Uno studio sull'efficacia e la sicurezza del risperidone rispetto al placebo nel trattamento di bambini con disturbo autistico e altri disturbi pervasivi dello sviluppo (PDD)

I Disturbi Pervasivi dello Sviluppo (PDD) sono un gruppo di disturbi neuropsichiatrici, compreso il disturbo autistico, caratterizzati da specifici ritardi e deviazioni nello sviluppo sociale, comunicativo e cognitivo con un esordio tipicamente nei primi anni di vita. I bambini con PDD possono mostrare sintomi multipli e gravi tra cui iperattività, disattenzione, comportamento impulsivo e aggressivo, movimenti ripetitivi o modelli di linguaggio, disturbi del sonno, urla e comportamento autolesionistico. Studi sui farmaci fino ad oggi hanno suggerito che diversi sintomi comportamentali dei PDD rispondono ai neurolettici, come il risperidone. Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia di risperidone (da 0,02 a 0,06 mg/kg/die) rispetto al placebo nel trattamento dei sintomi comportamentali nei bambini di età compresa tra 5 e 12 anni con disturbi pervasivi dello sviluppo (PDD). I pazienti ricevono il farmaco in studio (risperidone o placebo) da assumere per via orale una volta al giorno a dosi gradualmente crescenti fino a un massimo di 0,06 mg/kg, aggiustate a intervalli settimanali per ottenere un'efficacia ottimale riducendo al minimo qualsiasi intolleranza al farmaco. Il trattamento continua alla dose ottimale fino alla settimana 8. Un genitore o un tutore valuta il comportamento e i sintomi del bambino durante le visite programmate in ufficio durante il corso del trattamento. La misura primaria dell'efficacia è la variazione della sottoscala di irritabilità della lista di controllo del comportamento aberrante (ABC) e di altre sottoscale ABC alla fine del trattamento rispetto al basale. Ulteriori valutazioni dell'efficacia includono: il Nisonger Child Behavior Rating Form (N-CBRF); la Visual Analogue Scale (VAS), una misura del sintomo più disturbante del paziente; e l'impressione clinica globale (CGI) della gravità complessiva del disturbo. Le valutazioni di sicurezza includono l'incidenza di eventi avversi durante lo studio; misurazione dei segni vitali (polso, temperatura, pressione sanguigna), peso corporeo e valutazione della presenza e della gravità dei sintomi extrapiramidali mediante l'Extrapyramidal Symptom Rating Scale (ESRS) a intervalli specificati; test clinici di laboratorio (ematologia, biochimica, analisi delle urine) prima dell'inizio dello studio e alla fine del trattamento. L'ipotesi dello studio è che risperidone sia più efficace del placebo per il trattamento dei sintomi comportamentali nei bambini di età compresa tra 5 e 12 anni con disturbi pervasivi dello sviluppo (PDD). Risperidone soluzione orale 1 mg/mL o placebo, assunto per via orale, una volta al giorno. Giorni 1 - 2, la dose è di 0,01 mg/kg di peso corporeo. La dose dei giorni 3-7 è di 0,02 mg/kg, aumentando nei giorni 8-14 a 0,04 mg/kg (massimo) e 0,06 mg/kg (massimo) per 8 settimane. Il dosaggio può essere aggiustato a discrezione dello sperimentatore.