Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba dekstrometorfanu w zespole Retta

26 marca 2014 zaktualizowane przez: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Zwiększony poziom glutaminianu w mózgu i jego receptorów N-metylo-D-asparaginianu (NMDA) występujący w mózgu młodszych pacjentów z zespołem Retta (RTT) powoduje toksyczne uszkodzenie neuronów (komórek nerwowych mózgu) i przyczynia się do skoków EEG. Dekstrometorfan (DM) działa poprzez blokowanie receptorów NMDA/glutaminianu. To badanie jest przeprowadzane w celu ustalenia, czy DM zapobiegnie szkodliwej nadmiernej stymulacji neuronów, zmniejszając w ten sposób aktywność impulsów EEG. Leczenie DM składa się z jednej z 3 różnych dawek (0,25 mg/kg dziennie; lub 2,5 mg/kg/dzień; lub 5 mg/kg/dzień) i ma na celu ustalenie, która dawka, jeśli w ogóle, pomoże poprawić nieprawidłowości EEG, zachowanie , funkcje poznawcze i zmniejszają napady padaczkowe, a także poprawiają nieprawidłowości w oddychaniu, zdolności motoryczne, gęstość kości i dysfunkcje przewodu pokarmowego.

Badanie obejmie 90 kobiet i mężczyzn z RTT w wieku 2 lat – 14,99 roku życia, z mutacją w genie białka wiążącego metyl CpG 2 (MECP2) i skokami w EEG, z napadami klinicznymi lub bez.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci spełniający kryteria kwalifikacyjne (mutacja + ve i skoki EEG) zostaną przyjęci do Pediatric Clinical Research Unit w Johns Hopkins Hospital i będą mieli określoną farmakokinetykę DM w celu ustalenia, że ​​są szybkimi metabolizatorami leku. Podstawowe badania przy pierwszym przyjęciu obejmują ocenę neurologiczną, neuropsychologiczną, EEG, gastroenterologiczną, terapię zajęciową i fizjoterapię. Jeśli podmiot szybko metabolizuje, zostanie losowo przydzielony do jednej z trzech dawek leku. Kontaktuje się z nimi telefonicznie, co tydzień w pierwszym miesiącu, a następnie co miesiąc. Zostaną zbadane przez neurologa po 2 tygodniach, 1 miesiącu i 3 miesiącach podczas badania leku. Podczas każdej z tych wizyt będą również monitorowani pod kątem zmian w pełnej morfologii krwi (CBC), elektrolitach i EKG. Pod koniec 6-miesięcznej próby leku pacjenci zostaną ponownie przyjęci do Johns Hopkins Hospital, kiedy wszystkie podstawowe badania zostaną powtórzone. Koszty podróży, hospitalizacji i badań okresowych są bezpłatne dla uczestników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute/Johns Hopkins Medical Institutions

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. osoby z klasycznym lub nietypowym RTT z potwierdzoną mutacją w genie MeCP2;
  2. osoby z udokumentowanym dowodem aktywności kolców EEG, które mogą mieć napady kliniczne lub nie;
  3. uczestnicy muszą być w wieku od 2 do 14,99 lat.

Kryteria wyłączenia:

  1. te bez ustalonej mutacji w genie MeCP2;
  2. ci, którzy nie mają dowodów EEG na aktywność szczytową;
  3. osoby z mutacjami w genie MeCP2, które przeszły resekcję mózgu lub interwencję chirurgiczną; na przykład guz, wodogłowie, ciężki uraz głowy; lub powiązane ciężkie choroby medyczne, takie jak choroby naczyń, nowotwory złośliwe, cukrzyca, dysfunkcja tarczycy itp.;
  4. tych na lekach, które mogą wchodzić w interakcje z DM, np. inhibitory monoaminooksydazy (MAO), selektywny inhibitor wychwytu zwrotnego serotoniny (SSRI), sibutramina itp. w celu uniknięcia zespołu serotoninowego; chinidyna i leki metabolizowane przez izoformę cytochromu P450 (CYP450) cytochromu P450 2D6 (CYP2D6) (np. amiodaron, haloperydol, propafenon, tiorydazyna);
  5. te, które okazały się pośrednimi lub wolnymi metabolizatorami DM;
  6. osoby ze zgłoszonymi reakcjami niepożądanymi na DM;
  7. te, których test ciążowy jest pozytywny; oraz,
  8. osoby wykazujące słabą zgodność z jakimkolwiek aspektem badania;
  9. wychowankowie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DM1 (0,25 mg/kg/dzień)
Dekstrometorfan 0,25 mg/kg dziennie
Lek: Dekstrometorfan
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech grup dawkowania albo 0,25 mg/kg dziennie; lub 2,5 mg/kg/dzień; lub 5 mg/kg/dobę syropu doustnego Dextrometorphan Polistirex (Delsym), które zostaną podane dokładnie w odstępie 12 godzin w dwóch dawkach podzielonych podczas 6-miesięcznego badania.
Inne nazwy:
  • Delsym
Lek: Dekstrometorfan
Dekstrometorfan polistyreks. Dawki wynoszą 0,25 mg/kg/dzień, 2,5 mg/kg/dzień i 5 mg/kg/dzień. Lek podaje się w dwóch dawkach podzielonych w odstępie 12 godzin przez 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Delsym
Eksperymentalny: DM2 (2,5 mg/kg/dzień)
Dekstrometorfan 2,5 mg/kg/dzień
Lek: Dekstrometorfan
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech grup dawkowania albo 0,25 mg/kg dziennie; lub 2,5 mg/kg/dzień; lub 5 mg/kg/dobę syropu doustnego Dextrometorphan Polistirex (Delsym), które zostaną podane dokładnie w odstępie 12 godzin w dwóch dawkach podzielonych podczas 6-miesięcznego badania.
Inne nazwy:
  • Delsym
Lek: Dekstrometorfan
Dekstrometorfan polistyreks. Dawki wynoszą 0,25 mg/kg/dzień, 2,5 mg/kg/dzień i 5 mg/kg/dzień. Lek podaje się w dwóch dawkach podzielonych w odstępie 12 godzin przez 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Delsym
Eksperymentalny: DM3 (5mg/kg/dzień)
Dekstrometorfan 5mg/kg/dzień
Lek: Dekstrometorfan
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech grup dawkowania albo 0,25 mg/kg dziennie; lub 2,5 mg/kg/dzień; lub 5 mg/kg/dobę syropu doustnego Dextrometorphan Polistirex (Delsym), które zostaną podane dokładnie w odstępie 12 godzin w dwóch dawkach podzielonych podczas 6-miesięcznego badania.
Inne nazwy:
  • Delsym
Lek: Dekstrometorfan
Dekstrometorfan polistyreks. Dawki wynoszą 0,25 mg/kg/dzień, 2,5 mg/kg/dzień i 5 mg/kg/dzień. Lek podaje się w dwóch dawkach podzielonych w odstępie 12 godzin przez 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Delsym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w liczbie impulsów EEG po sześciu miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową dla każdego ramienia leczenia.
Ramy czasowe: Leczenie wstępne i 6 miesięcy po
Różnica w liczbie impulsów EEG oznacza przed i 6 miesięcy po leczeniu w każdej z trzech grup terapeutycznych.
Leczenie wstępne i 6 miesięcy po

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa języka receptywnego mierzona za pomocą skali Mullena.
Ramy czasowe: Zmiana średniej między początkową a 6-miesięczną obserwacją
Recepcyjna skala językowa Mullena przed i 6 miesięcy po DM, mierzona jako zmiana średniego wyniku językowego, według wieku w miesiącach.
Zmiana średniej między początkową a 6-miesięczną obserwacją
Różnica w średnim wyniku SSI po sześciu miesiącach w porównaniu z wartością wyjściową dla każdego ramienia leczenia.
Ramy czasowe: Wstępna i 6-miesięczna obserwacja
Screen for Social Interaction (SSI) to 54-itemowe narzędzie przesiewowe raportu rodziców/opiekunów, które kładzie nacisk na wzajemne interakcje społeczne, w tym umiejętności wspólnej uwagi. Pozycje są pozytywne (prospołeczne) i są oceniane na czterostopniowej skali częstości (dziecko wykazuje zachowanie „prawie nigdy” = 0 do „prawie cały czas” = 3). Zatem niższe wyniki odzwierciedlają wolniejszy lub opóźniony rozwój, a wyższe wyniki odzwierciedlają bardziej normatywny rozwój. Całkowite wyniki SSI mieszczą się w zakresie od 0 do 162. Nie ma podskal. Zgłoszono różnice w średnich wynikach przesiewowych interakcji społecznych (SSI) między wartością wyjściową a 6 miesiącami po leczeniu dla każdej grupy leczenia.
Wstępna i 6-miesięczna obserwacja
Średni wynik SSI dla wszystkich pacjentów na początku badania i po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 0-6 miesięcy
Analiza różnicy w średnim wyniku testu interakcji społecznych (SSI) między 0-6 miesiącami dla całej próby (n=19).
0-6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: SakkuBai Naidu, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 stycznia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 stycznia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

23 kwietnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FD2408

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj