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Nabelschnurbluttransplantation bei der Behandlung von Patienten mit hämatologischem Krebs oder anderen hämatologischen oder metabolischen Erkrankungen

3. März 2011 aktualisiert von: Roswell Park Cancer Institute

Eine Pilotstudie zur unabhängigen Nabelschnurbluttransplantation bei Erwachsenen und Kindern mit Knochenmarkinsuffizienzsyndrom oder erblichen Stoffwechsel- oder Blutkrankheiten

BEGRÜNDUNG: Eine Nabelschnurbluttransplantation kann in der Lage sein, durch Chemotherapie oder Strahlentherapie zerstörte Zellen zu ersetzen.

ZWECK: Phase-II-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit der Nabelschnurbluttransplantation bei der Behandlung von Patienten mit hämatologischem Krebs oder anderen hämatologischen oder metabolischen Erkrankungen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ZIELE: I. Bestimmen Sie die Rate der dauerhaften Transplantation bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie, myelodysplastischem Syndrom, angeborenen Stoffwechselstörungen oder erblichen hämatopoetischen Störungen, die auf eine medizinische Behandlung nicht ansprechen und die sich einer Hochdosis-Radiochemotherapie mit anschließender Transplantation von Nabelschnurblut (UCB) unterziehen. II. Bestimmen Sie die Inzidenz und den Schweregrad der akuten und chronischen Graft-versus-Host-Krankheit bei diesen Patienten. III. Überwachen Sie das Gesamtüberleben und das ereignisfreie Überleben dieser Patienten. IV. Bewerten Sie die Rate und Qualität der immunologischen Rekonstitution dieser Patienten. V. Bestimmen, ob der Gehalt an kernhaltigen Zellen oder Vorläuferzellen des Transplantats eine Transplantation vorhersagt.

ÜBERBLICK: Dies ist eine multizentrische Studie. Die Patienten werden nach niedrigem und hohem Gewicht stratifiziert. Patienten mit schwerer aplastischer Anämie, myelodysplastischem Syndrom oder Knochenmarkinsuffizienz erhalten Cyclophosphamid i.v. über 1 Stunde an den Tagen –6 bis –3 oder Melphalan i.v. über 20 Minuten an den Tagen –4 bis –2, Antithymozytenglobulin (ATG) i.v. über 4 Stunden oder Methylprednisolon i.v. über 1 Stunde zweimal täglich an den Tagen -3 bis -1 und totale lymphoide Bestrahlung an Tag -1. Am Tag 0 erhalten die Patienten eine Infusion mit Nabelschnurblut (UCB). Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen oder angeborenen hämatopoetischen Störungen erhalten orales Busulfan alle 6 Stunden an den Tagen -9 bis -6, Cyclophosphamid i.v. über 1 Stunde an den Tagen -5 bis -2 oder Melphalan i.v. über 20 Minuten an den Tagen -4 bis -2, und ATG IV über 4 Stunden oder Methylprednisolon IV über 1 Stunde an den Tagen -3 bis -1. Am Tag 0 erhalten die Patienten eine UCB-Infusion. Patienten mit Fanconi-Anämie erhalten ATG IV über 4 Stunden oder Methylprednisolon IV über 1 Stunde an den Tagen –6 bis –1, Cyclophosphamid IV über 1 Stunde an den Tagen –5 bis –2, eine thorakoabdominelle Bestrahlung an Tag –1 und dann die UCB-Infusion weiter Tag 0. Die Patienten erhalten außerdem Cyclosporin und Methylprednisolon, beginnend am Tag -2 und fortgesetzt wie erforderlich, als Prophylaxe der Graft-versus-Host-Krankheit. Die Patienten werden auf unbestimmte Zeit hinsichtlich Überleben und Spättoxizität nachbeobachtet.

PROJEKTE ZUSAMMENFASSUNG: Innerhalb von 5 Jahren werden insgesamt 4-90 Patienten für diese Studie aufgenommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

90

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610-0296
        • University of Florida Health Science Center
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Division of Pediatric Surgery
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush-Presbyterian-St. Luke's Medical Center
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago Cancer Research Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Children's Hospital of New Orleans
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263-0001
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • New York Blood Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599-7295
        • Lineberger Comprehensive Cancer Center, UNC
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134-1095
        • St. Christopher's Hospital for Children
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425-0721
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • University of South Carolina School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

KRANKHEITSMERKMALE: Histologisch bestätigte Diagnose einer der folgenden: - Schwere aplastische Anämie mit einer Knochenmarkzellularität von weniger als 20 % und mindestens 2 der folgenden Kriterien: Granulozytenzahl weniger als 500/mm3 Thrombozytenzahl weniger als 20.000/mm3 Retikulozytenzahl weniger als 50.000/mm3 Ätiologien können Fanconi-Anämie, hypoplastische Leukämie, Monosomie 7, Arzneimittelexposition (Chloramphenicol, NSAIDs), Virusexposition (EBV, Hepatitis, Parvovirus, HIV), Mangelernährung, Thymom, paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie und amegakaryozytäre Thrombozytopenie – Myelodysplastik sein Syndrom (MDS), das auf eine medizinische Behandlung refraktär ist, oder mit zytogenetischen Anomalien, die eine Umwandlung in akute Leukämie vorhersagen, einschließlich 5q-, 7q-, Monosomie 7 und Trisomie 8 De novo primäres oder therapiebedingtes sekundäres MDS Refraktäre Anämie oder refraktäre Anämie mit Ringel Nur Sideroblasten - Vererbte hämatopoetische Störungen, die auf eine medizinische Behandlung nicht ansprechen Schwere kombinierte Immunod Effizienz Familiäre erythrophagozytische Lymphohistiozytose Wiskott-Aldrich-Syndrom Kostmann-Syndrom (infantile Agranulozytose) Chronische Granulomatose Leukozytenadhäsionsmangel Chediak-Higashi-Syndrom Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie Fanconi-Anämie Dyskeratosis congenita Diamond-Blackfan-Anämie Amegakaryozytische Thrombozytopenie Osteopetrosis Gaucher-Syndrom Lesch die folgenden Bedingungen: Kein HLA-ABC/DR-identischer verwandter Knochenmark- oder UCB-Spender Kein 5/6-Antigen-übereinstimmender verwandter Knochenmark- oder UCB-Spender Bedingung schließt das Warten auf die Suche und Suche nach einem Spender im National Marrow Donor Registry aus Muss ein autologes oder haploidentisches Backup haben Verwandtes Knochenmark Muss über eine verfügbare serologische Übereinstimmung verfügen Nabelschnurbluteinheit im Placental Blood Project des New York Blood Center

PATIENTENMERKMALE: Alter: Nicht angegeben Leistungsstatus: Zubrod 0–1 ODER Karnofsky oder Lansky 80–100 % Lebenserwartung: Mindestens 3 Monate Hämatopoetisch: Siehe Krankheitsmerkmale Leber: Bilirubin nicht höher als 2,0 mg/dL ALT/AST nicht höher als 4-facher Normalwert Nieren: Kreatinin nicht größer als 2,0 mg/dL Kreatinin-Clearance mindestens 50 ml/min Herz-Kreislauf: Verkürzungsfraktion oder Ejektionsfraktion mindestens 80 % des Alters normal Lungen: FVC und FEV1 mindestens 60 % altersbedingt Erwachsene: DLCO mindestens 60 % vorhergesagt Andere: Keine aktive gleichzeitige Malignität Keine aktiven Infektionen zum Zeitpunkt der Backup-Knochenmarkentnahme oder Zytoreduktion vor der Transplantation Nicht schwanger oder stillend Negativer Schwangerschaftstest HIV-negativ

VORHERIGE GLEICHZEITIGE THERAPIE: Biologische Therapie: Nicht spezifiziert Chemotherapie: Keine gleichzeitige zytotoxische Chemotherapie Endokrine Therapie: Keine gleichzeitige immunsuppressive Medikation Strahlentherapie: Keine gleichzeitige Strahlentherapie Operation: Nicht spezifiziert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Roswell Park Cancer Institute

Mitarbeiter

National Cancer Institute (NCI)

Ermittler

  • Studienstuhl: Barbara Jean Bambach, MD, Roswell Park Cancer Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 1998

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2001

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2001

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. November 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. August 2004

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. August 2004

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

7. März 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. März 2011

Zuletzt verifiziert

1. März 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CDR0000066755
  • P30CA016056 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • RPCI-RP-9803
  • NCI-G98-1486

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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