En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​risperidon versus placebo i behandling af børn med autistisk lidelse og andre gennemgribende udviklingsforstyrrelser (PDD)

De gennemgribende udviklingsforstyrrelser (PDD) er en gruppe af neuropsykiatriske lidelser, herunder autistiske lidelser, karakteriseret ved specifikke forsinkelser og afvigelser i den sociale, kommunikative og kognitive udvikling med indtræden typisk i de første år i livet. Børn med PDD kan vise flere, alvorlige symptomer, herunder hyperaktivitet, uopmærksomhed, impulsiv og aggressiv adfærd, gentagne bevægelser eller talemønstre, søvnforstyrrelser, skrigen og selvskadende adfærd. Lægemiddelundersøgelser til dato har antydet, at forskellige adfærdssymptomer på PDD'er reagerer på neuroleptika, såsom risperidon. Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie til at evaluere effektiviteten af ​​risperidon (0,02 til 0,06 mg/kg/dag) sammenlignet med placebo til behandling af adfærdssymptomer hos børn i alderen 5 til 12 år med gennemgribende udviklingsforstyrrelser. (PDD). Patienter modtager undersøgelsesmedicin (risperidon eller placebo), der skal tages oralt én gang dagligt med gradvist stigende doser op til et maksimum på 0,06 mg/kg, justeret med ugentlige intervaller for at opnå optimal effektivitet og samtidig minimere enhver intolerance over for lægemidlet. Behandlingen fortsætter med den optimale dosis til og med uge 8. En forælder eller omsorgsperson evaluerer barnets adfærd og symptomer ved planlagte kontorbesøg i løbet af behandlingen. Det primære mål for effektivitet er ændringen i Irritabilitetsunderskalaen af ​​ABC (Aberrant Behavior Checklist) og andre ABC-underskalaer ved behandlingens afslutning sammenlignet med baseline. Yderligere vurderinger af effektivitet omfatter: Nisonger Child Behavior Rating Form (N-CBRF); Visual Analogue Scale (VAS), et mål for patientens mest forstyrrende symptom; og det kliniske globale indtryk (CGI) af lidelsens overordnede sværhedsgrad. Sikkerhedsvurderinger omfatter forekomsten af ​​uønskede hændelser gennem hele undersøgelsen; måling af vitale tegn (puls, temperatur, blodtryk), kropsvægt og evaluering af tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​ekstrapyramidale symptomer ved hjælp af Extrapyramidal Symptom Rating Scale (ESRS) med specificerede intervaller; kliniske laboratorieundersøgelser (hæmatologi, biokemi, urinanalyse) før studiestart og ved behandlingens afslutning. Studiens hypotese er, at risperidon er mere effektivt end placebo til behandling af adfærdssymptomer hos børn i alderen 5 til 12 år med gennemgribende udviklingsforstyrrelser (PDD). Risperidon oral opløsning 1 mg/ml eller placebo, indtaget oralt en gang dagligt. Dag 1 - 2, dosis er 0,01 mg/kg legemsvægt. Dag 3 - 7 dosis er 0,02 mg/kg, stigende på dag 8 - 14 til 0,04 mg/kg (maksimum) og 0,06 mg/kg (maksimum) gennem 8 uger. Dosis kan justeres efter investigators skøn.