Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsforsøg med planteudtrykt rekombinant glucocerebrosidase (prGCD) hos patienter med Gauchers sygdom

5. september 2018 opdateret af: Pfizer

En åben-label udvidet adgangsundersøgelse af plantecelleudtrykt rekombinant human glucocerebrosidase (prGCD) hos patienter med Gauchers sygdom, som kræver enzymerstatningsterapi

Dette er et åbent udvidet forsøg med prGCD hos patienter med Gauchers sygdom, som kræver enzymerstatningsterapi (ERT), og som er blevet behandlet med imiglucerase, men for hvem dosis er blevet reduceret eller seponeret på grund af mangel på produktet.

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Gauchers sygdom, den mest udbredte lysosomale lagringsforstyrrelse, er forårsaget af mutationer i det humane glucocerebrosidasegen (GCD), som er blevet kortlagt til kromosom 1 q21-q31, hvilket fører til reduceret aktivitet af det lysosomale enzym glucocerebrosidase og derved til akkumulering af substrat glucocerebrosid (GlcCer) i cellerne i monocyt-makrofagesystemet. Denne ophobning fører til de viscerale manifestationer af hepatosplenomegali, anæmi og trombocytopeni, såvel som til skelettræk og sjældnere også til lungepåvirkning.

prGCD er et plantecelleudtrykt rekombinant glucocerebrosidaseenzym til behandling af Gauchers sygdom. Ekspression af proteiner i plantecellekultur er yderst effektiv, kræver ikke post-ekspressionsmodifikation af proteinet og er ikke modtagelig for kontaminering af midler såsom vira, der er patologiske for mennesker.

prGCD-sikkerhed vil blive observeret i denne behandlingsprotokol af patienter med ikke-neuronopatisk Gauchers sygdom, som har behov for enzymerstatningsterapi. Berettigede patienter vil modtage intravenøse (IV) infusioner af prGCD hver anden uge. Dosen af ​​prGCD vil være lig med hver patients tidligere imiglucerasedosis før reduktion eller seponering på grund af mangel. Infusionerne vil blive administreret på det valgte lægecenter.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • La Jolla Village Family Medical Group
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Skokie, Illinois, Forenede Stater, 60076
        • Orchard Healthcare Research Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Neurogenetics, NYU at Rivergate
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Division of Medical Genetics, Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Department of Medical Genetics, Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Baylor University Medical Center at Dallas, Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, Forenede Stater, 22152
        • Center for Clinical Trials
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington, Department of Pediatrics
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Sha'are Zedek Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hanner og kvinder, 18 år eller ældre
  • Diagnose af Gauchers sygdom behandlet historisk med imiglucerase
  • Kan give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Tager i øjeblikket et andet eksperimentelt lægemiddel til enhver tilstand
  • Historie med allergi over for gulerødder
  • Tidligere infusionsreaktion, der mistænkes for at være allergisk over for Cerezyme® eller Ceredase® eller modtagelse af præmedicinering for at forhindre infusionsreaktioner
  • Allergi over for beta-lactam antibiotika
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, som efter investigatorens vurdering ville forstyrre patientens overholdelse af undersøgelsens krav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

7. december 2022

Primær færdiggørelse

7. december 2022

Studieafslutning

7. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. august 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2009

Først opslået (Skøn)

19. august 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PB-06-004

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner