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Versuch mit Dextromethorphan beim Rett-Syndrom

26. März 2014 aktualisiert von: SakkuBai Naidu, M.D., Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Erhöhtes Glutamat im Gehirn und seine N-Methyl-D-Aspartat (NMDA)-Rezeptoren, die im Gehirn jüngerer Patienten mit Rett-Syndrom (RTT) gefunden werden, verursachen toxische Schäden an Neuronen (den Nervenzellen des Gehirns) und tragen zu EEG-Spitzen bei. Dextromethorphan (DM) wirkt, indem es NMDA/Glutamat-Rezeptoren blockiert. Diese Studie wird durchgeführt, um festzustellen, ob DM die schädliche Überstimulation der Neuronen verhindert und dadurch die EEG-Spike-Aktivität reduziert. Die Behandlung mit DM besteht aus einer von 3 verschiedenen Dosen (0,25 mg/kg pro Tag; oder 2,5 mg/kg/Tag; oder 5 mg/kg/Tag) und zielt darauf ab, herauszufinden, welche Dosis, wenn überhaupt, zur Verbesserung von EEG-Anomalien und Verhalten beiträgt , Kognition und Anfälle reduzieren sowie Atemanomalien, motorische Fähigkeiten, Knochendichte und GI-Dysfunktion verbessern.

Die Studie umfasst 90 Frauen und Männer mit RTT, 2 Jahre - 14,99 Lebensjahr, mit einer Mutation im Methyl-CpG-bindenden Protein 2 (MECP2)-Gen und Spikes im EEG, mit oder ohne klinische Anfälle.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten, die die Eignungskriterien erfüllen (Mutation +ve und EEG-Spikes), werden in die pädiatrische klinische Forschungseinheit des Johns Hopkins Hospital aufgenommen und es wird eine Pharmakokinetik von DM bestimmt, um festzustellen, dass sie schnelle Metabolisierer des Arzneimittels sind. Die Basisstudien zur Erstaufnahme umfassen neurologische, neuropsychologische, EEG-, Gastroenterologie-, Ergo- und Physiotherapie-Bewertungen. Wenn das Subjekt ein schneller Metabolisierer ist, wird es randomisiert einer der drei Arzneimitteldosen zugeteilt. Sie werden telefonisch kontaktiert, im ersten Monat wöchentlich, danach monatlich. Sie werden von einem Neurologen nach 2 Wochen, 1 Monat und 3 Monaten während der Arzneimittelstudie untersucht. Bei jedem dieser Besuche werden sie auch auf Veränderungen des vollständigen Blutbildes (CBC), der Elektrolyte und des EKG überwacht. Am Ende der 6-monatigen Arzneimittelstudie werden die Patienten wieder in das Johns Hopkins Hospital aufgenommen, wenn alle Basisstudien wiederholt werden. Die Kosten für Reise, Krankenhausaufenthalt und Zwischentests sind für die Teilnehmer kostenlos.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

38

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute/Johns Hopkins Medical Institutions

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. diejenigen, die klassisches oder atypisches RTT mit einer nachgewiesenen Mutation im MeCP2-Gen haben;
  2. diejenigen mit dokumentiertem EEG-Beweis von Spike-Aktivität, die klinische Anfälle haben können oder nicht;
  3. Die Probanden müssen zwischen 2 Jahren und 14,99 Jahren alt sein.

Ausschlusskriterien:

  1. diejenigen ohne eine etablierte Mutation im MeCP2-Gen;
  2. diejenigen, die keinen EEG-Beweis für Spike-Aktivität haben;
  3. diejenigen mit Mutationen im MeCP2-Gen, die jedoch eine Gehirnresektion oder einen chirurgischen Eingriff hatten; zum Beispiel Tumor, Hydrozephalus, schweres Kopftrauma; oder eine damit verbundene schwere medizinische Erkrankung wie Vaskulopathien, bösartige Erkrankungen, Diabetes, Schilddrüsenfunktionsstörungen usw.;
  4. diejenigen, die Medikamente einnehmen, die mit DM interagieren könnten, z. Monoaminoxidase (MAO)-Hemmer, selektiver Serotonin-Wiederaufnahmehemmer (SSRI), Sibutramin etc. zur Vermeidung eines Serotonin-Syndroms; Chinidin und Arzneimittel, die von der Isoform Cytochrom P450 (CYP450) Cytochrom P450 2D6 (CYP2D6) metabolisiert werden (z. Amiodaron, Haloperidol, Propafenon, Thioridazin);
  5. solche, die sich als Zwischen- oder langsame Metabolisierer von DM erwiesen haben;
  6. diejenigen mit berichteten Nebenwirkungen auf DM;
  7. diejenigen, deren Schwangerschaftstest positiv ist; und,
  8. diejenigen, die eine schlechte Compliance mit einem Aspekt der Studie zeigen;
  9. Pflegekinder

