Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace pupečníkové krve při léčbě pacientů s hematologickou rakovinou nebo jinými hematologickými nebo metabolickými onemocněními

3. března 2011 aktualizováno: Roswell Park Cancer Institute

Pilotní studie nesouvisející transplantace pupečníkové krve u dospělých a dětí se syndromy selhání kostní dřeně nebo dědičnými metabolickými nebo hematologickými chorobami

Odůvodnění: Transplantace pupečníkové krve může být schopna nahradit buňky zničené chemoterapií nebo radiační terapií.

ÚČEL: Studie fáze II pro studium účinnosti transplantace pupečníkové krve při léčbě pacientů, kteří mají hematologickou rakovinu nebo jiná hematologická nebo metabolická onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍLE: I. Stanovit míru trvalého přihojení u pacientů s těžkou aplastickou anémií, myelodysplastickým syndromem, vrozenými poruchami metabolismu nebo dědičnými poruchami krvetvorby refrakterními na lékařský management, kteří podstupují vysokodávkovou chemoradioterapii následovanou nepříbuznou transplantací pupečníkové krve (UCB). II. Určete výskyt a závažnost akutní a chronické reakce štěpu proti hostiteli u těchto pacientů. III. Monitorujte celkové přežití a přežití bez příhody u těchto pacientů. IV. Vyhodnoťte rychlost a kvalitu imunologické rekonstituce těchto pacientů. V. Určete, zda obsah jaderných buněk nebo progenitorových buněk ve štěpu předpovídá přihojení.

PŘEHLED: Toto je multicentrická studie. Pacienti jsou stratifikováni podle nízké vs. vysoké hmotnosti. Pacienti s těžkou aplastickou anémií, myelodysplastickým syndromem nebo selháním kostní dřeně dostávají cyklofosfamid IV po dobu 1 hodiny ve dnech -6 až -3 nebo melfalan IV po dobu 20 minut ve dnech -4 až -2, antithymocytární globulin (ATG) IV po dobu 4 hodin nebo methylprednisolon IV po dobu 1 hodiny dvakrát denně ve dnech -3 až -1 a celkové ozáření lymfoidů v den -1. V den 0 dostávají pacienti infuzi pupečníkové krve (UCB). Pacienti s vrozenými poruchami metabolismu nebo dědičnými poruchami krvetvorby dostávají perorálně busulfan každých 6 hodin ve dnech -9 až -6, cyklofosfamid IV po dobu 1 hodiny ve dnech -5 až -2 nebo melfalan IV po dobu 20 minut ve dnech -4 až -2, a ATG IV po dobu 4 hodin nebo methylprednisolon IV po dobu 1 hodiny ve dnech -3 až -1. V den 0 dostávají pacienti infuzi UCB. Pacienti s Fanconiho anémií dostávají ATG IV po dobu 4 hodin nebo methylprednisolon IV po dobu 1 hodiny ve dnech -6 až -1, cyklofosfamid IV po dobu 1 hodiny ve dnech -5 až -2, torakoabdominální ozařování v den -1 a poté infuzi UCB v den den 0. Pacienti také dostávají cyklosporin a methylprednisolon počínaje dnem -2 a pokračují podle potřeby jako profylaxe reakce štěpu proti hostiteli. Pacienti jsou sledováni po neomezenou dobu z hlediska přežití a pozdní toxicity.

PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ: Do této studie bude během 5 let nashromážděno celkem 4–90 pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

90

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-0296
        • University of Florida Health Science Center
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Division of Pediatric Surgery
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush-Presbyterian-St. Luke's Medical Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Cancer Research Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Children's Hospital of New Orleans
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263-0001
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • New York Blood Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599-7295
        • Lineberger Comprehensive Cancer Center, UNC
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134-1095
        • St. Christopher's Hospital for Children
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425-0721
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • University of South Carolina School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ: Histologicky potvrzená diagnóza jednoho z následujících: - Těžká aplastická anémie s celularitou kostní dřeně nižší než 20 % a alespoň 2 z následujících kritérií: Počet granulocytů nižší než 500/mm3 Počet krevních destiček nižší než 20 000/mm3 Počet retikulocytů nižší než 50 000/mm3 Etiologiemi může být Fanconiho anémie, hypoplastická leukémie, monosomie 7, expozice lékům (chloramfenikol, NSAID), virová expozice (EBV, hepatitida, parvovirus, HIV), nutriční deficity, thymom, paroxysmální noční a hemoglobinurie myokocytární hemoglobinurie syndrom (MDS), který je odolný vůči lékařskému ošetření nebo s cytogenetickými abnormalitami predikujícími transformaci v akutní leukémii, včetně 5q-, 7q-, monosomie 7 a trizomie 8 De novo primární nebo s léčbou související sekundární MDS Refrakterní anémie nebo refrakterní anémie s prstencovým pouze sideroblasty – dědičné poruchy krvetvorby, které jsou refrakterní na léčbu, těžké kombinované imunot účinnost Muliární erytrofagocytární lymfohistiocytóza Wiskott-Aldrichův syndrom Kostmannův syndrom (infantilní agranulocytóza) Chronická granulomatózní nemoc Deficit adheze leukocytů Chediak-Higashi syndrom Paroxysmální noční hemoglobinurie Fanconiho anémie Fanconiho anémie Dyskeratóza vrozená anemie Osmigaidó Amm. následující podmínky: Žádný HLA-ABC/DR identický příbuzný dárce kostní dřeně nebo UCB Ne 5/6 odpovídající příbuzný dárce kostní dřeně nebo UCB Podmínka vylučuje čekání na vyhledání a nalezení dárce v Národním registru dárců dřeně Musí mít zálohu autologní nebo haploidentickou související dřeň Musí mít k dispozici sérologickou shodu pupečníkové krve v projektu placentární krve New York Blood Center

CHARAKTERISTIKY PACIENTA: Věk: Nespecifikováno Výkonnostní stav: Zubrod 0-1 NEBO Karnofsky nebo Lansky 80-100% Délka života: Nejméně 3 měsíce Hematopoetický: Viz Charakteristika onemocnění Jaterní: Bilirubin ne vyšší než 2,0 mg/dl ALT/AST ne vyšší než 4krát normální Ledvina: Kreatinin ne vyšší než 2,0 mg/dl Clearance kreatininu alespoň 50 ml/min Kardiovaskulární: Zkrácení frakce nebo ejekční frakce alespoň 80 % normálu pro věk Plicní: FVC a FEV1 alespoň 60 % předpokládané pro věk Dospělí: DLCO alespoň 60 % předpovězeno Jiné: Žádná aktivní souběžná malignita Žádné aktivní infekce v době záložního odběru kostní dřeně nebo předtransplantační cytoredukce Netěhotná nebo kojící Negativní těhotenský test HIV negativní

PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE: Biologická léčba: Nespecifikováno Chemoterapie: Bez souběžné cytotoxické chemoterapie Endokrinní terapie: Bez souběžných imunosupresivních léků Radioterapie: Bez souběžné radioterapie Chirurgie: Nespecifikováno

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Roswell Park Cancer Institute

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Barbara Jean Bambach, MD, Roswell Park Cancer Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 1998

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2001

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2001

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. listopadu 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. srpna 2004

První zveřejněno (Odhad)

4. srpna 2004

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. března 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2011

Naposledy ověřeno

1. března 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CDR0000066755
  • P30CA016056 (Grant/smlouva NIH USA)
  • RPCI-RP-9803
  • NCI-G98-1486

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit