Navelsträngsblodtransplantation vid behandling av patienter med hematologisk cancer eller andra hematologiska eller metabola sjukdomar

SJUKDOMENS KARAKTERISTIKA: Histologiskt bekräftad diagnos av en av följande: - Svår aplastisk anemi med benmärgscellularitet mindre än 20 % och minst 2 av följande kriterier: Granulocytantal mindre än 500/mm3 Trombocytantal mindre än 20 000/mm3 Retikulocytantal mindre än 20 000/mm3 än 50 000/mm3 Etiologier kan vara Fanconis anemi, hypoplastisk leukemi, monosomi 7, läkemedelsexponering (kloramfenikol, NSAIDS), viral exponering (EBV, hepatit, parvovirus, HIV), näringsbrister, tymom, paroxysmal nattlig hemoglobenocytisk blodpropp, och amoglobakodynamisk blodpropp. syndrom (MDS) som är refraktärt mot medicinsk behandling eller med cytogenetiska abnormiteter som förutsäger transformation till akut leukemi, inklusive 5q-, 7q-, monosomi 7 och trisomi 8 De novo primär eller terapirelaterad sekundär MDS Refraktär anemi eller refraktär anemi med ringad Endast sideroblaster - ärftliga hematopoetiska störningar som är motståndskraftiga mot medicinsk behandling Svår kombinerad immunod eficiency Familial erythrophagocytic lymphohistiocytosis Wiskott-Aldrich syndrome Kostmann's syndrome (infantile agranulocytosis) Chronic granulomatous disease Leukocyte adhesion deficiency Chediak-Higashi syndrome Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria Fanconi's anemia Dyskeratosis congenita Diamond-Blackfan anemia Amegakaryocytic thrombocytopenia Osteopetrosis Gaucher's disease Lesch-Nyhan syndrome Mucopolysaccharidoses Lipidoses Must also meet all följande villkor: Ingen HLA-ABC/DR identisk relaterad benmärgs- eller UCB-donator Nr 5/6 antigenmatchad relaterad benmärg eller UCB-donator Tillståndet utesluter att man väntar på att söka och hitta en donator i National Marrow Donor Registry. Måste ha backup autolog eller haploidentisk relaterad märg Måste ha tillgänglig serologisk matchande navelsträngsblodenhet i New York Blood Centers placentalblodprojekt

PATIENTKARAKTERISTIKA: Ålder: Ej specificerad Prestandastatus: Zubrod 0-1 ELLER Karnofsky eller Lansky 80-100% förväntad livslängd: Minst 3 månader Hematopoetisk: Se sjukdomsegenskaper Lever: Bilirubin högst 2,0 mg/dL ALT/AST högst än 4 gånger normal Njure: Kreatinin högst 2,0 mg/dL Kreatininclearance minst 50 ml/min Kardiovaskulär: Förkortande fraktion eller ejektionsfraktion minst 80 % av normalt för ålder Lung: FVC och FEV1 minst 60 % förutspått för ålder Vuxna: DLCO minst 60 % förutspått Övrigt: Ingen aktiv samtidig malignitet Inga aktiva infektioner vid tidpunkten för reserv benmärgsskörd eller pretransplantation cytoreduktion Inte gravid eller ammande Negativt graviditetstest HIV-negativt

FÖREGÅENDE SAMTIDIGT BEHANDLING: Biologisk terapi: Ej specificerad Kemoterapi: Ingen samtidig cytotoxisk kemoterapi Endokrin terapi: Inga samtidiga immunsuppressiva läkemedel Strålbehandling: Ingen samtidig strålbehandling Kirurgi: Ej specificerad