Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forsøk med dekstrometorfan ved Rett syndrom

26. mars 2014 oppdatert av: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Økt hjerneglutamat og dets N-metyl-D-aspartat (NMDA) reseptorer funnet i hjernen til yngre Rett syndrom (RTT) pasienter forårsaker giftig skade på nevroner (hjernens nerveceller), og bidrar til EEG-topper. Dekstrometorfan (DM) virker ved å blokkere NMDA/glutamatreseptorer. Denne studien blir gjort for å avgjøre om DM vil forhindre skadelig overstimulering av nevronene og dermed redusere EEG-spikeaktivitet. Behandling med DM består av en av 3 forskjellige doser (0,25 mg/kg per dag; eller 2,5 mg/kg/dag; eller 5mg/kg/dag), og tar sikte på å finne ut hvilken dose hvis noen vil bidra til å forbedre EEG-avvik, atferd , kognisjon og redusere anfall, samt forbedre pusteavvik, motoriske evner, bentetthet og GI-dysfunksjon.

Studien vil inkludere 90 kvinner og menn med RTT, 2 år-14.99 år, med en mutasjon i methyl CpG binding protein 2 (MECP2) genet, og pigger på EEG, med eller uten kliniske anfall.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter som oppfyller kvalifikasjonskriteriene (mutasjon +ve og har EEG-topper), vil bli innlagt på Pediatric Clinical Research Unit ved Johns Hopkins Hospital og vil få farmakokinetikken til DM bestemt for å fastslå at de er raske metaboliserere av stoffet. Grunnstudiene ved førstegangsinnleggelse inkluderer nevrologiske, nevropsykologi, EEG, gastroenterologi, ergo- og fysioterapievalueringer. Hvis forsøkspersonen er en rask metabolisator, vil de bli randomisert til en av de tre medikamentdosene. De kontaktes på telefon, ukentlig den første måneden, og deretter månedlig. De vil bli undersøkt av en nevrolog etter 2 uker, 1 måned og 3 måneder under legemiddelutprøvingen. Ved hvert av disse besøkene vil de også bli overvåket for endringer i fullstendig blodtelling (CBC), elektrolytter og EKG. Ved slutten av 6-måneders legemiddelutprøving vil pasientene bli reinnlagt på Johns Hopkins Hospital når alle baseline-studier gjentas. Reisekostnader, sykehusinnleggelse og midlertidige tester er gratis for deltakerne.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute/Johns Hopkins Medical Institutions

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. de som har klassisk eller atypisk RTT med en påvist mutasjon i MeCP2-genet;
  2. de med dokumentert EEG-bevis på piggaktivitet som kan ha eller ikke har kliniske anfall;
  3. forsøkspersoner må være mellom 2 år -14,99 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. de uten en etablert mutasjon i MeCP2-genet;
  2. de som ikke har EEG-bevis på piggaktivitet;
  3. de med mutasjoner i MeCP2-genet, men som har hatt hjernereseksjon eller kirurgisk inngrep; for eksempel svulst, hydrocephalus, alvorlig hodetraume; eller, en assosiert alvorlig medisinsk sykdom som vaskulopatier, maligniteter, diabetes, skjoldbrusk dysfunksjon, etc;
  4. de på medisiner som kan samhandle med DM, f.eks. monoaminoksidase (MAO)-hemmere, selektiv serotoninreopptakshemmer (SSRI), sibutramin etc. for å unngå et serotonergt syndrom; kinidin og legemidler metabolisert av Cytokrom P450 (CYP450) isoformen cytokrom P450 2D6 (CYP2D6) (f.eks. amiodaron, haloperidol, propafenon, tioridazin);
  5. de som har vist seg å være middels eller langsomme metaboliserere av DM;
  6. de med rapporterte bivirkninger på DM;
  7. de hvis graviditetstest er positiv; og,
  8. de som viser dårlig samsvar med noen aspekter av studien;
  9. fosterbarn

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: DM1( 0,25 mg/kg/dag)
Dekstrometorfan 0,25 mg/kg per dag
Legemiddel: Dekstrometorfan
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta en av tre doseringsgrupper enten 0,25 mg/kg per dag; eller 2,5 mg/kg/dag; eller 5 mg/kg/dag av Dextromethorphan Polistirex (Delsym) oral sirup, som gis med nøyaktig 12 timers mellomrom fordelt på to oppdelte doser i løpet av den 6 måneder lange prøven.
Andre navn:
  • Delsym
Legemiddel: Dekstrometorfan
Dekstrometorfan polistirex. Doser er 0,25 mg/kg/dag, 2,5 mg/kg/dag og 5 mg/kg/dag. Legemidlet gis i to delte doser med 12 timers mellomrom i 6 måneder.
Andre navn:
  • Delsym
Eksperimentell: DM2 (2,5 mg/kg/dag)
Dekstrometorfan 2,5 mg/kg/dag
Legemiddel: Dekstrometorfan
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta en av tre doseringsgrupper enten 0,25 mg/kg per dag; eller 2,5 mg/kg/dag; eller 5 mg/kg/dag av Dextromethorphan Polistirex (Delsym) oral sirup, som gis med nøyaktig 12 timers mellomrom fordelt på to oppdelte doser i løpet av den 6 måneder lange prøven.
Andre navn:
  • Delsym
Legemiddel: Dekstrometorfan
Dekstrometorfan polistirex. Doser er 0,25 mg/kg/dag, 2,5 mg/kg/dag og 5 mg/kg/dag. Legemidlet gis i to delte doser med 12 timers mellomrom i 6 måneder.
Andre navn:
  • Delsym
Eksperimentell: DM3 (5mg/kg/dag)
Dekstrometorfan 5mg/kg/dag
Legemiddel: Dekstrometorfan
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta en av tre doseringsgrupper enten 0,25 mg/kg per dag; eller 2,5 mg/kg/dag; eller 5 mg/kg/dag av Dextromethorphan Polistirex (Delsym) oral sirup, som gis med nøyaktig 12 timers mellomrom fordelt på to oppdelte doser i løpet av den 6 måneder lange prøven.
Andre navn:
  • Delsym
Legemiddel: Dekstrometorfan
Dekstrometorfan polistirex. Doser er 0,25 mg/kg/dag, 2,5 mg/kg/dag og 5 mg/kg/dag. Legemidlet gis i to delte doser med 12 timers mellomrom i 6 måneder.
Andre navn:
  • Delsym

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forskjell i EEG-tall ved seks måneder sammenlignet med baseline for hver behandlingsarm.
Tidsramme: Innledende og 6 måneder etter behandling
Forskjell i EEG-tall betyr før og 6 måneder etter behandling i hver av tre behandlingsgrupper.
Innledende og 6 måneder etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring av det reseptive språket målt ved Mullen-skalaen.
Tidsramme: Endring i gjennomsnitt mellom innledende og 6 måneders oppfølging
Mullens mottakelige språkskala før og 6 måneder etter DM, målt som en endring i gjennomsnittlig språkscore, etter alder i måneder.
Endring i gjennomsnitt mellom innledende og 6 måneders oppfølging
Forskjell i gjennomsnittlig SSI-score ved seks måneder sammenlignet med baseline for hver behandlingsarm.
Tidsramme: Innledende og 6 måneders oppfølging
Skjermen for sosial interaksjon (SSI) er et screeninginstrument med 54 elementer for foreldre/omsorgspersoner som legger vekt på gjensidig sosial interaksjon inkludert felles oppmerksomhetsferdigheter. Elementene er positive (prososiale) og skåres på en firepunkts frekvensskala (barn viser atferden "nesten aldri" = 0 til "nesten hele tiden" = 3). Lavere skår reflekterer altså en langsommere eller forsinket utvikling, og høyere skår reflekterer mer normativ utvikling. SSI totalscore varierer fra 0-162. Det er ingen underskalaer. Forskjell i skjerm for sosial interaksjon (SSI) gjennomsnittsskåre mellom baseline og 6 måneder etter behandling for hver behandlingsarm er rapportert.
Innledende og 6 måneders oppfølging
Gjennomsnittlig SSI-score for totalt antall emner ved baseline og 6 måneder
Tidsramme: 0-6 måneder
Analyse av forskjell i gjennomsnittlig skjerm for sosial interaksjon (SSI) Score mellom 0-6 måneder for totalt utvalg (n=19).
0-6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: SakkuBai Naidu, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. januar 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. januar 2008

Først lagt ut (Anslag)

15. januar 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

23. april 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2014

Sist bekreftet

1. juli 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FD2408

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Rett syndrom

Kliniske studier på Dekstrometorfan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere