Eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Risperidon im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von Kindern mit autistischer Störung und anderen tiefgreifenden Entwicklungsstörungen (PDD)

Die Pervasive Developmental Disorders (PDD) sind eine Gruppe neuropsychiatrischer Störungen, einschließlich autistischer Störungen, die durch spezifische Verzögerungen und Abweichungen in der sozialen, kommunikativen und kognitiven Entwicklung gekennzeichnet sind und typischerweise in den ersten Lebensjahren auftreten. Kinder mit PDD können mehrere schwerwiegende Symptome aufweisen, darunter Hyperaktivität, Unaufmerksamkeit, impulsives und aggressives Verhalten, sich wiederholende Bewegungen oder Sprachmuster, Schlafstörungen, Schreien und selbstverletzendes Verhalten. Bisherige Arzneimittelstudien deuten darauf hin, dass unterschiedliche Verhaltenssymptome von PDDs auf Neuroleptika wie Risperidon reagieren. Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Risperidon (0,02 bis 0,06 mg/kg/Tag) im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von Verhaltenssymptomen bei Kindern im Alter von 5 bis 12 Jahren mit tiefgreifenden Entwicklungsstörungen (PDD). Die Patienten erhalten Studienmedikamente (Risperidon oder Placebo), die einmal täglich oral in schrittweise steigenden Dosen bis zu einem Maximum von 0,06 mg/kg eingenommen werden und in wöchentlichen Abständen angepasst werden, um eine optimale Wirksamkeit zu erreichen und gleichzeitig etwaige Unverträglichkeiten gegenüber dem Medikament zu minimieren. Die Behandlung wird bis Woche 8 mit der optimalen Dosis fortgesetzt. Ein Elternteil oder Betreuer beurteilt das Verhalten und die Symptome des Kindes bei geplanten Arztbesuchen im Verlauf der Behandlung. Das primäre Maß für die Wirksamkeit ist die Veränderung der Reizbarkeits-Subskala der Aberrant Behavior Checklist (ABC) und anderer ABC-Subskalen am Ende der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert. Zu den weiteren Wirksamkeitsbewertungen gehören: das Nisonger Child Behavior Rating Form (N-CBRF); die visuelle Analogskala (VAS), ein Maß für das störendste Symptom des Patienten; und der Clinical Global Impression (CGI) der Gesamtschwere der Erkrankung. Sicherheitsbewertungen umfassen das Auftreten unerwünschter Ereignisse während der Studie; Messung der Vitalfunktionen (Puls, Temperatur, Blutdruck), des Körpergewichts und Bewertung des Vorhandenseins und der Schwere extrapyramidaler Symptome anhand der Extrapyramidal Symptom Rating Scale (ESRS) in festgelegten Intervallen; klinische Labortests (Hämatologie, Biochemie, Urinanalyse) vor Studienbeginn und am Ende der Behandlung. Die Studienhypothese ist, dass Risperidon bei der Behandlung von Verhaltenssymptomen bei Kindern im Alter von 5 bis 12 Jahren mit tiefgreifenden Entwicklungsstörungen (PDD) wirksamer ist als Placebo. Risperidon-Lösung zum Einnehmen 1 mg/ml oder Placebo, einmal täglich oral eingenommen. An den Tagen 1 bis 2 beträgt die Dosis 0,01 mg/kg Körpergewicht. Die Dosis an den Tagen 3 bis 7 beträgt 0,02 mg/kg und steigt an den Tagen 8 bis 14 auf 0,04 mg/kg (Maximum) und 0,06 mg/kg (Maximum) über 8 Wochen. Die Dosierung kann nach Ermessen des Prüfers angepasst werden.