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Prova di destrometorfano nella sindrome di Rett

26 marzo 2014 aggiornato da: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

L'aumento del glutammato cerebrale e dei suoi recettori N-metil-D-aspartato (NMDA) trovati nel cervello dei pazienti più giovani con sindrome di Rett (RTT) causano danni tossici ai neuroni (le cellule nervose del cervello) e contribuiscono ai picchi EEG. Il destrometorfano (DM) agisce bloccando i recettori NMDA/glutammato. Questo studio è stato condotto per determinare se il DM preverrà la dannosa sovrastimolazione dei neuroni, riducendo così l'attività dei picchi EEG. Il trattamento con DM consiste in una delle 3 diverse dosi (0,25 mg/kg al giorno; o 2,5 mg/kg/giorno; o 5 mg/kg/giorno) e mira a scoprire quale dose, se del caso, contribuirà a migliorare le anomalie EEG, il comportamento , cognizione e ridurre le convulsioni, nonché migliorare le anomalie respiratorie, le capacità motorie, la densità ossea e la disfunzione gastrointestinale.

Lo studio includerà 90 femmine e maschi con RTT, 2 anni-14.99 anni, con una mutazione nel gene MECP2 (metil CpG binding protein 2) e picchi all'EEG, con o senza convulsioni cliniche.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità (mutazione + ve e con picchi EEG), saranno ricoverati presso l'Unità di ricerca clinica pediatrica presso il Johns Hopkins Hospital e verrà determinata la farmacocinetica del DM per stabilire che sono metabolizzatori rapidi del farmaco. Gli studi di base sul ricovero iniziale includono valutazioni neurologiche, neuropsicologiche, EEG, gastroenterologia, terapia occupazionale e fisica. Se il soggetto è un metabolizzatore rapido, verrà randomizzato a una delle tre dosi di farmaco. Vengono contattati telefonicamente, settimanalmente il primo mese e mensilmente in seguito. Saranno esaminati da un neurologo a 2 settimane, 1 mese e 3 mesi durante la sperimentazione del farmaco. A ciascuna di queste visite verranno monitorati anche i cambiamenti nell'emocromo completo (CBC), negli elettroliti e nell'ECG. Alla fine della sperimentazione farmacologica di 6 mesi i pazienti saranno riammessi al Johns Hopkins Hospital quando tutti gli studi di riferimento saranno ripetuti. Le spese di viaggio, ricovero e prove intermedie sono gratuite per i partecipanti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute/Johns Hopkins Medical Institutions

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. coloro che hanno RTT classico o atipico con una comprovata mutazione nel gene MeCP2;
  2. quelli con evidenza EEG documentata di attività di punta che possono o meno avere convulsioni cliniche;
  3. i soggetti devono avere un'età compresa tra 2 anni e 14,99 anni.

Criteri di esclusione:

  1. quelli senza una mutazione stabilita nel gene MeCP2;
  2. coloro che non hanno prove EEG di attività di picco;
  3. quelli con mutazioni nel gene MeCP2 ma che hanno subito una resezione cerebrale o un intervento chirurgico; per esempio, tumore, idrocefalo, grave trauma cranico; o una grave malattia medica associata come vasculopatie, tumori maligni, diabete, disfunzione tiroidea, ecc.;
  4. quelli sui farmaci che potrebbero interagire con DM, ad es. inibitori della monoaminossidasi (MAO), inibitore selettivo della ricaptazione della serotonina (SSRI), sibutramina ecc. per evitare una sindrome serotoninergica; chinidina e farmaci metabolizzati dall'isoforma del citocromo P450 2D6 (CYP2D6) del citocromo P450 (CYP450) (ad es. amiodarone, aloperidolo, propafenone, tioridazina);
  5. quelli dimostrati metabolizzatori intermedi o lenti del DM;
  6. quelli con reazioni avverse segnalate al DM;
  7. coloro il cui test di gravidanza è positivo; e,
  8. quelli che mostrano scarsa conformità con qualsiasi aspetto dello studio;
  9. figli adottivi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DM1( 0,25 mg/kg/giorno)
Destrometorfano 0,25 mg/kg al giorno
Droga: Destrometorfano
I soggetti saranno randomizzati per ricevere uno dei tre gruppi di dosaggio: 0,25 mg/kg al giorno; o 2,5 mg/kg/giorno; o 5 mg/kg/die di Dextromethorphan Polistirex (Delsym) sciroppo orale, che verranno somministrati esattamente a 12 ore di distanza in due dosi divise durante il periodo di prova di 6 mesi.
Altri nomi:
  • Delsim
Droga: Destrometorfano
Destrometorfano polistirex. Le dosi sono 0,25 mg/kg/giorno, 2,5 mg/kg/giorno e 5 mg/kg/giorno. Il farmaco viene somministrato in due dosi divise a 12 ore di distanza per 6 mesi.
Altri nomi:
  • Delsim
Sperimentale: DM2 (2,5 mg/kg/giorno)
Destrometorfano 2,5 mg/kg/giorno
Droga: Destrometorfano
I soggetti saranno randomizzati per ricevere uno dei tre gruppi di dosaggio: 0,25 mg/kg al giorno; o 2,5 mg/kg/giorno; o 5 mg/kg/die di Dextromethorphan Polistirex (Delsym) sciroppo orale, che verranno somministrati esattamente a 12 ore di distanza in due dosi divise durante il periodo di prova di 6 mesi.
Altri nomi:
  • Delsim
Droga: Destrometorfano
Destrometorfano polistirex. Le dosi sono 0,25 mg/kg/giorno, 2,5 mg/kg/giorno e 5 mg/kg/giorno. Il farmaco viene somministrato in due dosi divise a 12 ore di distanza per 6 mesi.
Altri nomi:
  • Delsim
Sperimentale: DM3 (5mg/kg/giorno)
Destrometorfano 5 mg/kg/giorno
Droga: Destrometorfano
I soggetti saranno randomizzati per ricevere uno dei tre gruppi di dosaggio: 0,25 mg/kg al giorno; o 2,5 mg/kg/giorno; o 5 mg/kg/die di Dextromethorphan Polistirex (Delsym) sciroppo orale, che verranno somministrati esattamente a 12 ore di distanza in due dosi divise durante il periodo di prova di 6 mesi.
Altri nomi:
  • Delsim
Droga: Destrometorfano
Destrometorfano polistirex. Le dosi sono 0,25 mg/kg/giorno, 2,5 mg/kg/giorno e 5 mg/kg/giorno. Il farmaco viene somministrato in due dosi divise a 12 ore di distanza per 6 mesi.
Altri nomi:
  • Delsim

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nel conteggio dei picchi EEG a sei mesi rispetto al basale per ogni braccio di trattamento.
Lasso di tempo: Trattamento iniziale e dopo 6 mesi
La differenza nel conteggio dei picchi EEG significa pre e 6 mesi dopo il trattamento in ciascuno dei tre gruppi di trattamento.
Trattamento iniziale e dopo 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento del linguaggio ricettivo misurato dalla scala Mullen.
Lasso di tempo: Variazione della media tra il follow-up iniziale e quello a 6 mesi
La scala del linguaggio ricettivo Mullen pre e 6 mesi dopo il DM, misurata come variazione del punteggio medio del linguaggio, per età in mesi.
Variazione della media tra il follow-up iniziale e quello a 6 mesi
Differenza nel punteggio medio SSI a sei mesi rispetto al basale per ogni braccio di trattamento.
Lasso di tempo: Follow-up iniziale e a 6 mesi
Lo Screen for Social Interaction (SSI) è uno strumento di screening del rapporto genitore/caregiver di 54 voci che enfatizza l'interazione sociale reciproca, comprese le capacità di attenzione congiunta. Gli item sono positivi (prosociali) e sono valutati su una scala di frequenza a quattro punti (il bambino mostra il comportamento da "quasi mai" = 0 a "quasi sempre" = 3). Pertanto, punteggi più bassi riflettono uno sviluppo più lento o ritardato, mentre punteggi più alti riflettono uno sviluppo più normativo. I punteggi totali SSI vanno da 0 a 162. Non ci sono sottoscale. Sono riportate le differenze nei punteggi medi dello Screen for Social Interaction (SSI) tra il basale e 6 mesi dopo il trattamento per ciascun braccio di trattamento.
Follow-up iniziale e a 6 mesi
Punteggio medio SSI per i soggetti totali al basale e a 6 mesi
Lasso di tempo: 0-6 mesi
Analisi della differenza nel punteggio medio dello schermo per l'interazione sociale (SSI) tra 0 e 6 mesi per il campione totale (n=19).
0-6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: SakkuBai Naidu, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 gennaio 2008

Primo Inserito (Stima)

15 gennaio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

23 aprile 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2014

Ultimo verificato

1 luglio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FD2408

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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