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: DM1 (0,25 mg/kg/Tag)
Dextromethorphan 0,25 mg/kg pro Tag
Arzneimittel: Dextromethorphan
Die Probanden werden randomisiert, um eine von drei Dosierungsgruppen zu erhalten, entweder 0,25 mg/kg pro Tag; oder 2,5 mg/kg/Tag; oder 5 mg/kg/Tag Dextromethorphan Polistirex (Delsym) oraler Sirup, der während der 6-monatigen Studie in genau 12 Stunden Abstand in zwei getrennten Dosen verabreicht wird.
Andere Namen:
  • Delsym
Arzneimittel: Dextromethorphan
Dextromethorphan polistirex. Die Dosen betragen 0,25 mg/kg/Tag, 2,5 mg/kg/Tag und 5 mg/kg/Tag. Das Medikament wird in zwei getrennten Dosen im Abstand von 12 Stunden für 6 Monate verabreicht.
Andere Namen:
  • Delsym
Experimental: DM2 (2,5 mg/kg/Tag)
Dextromethorphan 2,5 mg/kg/Tag
Arzneimittel: Dextromethorphan
Die Probanden werden randomisiert, um eine von drei Dosierungsgruppen zu erhalten, entweder 0,25 mg/kg pro Tag; oder 2,5 mg/kg/Tag; oder 5 mg/kg/Tag Dextromethorphan Polistirex (Delsym) oraler Sirup, der während der 6-monatigen Studie in genau 12 Stunden Abstand in zwei getrennten Dosen verabreicht wird.
Andere Namen:
  • Delsym
Arzneimittel: Dextromethorphan
Dextromethorphan polistirex. Die Dosen betragen 0,25 mg/kg/Tag, 2,5 mg/kg/Tag und 5 mg/kg/Tag. Das Medikament wird in zwei getrennten Dosen im Abstand von 12 Stunden für 6 Monate verabreicht.
Andere Namen:
  • Delsym
Experimental: DM3 (5mg/kg/Tag)
Dextromethorphan 5 mg/kg/Tag
Arzneimittel: Dextromethorphan
Die Probanden werden randomisiert, um eine von drei Dosierungsgruppen zu erhalten, entweder 0,25 mg/kg pro Tag; oder 2,5 mg/kg/Tag; oder 5 mg/kg/Tag Dextromethorphan Polistirex (Delsym) oraler Sirup, der während der 6-monatigen Studie in genau 12 Stunden Abstand in zwei getrennten Dosen verabreicht wird.
Andere Namen:
  • Delsym
Arzneimittel: Dextromethorphan
Dextromethorphan polistirex. Die Dosen betragen 0,25 mg/kg/Tag, 2,5 mg/kg/Tag und 5 mg/kg/Tag. Das Medikament wird in zwei getrennten Dosen im Abstand von 12 Stunden für 6 Monate verabreicht.
Andere Namen:
  • Delsym

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unterschied der EEG-Spike-Zählungen nach sechs Monaten im Vergleich zum Ausgangswert für jeden Behandlungsarm.
Zeitfenster: Erst- und 6-monatige Nachbehandlung
Der Unterschied in der EEG-Spitzenzahl bedeutet vor und 6 Monate nach der Behandlung in jeder der drei Behandlungsgruppen.
Erst- und 6-monatige Nachbehandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserung der rezeptiven Sprache gemessen an der Mullen-Skala.
Zeitfenster: Veränderung des Mittelwerts zwischen Erst- und 6-Monats-Follow-up
Die Mullen Receptive-Sprachskala vor und 6 Monate nach DM, gemessen als Veränderung der mittleren Sprachbewertung nach Alter in Monaten.
Veränderung des Mittelwerts zwischen Erst- und 6-Monats-Follow-up
Unterschied im SSI-Mittelwert nach sechs Monaten im Vergleich zum Ausgangswert für jeden Behandlungsarm.
Zeitfenster: Erst- und 6-Monats-Follow-up
Der Screen for Social Interaction (SSI) ist ein 54 Punkte umfassendes Screening-Instrument für Eltern-/Betreuerberichte, das die wechselseitige soziale Interaktion einschließlich gemeinsamer Aufmerksamkeitsfähigkeiten betont. Die Items sind positiv (prosozial) und werden auf einer vierstufigen Häufigkeitsskala (Kind zeigt das Verhalten „fast nie“ = 0 bis „fast immer“ = 3) bewertet. Daher spiegeln niedrigere Werte eine langsamere oder verzögerte Entwicklung wider, und höhere Werte spiegeln eine eher normative Entwicklung wider. SSI-Gesamtpunktzahlen reichen von 0-162. Es gibt keine Subskalen. Für jeden Behandlungsarm wird die Differenz der Mittelwerte des Screen for Social Interaction (SSI) zwischen dem Ausgangswert und 6 Monate nach der Behandlung angegeben.
Erst- und 6-Monats-Follow-up
Mittlerer SSI-Score für die Gesamtheit der Probanden zu Studienbeginn und nach 6 Monaten
Zeitfenster: 0-6 Monate
Analyse des Unterschieds im mittleren Screening für soziale Interaktion (SSI) zwischen 0 und 6 Monaten für die Gesamtstichprobe (n = 19).
0-6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: SakkuBai Naidu, MD, Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Januar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Januar 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. Januar 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

23. April 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2014

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FD2408

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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