Studie účinnosti a bezpečnosti risperidonu versus placebo v léčbě dětí s autistickou poruchou a jinými pervazivními vývojovými poruchami (PDD)

Pervasive Developmental Disorders (PDD) jsou skupinou neuropsychiatrických poruch, včetně autistické poruchy, vyznačujících se specifickým zpožděním a odchylkami v sociálním, komunikativním a kognitivním vývoji s počátkem typicky v prvních letech života. Děti s PDD mohou vykazovat četné závažné příznaky včetně hyperaktivity, nepozornosti, impulzivního a agresivního chování, opakujících se pohybů nebo řečových vzorů, poruch spánku, křiku a sebepoškozujícího chování. Dosavadní studie léků naznačují, že různé behaviorální symptomy PDD reagují na neuroleptika, jako je risperidon. Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení účinnosti risperidonu (0,02 až 0,06 mg/kg/den) ve srovnání s placebem při léčbě symptomů chování u dětí ve věku 5 až 12 let s pervazivními vývojovými poruchami (PDD). Pacienti dostávají studijní medikaci (risperidon nebo placebo), která se užívá perorálně jednou denně v postupně se zvyšujících dávkách až do maxima 0,06 mg/kg, upravovaných v týdenních intervalech tak, aby bylo dosaženo optimální účinnosti při minimalizaci jakékoli nesnášenlivosti léku. Léčba pokračuje v optimální dávce až do 8. týdne. Rodič nebo pečovatel hodnotí chování a symptomy dítěte při plánovaných návštěvách v ordinaci v průběhu léčby. Primárním měřítkem účinnosti je změna v subškále dráždivosti kontrolního seznamu aberantního chování (ABC) a dalších subškálách ABC na konci léčby ve srovnání s výchozí hodnotou. Další hodnocení účinnosti zahrnují: Nisonger Child Behavior Rating Form (N-CBRF); Visual Analogue Scale (VAS), měřítko pacienta nejvíce znepokojujícího symptomu; a klinický globální dojem (CGI) celkové závažnosti poruchy. Hodnocení bezpečnosti zahrnuje výskyt nežádoucích příhod v průběhu studie; měření vitálních funkcí (puls, teplota, krevní tlak), tělesné hmotnosti a hodnocení přítomnosti a závažnosti extrapyramidových symptomů pomocí Extrapyramidal Symptom Rating Scale (ESRS) ve stanovených intervalech; klinické laboratorní testy (hematologie, biochemie, analýza moči) před zahájením studie a na konci léčby. Hypotézou studie je, že risperidon je v léčbě symptomů chování u dětí ve věku 5 až 12 let s pervazivními vývojovými poruchami (PDD) účinnější než placebo. Risperidon perorální roztok 1 mg/ml nebo placebo užívané perorálně jednou denně. 1. - 2. den, dávka je 0,01 mg/kg tělesné hmotnosti. Dávka ve dnech 3 až 7 je 0,02 mg/kg, zvyšuje se ve dnech 8 až 14 na 0,04 mg/kg (maximum) a 0,06 mg/kg (maximum) po dobu 8 týdnů. Dávkování může být upraveno podle uvážení zkoušejícího.