) réfractaire à la prise en charge médicale ou présentant des anomalies cytogénétiques prédictives de transformation en leucémie aiguë, y compris 5q-, 7q-, monosomie 7 et trisomie 8 SMD primaire de novo ou secondaire lié au traitement Anémie réfractaire ou anémie réfractaire avec sidéroblastes uniquement - Affections hématopoïétiques héréditaires réfractaires à la prise en charge médicale Maladies immunologiques combinées sévères Lymphohistiocytose érythrophagocytaire familiale Syndrome de Wiskott-Aldrich Syndrome de Kostmann (agranulocytose infantile) Maladie granulomateuse chronique Déficit d'adhésion leucocytaire Syndrome de Chediak-Higashi Hémoglobinurie paroxystique nocturne Anémie de Fanconi Dyskératose congénitale Anémie Diamond-Blackfan les conditions suivantes : Pas de donneur de moelle osseuse ou d'UCB apparenté identique à HLA-ABC/DR Pas de donneur de moelle osseuse ou d'UCB apparenté correspondant à l'antigène 5/6 La condition empêche d'attendre pour rechercher et trouver un donneur dans le registre national des donneurs de moelle Doit avoir une sauvegarde autologue ou haploidentique moelle connexe Doit avoir une unité de sang de cordon ombilical compatible sérologique disponible dans le cadre du projet sur le sang placentaire du New York Blood Center

CARACTÉRISTIQUES DU PATIENT : Âge : Non spécifié Statut de performance : Zubrod 0-1 OU Karnofsky ou Lansky 80-100 % Espérance de vie : Au moins 3 mois Hématopoïétique : Voir Caractéristiques de la maladie Hépatique : Bilirubine pas plus de 2,0 mg/dL ALT/AST pas plus de 4 fois la normale Rénal : Créatinine pas supérieure à 2,0 mg/dL Clairance de la créatinine au moins 50 mL/min Cardiovasculaire : Fraction de raccourcissement ou fraction d'éjection au moins 80 % de la normale pour l'âge Pulmonaire : CVF et VEMS au moins 60 % prévus pour l'âge Adultes : DLCO au moins 60 % prédit Autre : Pas de malignité active concomitante Pas d'infections actives au moment du prélèvement de moelle osseuse de secours ou de la cytoréduction pré-transplantation Pas enceinte ou allaitante Test de grossesse négatif VIH négatif

TRAITEMENT CONCURRENT ANTÉRIEUR : Traitement biologique : Non précisé Chimiothérapie : Pas de chimiothérapie cytotoxique concomitante Thérapie endocrinienne : Aucun médicament immunosuppresseur concomitant Radiothérapie : Pas de radiothérapie concomitante Chirurgie : Non précisé