Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg med Dextromethorphan i Retts syndrom

26. marts 2014 opdateret af: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Øget hjerneglutamat og dets N-methyl-D-aspartat (NMDA) receptorer fundet i hjernen hos yngre Rett syndrom (RTT) patienter forårsager toksiske skader på neuroner (hjernens nerveceller) og bidrager til EEG-spidser. Dextromethorphan (DM) virker ved at blokere NMDA/glutamat-receptorer. Denne undersøgelse udføres for at afgøre, om DM vil forhindre den skadelige overstimulering af neuronerne og derved reducere EEG-spidsaktivitet. Behandling med DM består af en af ​​3 forskellige doser (0,25 mg/kg pr. dag; eller 2,5 mg/kg/dag; eller 5mg/kg/dag), og har til formål at finde ud af, hvilken dosis, hvis nogen, vil hjælpe med at forbedre EEG-abnormaliteter, adfærd , kognition og reducere anfald, samt forbedre vejrtrækningsabnormiteter, motoriske evner, knogletæthed og GI dysfunktion.

Undersøgelsen vil omfatte 90 kvinder og mænd med RTT, 2 år-14.99 år, med en mutation i methyl CpG binding protein 2 (MECP2) genet, og spidser på EEG, med eller uden kliniske anfald.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der opfylder berettigelseskriterier (mutation + ve og har EEG-spidser), vil blive indlagt på den pædiatriske kliniske forskningsenhed på Johns Hopkins Hospital og vil have farmakokinetik af DM bestemt for at fastslå, at de er hurtige omsættere af lægemidlet. Baselineundersøgelserne ved første indlæggelse omfatter neurologiske, neuropsykologiske, EEG, gastroenterologi, ergo- og fysioterapievalueringer. Hvis forsøgspersonen er en hurtig metabolisator, vil de blive randomiseret til en af ​​de tre lægemiddeldoser. De kontaktes telefonisk, ugentligt den første måned og derefter månedligt. De vil blive undersøgt af en neurolog efter 2 uger, 1 måned og 3 måneder under lægemiddelforsøget. Ved hvert af disse besøg vil de også blive overvåget for ændringer i fuldstændigt blodtal (CBC), elektrolytter og EKG. Ved afslutningen af ​​det 6 måneder lange lægemiddelforsøg vil patienterne blive genindlagt på Johns Hopkins Hospital, når alle baseline undersøgelser er gentaget. Rejseudgifter, hospitalsindlæggelse og midlertidige test er gratis for deltagerne.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute/Johns Hopkins Medical Institutions

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. dem, der har klassisk eller atypisk RTT med en dokumenteret mutation i MeCP2-genet;
  2. dem med dokumenteret EEG-bevis for spidsaktivitet, som måske eller måske ikke har kliniske anfald;
  3. forsøgspersoner skal være mellem 2 år -14,99 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. dem uden en etableret mutation i MeCP2-genet;
  2. dem, der ikke har EEG-bevis for spidsaktivitet;
  3. dem med mutationer i MeCP2-genet, men som har fået hjerneresektion eller kirurgisk indgreb; for eksempel tumor, hydrocephalus, alvorligt hovedtraume; eller en associeret alvorlig medicinsk sygdom, såsom vaskulopatier, maligniteter, diabetes, skjoldbruskkirteldysfunktion, etc;
  4. dem på medicin, der kunne interagere med DM, f.eks. monoaminoxidase (MAO)-hæmmere, selektiv serotonin-genoptagelseshæmmer (SSRI), sibutramin osv. for at undgå et serotonergt syndrom; quinidin og lægemidler metaboliseret af Cytochrom P450 (CYP450) isoformen cytochrom P450 2D6 (CYP2D6) (f.eks. amiodaron, haloperidol, propafenon, thioridazin);
  5. dem, der har vist sig at være mellemliggende eller langsomme metabolisatorer af DM;
  6. dem med rapporterede bivirkninger til DM;
  7. dem, hvis graviditetstest er positiv; og,
  8. dem, der viser dårlig overensstemmelse med ethvert aspekt af undersøgelsen;
  9. Plejebørn

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DM1 (0,25 mg/kg/dag)
Dextromethorphan 0,25 mg/kg pr. dag
Medicin: Dextromethorphan
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage en af ​​tre dosisgrupper enten 0,25 mg/kg pr. dag; eller 2,5 mg/kg/dag; eller 5 mg/kg/dag af Dextromethorphan Polistirex (Delsym) oral sirup, som gives med nøjagtig 12 timers mellemrum i to opdelte doser i løbet af det 6 måneder lange forsøg.
Andre navne:
  • Delsym
Medicin: Dextromethorphan
Dextromethorphan polistirex. Doserne er 0,25 mg/kg/dag, 2,5 mg/kg/dag og 5 mg/kg/dag. Lægemidlet gives i to opdelte doser med 12 timers mellemrum i 6 måneder.
Andre navne:
  • Delsym
Eksperimentel: DM2 (2,5 mg/kg/dag)
Dextromethorphan 2,5 mg/kg/dag
Medicin: Dextromethorphan
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage en af ​​tre dosisgrupper enten 0,25 mg/kg pr. dag; eller 2,5 mg/kg/dag; eller 5 mg/kg/dag af Dextromethorphan Polistirex (Delsym) oral sirup, som gives med nøjagtig 12 timers mellemrum i to opdelte doser i løbet af det 6 måneder lange forsøg.
Andre navne:
  • Delsym
Medicin: Dextromethorphan
Dextromethorphan polistirex. Doserne er 0,25 mg/kg/dag, 2,5 mg/kg/dag og 5 mg/kg/dag. Lægemidlet gives i to opdelte doser med 12 timers mellemrum i 6 måneder.
Andre navne:
  • Delsym
Eksperimentel: DM3 (5mg/kg/dag)
Dextromethorphan 5mg/kg/dag
Medicin: Dextromethorphan
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage en af ​​tre dosisgrupper enten 0,25 mg/kg pr. dag; eller 2,5 mg/kg/dag; eller 5 mg/kg/dag af Dextromethorphan Polistirex (Delsym) oral sirup, som gives med nøjagtig 12 timers mellemrum i to opdelte doser i løbet af det 6 måneder lange forsøg.
Andre navne:
  • Delsym
Medicin: Dextromethorphan
Dextromethorphan polistirex. Doserne er 0,25 mg/kg/dag, 2,5 mg/kg/dag og 5 mg/kg/dag. Lægemidlet gives i to opdelte doser med 12 timers mellemrum i 6 måneder.
Andre navne:
  • Delsym

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i EEG-spidstal ved seks måneder sammenlignet med baseline for hver behandlingsarm.
Tidsramme: Indledende og 6 måneders efterbehandling
Forskellen i antallet af EEG-spidser betyder før og 6 måneder efter behandling i hver af tre behandlingsgrupper.
Indledende og 6 måneders efterbehandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring i det modtagende sprog målt ved Mullen-skalaen.
Tidsramme: Ændring i gennemsnit mellem indledende og 6-måneders opfølgning
Mullen Receptive sprogskalaen før og 6 måneder efter DM, målt som en ændring i den gennemsnitlige score for sprog, efter alder i måneder.
Ændring i gennemsnit mellem indledende og 6-måneders opfølgning
Forskel i SSI-gennemsnitsscore efter seks måneder sammenlignet med baseline for hver behandlingsarm.
Tidsramme: Indledende og 6 måneders opfølgning
Screen for Social Interaction (SSI) er et screeningsinstrument med 54 punkter mellem forældre/plejer-rapporter, der lægger vægt på gensidig social interaktion, herunder fælles opmærksomhedsfærdigheder. Elementerne er positive (prosociale) og scores på en fire-punkts frekvensskala (barn viser adfærden "næsten aldrig" = 0 til "næsten hele tiden" = 3). Lavere score afspejler således en langsommere eller forsinket udvikling, og højere score afspejler mere normativ udvikling. SSI samlede score spænder fra 0-162. Der er ingen underskalaer. Forskel i skærm for social interaktion (SSI) gennemsnitsscore mellem baseline og 6 måneder efter behandling for hver behandlingsarm er rapporteret.
Indledende og 6 måneders opfølgning
Gennemsnitlig SSI-score for totalt antal emner ved baseline og 6 måneder
Tidsramme: 0-6 måneder
Analyse af forskel i gennemsnitlig skærm for social interaktion (SSI)-score mellem 0-6 måneder for samlet prøve (n=19).
0-6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: SakkuBai Naidu, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. januar 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. januar 2008

Først opslået (Skøn)

15. januar 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

23. april 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2014

Sidst verificeret

1. juli 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FD2408

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner