Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Dekstrometorfaanin kokeilu Rett-oireyhtymässä

keskiviikko 26. maaliskuuta 2014 päivittänyt: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Lisääntynyt aivojen glutamaatti ja sen N-metyyli-D-aspartaatti (NMDA) -reseptorit, joita löytyy nuorempien Rett-oireyhtymää (RTT) sairastavien potilaiden aivoista, aiheuttavat myrkyllisiä vaurioita hermosoluille (aivojen hermosoluille) ja myötävaikuttavat EEG-piikkeihin. Dekstrometorfaani (DM) toimii salpaamalla NMDA/glutamaattireseptoreita. Tämä tutkimus tehdään sen määrittämiseksi, estääkö DM neuronien haitallisen ylistimulaation vähentäen siten EEG-piikkien aktiivisuutta. DM-hoito koostuu yhdestä kolmesta eri annoksesta (0,25 mg/kg/vrk; tai 2,5 mg/kg/vrk; tai 5 mg/kg/vrk), ja sen tavoitteena on selvittää, mikä annos auttaa parantamaan EEG-poikkeavuuksia ja käyttäytymistä. , kognitio ja vähentää kohtauksia sekä parantaa hengityshäiriöitä, motorisia ominaisuuksia, luun tiheyttä ja ruoansulatuskanavan toimintahäiriöitä.

Tutkimukseen osallistuu 90 naista ja miestä, joilla on RTT, 2 vuotta-14.99 vuoden iässä, mutaatiolla metyyli-CpG:tä sitovan proteiinin 2 (MECP2) geenissä ja piikkejä EEG:ssä, kliinisillä kohtauksilla tai ilman.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset (mutaatio +ve ja joilla on EEG-piikit), otetaan Johns Hopkins Hospitalin lasten kliiniseen tutkimusyksikköön, ja heillä on DM:n farmakokinetiikka sen osoittamiseksi, että he ovat lääkkeen nopeita metaboloijia. Alkuvaiheen perustutkimukset sisältävät neurologiset, neuropsykologian, EEG:n, gastroenterologian, työ- ja fysioterapiaarvioinnit. Jos kohde on nopea metaboloija, hänet satunnaistetaan johonkin kolmesta lääkeannoksesta. Heihin ollaan yhteydessä puhelimitse, ensimmäisen kuukauden aikana viikoittain ja sen jälkeen kuukausittain. Neurologi tutkii ne 2 viikon, 1 kuukauden ja 3 kuukauden kuluttua lääketutkimuksen aikana. Jokaisella käynnillä heitä seurataan myös täydellisen verenkuvan (CBC), elektrolyyttien ja EKG:n muutosten varalta. Kuuden kuukauden lääketutkimuksen lopussa potilaat palautetaan Johns Hopkins Hospitaliin, kun kaikki perustutkimukset toistetaan. Matkakulut, sairaalahoito ja välitestit ovat osallistujille ilmaisia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

38

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute/Johns Hopkins Medical Institutions

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ne, joilla on klassinen tai epätyypillinen RTT, jossa on todistettu mutaatio MeCP2-geenissä;
  2. henkilöt, joilla on dokumentoituja EEG-merkkejä piikkiaktiivisuudesta ja joilla saattaa olla kliinisiä kohtauksia tai ei;
  3. tutkittavien on oltava 2-14,99-vuotiaita.

Poissulkemiskriteerit:

  1. ne, joilla ei ole vakiintunutta mutaatiota MeCP2-geenissä;
  2. ne, joilla ei ole EEG-todisteita piikkiaktiivisuudesta;
  3. ne, joilla on mutaatioita MeCP2-geenissä, mutta joille on tehty aivoresektio tai kirurginen toimenpide; esimerkiksi kasvain, vesipää, vakava pään trauma; tai niihin liittyvät vakavat lääketieteelliset sairaudet, kuten vaskulopatiat, pahanlaatuiset kasvaimet, diabetes, kilpirauhasen toimintahäiriö jne.;
  4. ne, jotka käyttävät lääkkeitä, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa DM:n kanssa, esim. monoamiinioksidaasin (MAO) estäjät, selektiiviset serotoniinin takaisinoton estäjät (SSRI), sibutramiini jne. serotoniinioireyhtymän välttämiseksi; kinidiini ja sytokromi P450 (CYP450) isoformin sytokromi P450 2D6 (CYP2D6) metaboloimat lääkkeet (esim. amiodaroni, haloperidoli, propafenoni, tioridatsiini);
  5. ne, jotka on todistettu olevan DM:n keskimääräisiä tai hitaita metaboloijia;
  6. ne, joilla on raportoitu DM:n haittavaikutuksia;
  7. ne, joiden raskaustesti on positiivinen; ja,
  8. jotka osoittavat huonoa yhteensopivuutta tutkimuksen minkä tahansa osan kanssa;
  9. sijaislapset

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DM1 (0,25 mg/kg/päivä)
Dekstrometorfaani 0,25 mg/kg päivässä
Lääke: Dekstrometorfaani
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan yksi kolmesta annosryhmästä joko 0,25 mg/kg päivässä; tai 2,5 mg/kg/päivä; tai 5 mg/kg/vrk Dextrometorphan Polistirex (Delsym)-oraalisiirappia, joka annetaan tarkalleen 12 tunnin välein kahteen jaettuun annokseen 6 kuukauden tutkimuksen aikana.
Muut nimet:
  • Delsym
Lääke: Dekstrometorfaani
Dekstrometorfaani polistireksi. Annokset ovat 0,25 mg/kg/vrk, 2,5 mg/kg/vrk ja 5 mg/kg/vrk. Lääke annetaan kahteen annokseen jaettuna 12 tunnin välein 6 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • Delsym
Kokeellinen: DM2 (2,5 mg/kg/päivä)
Dekstrometorfaani 2,5 mg/kg/vrk
Lääke: Dekstrometorfaani
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan yksi kolmesta annosryhmästä joko 0,25 mg/kg päivässä; tai 2,5 mg/kg/päivä; tai 5 mg/kg/vrk Dextrometorphan Polistirex (Delsym)-oraalisiirappia, joka annetaan tarkalleen 12 tunnin välein kahteen jaettuun annokseen 6 kuukauden tutkimuksen aikana.
Muut nimet:
  • Delsym
Lääke: Dekstrometorfaani
Dekstrometorfaani polistireksi. Annokset ovat 0,25 mg/kg/vrk, 2,5 mg/kg/vrk ja 5 mg/kg/vrk. Lääke annetaan kahteen annokseen jaettuna 12 tunnin välein 6 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • Delsym
Kokeellinen: DM3 (5 mg/kg/päivä)
Dekstrometorfaani 5 mg/kg/vrk
Lääke: Dekstrometorfaani
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan yksi kolmesta annosryhmästä joko 0,25 mg/kg päivässä; tai 2,5 mg/kg/päivä; tai 5 mg/kg/vrk Dextrometorphan Polistirex (Delsym)-oraalisiirappia, joka annetaan tarkalleen 12 tunnin välein kahteen jaettuun annokseen 6 kuukauden tutkimuksen aikana.
Muut nimet:
  • Delsym
Lääke: Dekstrometorfaani
Dekstrometorfaani polistireksi. Annokset ovat 0,25 mg/kg/vrk, 2,5 mg/kg/vrk ja 5 mg/kg/vrk. Lääke annetaan kahteen annokseen jaettuna 12 tunnin välein 6 kuukauden ajan.
Muut nimet:
  • Delsym

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ero EEG-piikkien määrässä kuudessa kuukaudessa kunkin hoitohaaran lähtötasoon verrattuna.
Aikaikkuna: Ensimmäinen hoito ja 6 kuukautta sen jälkeen
Ero EEG-piikkien määrässä tarkoittaa ennen hoitoa ja 6 kuukautta hoidon jälkeen kussakin kolmessa hoitoryhmässä.
Ensimmäinen hoito ja 6 kuukautta sen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Reseptiivisen kielen paraneminen Mullenin asteikolla mitattuna.
Aikaikkuna: Keskiarvon muutos alkuperäisen ja 6 kuukauden seurannan välillä
Mullen Receptive -kieliasteikko ennen ja 6 kuukautta sen jälkeen, mitattuna muutoksena kielen keskimääräisessä pistemäärässä iän mukaan kuukausina.
Keskiarvon muutos alkuperäisen ja 6 kuukauden seurannan välillä
Ero SSI-keskipisteissä kuudessa kuukaudessa kunkin hoitohaaran lähtötasoon verrattuna.
Aikaikkuna: Ensimmäinen ja 6 kuukauden seuranta
Screen for Social Interaction (SSI) on 54-osainen vanhemman/hoitajan raportin seulontaväline, joka korostaa vastavuoroista sosiaalista vuorovaikutusta, mukaan lukien yhteiset huomiotaidot. Kohteet ovat positiivisia (prososiaalisia) ja pisteytetään neljän pisteen taajuusasteikolla (lapsi käyttäytyy "melkein koskaan" = 0 - "melkein koko ajan" = 3). Siten alhaisemmat pisteet heijastavat hitaampaa tai viivästynyttä kehitystä ja korkeammat pisteet heijastavat normatiivisempaa kehitystä. SSI-kokonaispisteet vaihtelevat 0-162. Alaasteikkoja ei ole. Erot sosiaalisten vuorovaikutusten seulonnassa (SSI) keskiarvopisteissä lähtötilanteen ja 6 kuukauden hoidon jälkeen kussakin hoitohaarassa on raportoitu.
Ensimmäinen ja 6 kuukauden seuranta
Keskimääräinen SSI-pistemäärä koehenkilöiden kokonaismäärälle lähtötilanteessa ja 6 kuukaudessa
Aikaikkuna: 0-6 kuukautta
Keskimääräisen sosiaalisen vuorovaikutuksen (SSI) pistemäärän eron analyysi 0–6 kuukauden välillä koko otokselle (n=19).
0-6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: SakkuBai Naidu, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. elokuuta 2004

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. tammikuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. tammikuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 15. tammikuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 23. huhtikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. maaliskuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FD2408

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rettin syndrooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa