Fase 1/2-undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af HQK-1001 administreret dagligt hos patienter med seglcellesygdom
28. juli 2011 opdateret af: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
En randomiseret, blindet, placebo-kontrolleret, dosiseskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af HQK-1001 hos forsøgspersoner med seglcellesygdom
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af HQK-1001 administreret i i alt 12 uger (med én dosispause) hos personer med seglcellesygdom.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
24
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Madison, Alabama, Forenede Stater, 35758
- Trialogic Research
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
-
Florida
-
Daytona Beach, Florida, Forenede Stater, 32117
- Century Clinical Research, Inc.
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
- UNC Comprehensive Sickle Cell Program
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Cancer Center and Hematology Service
-
-
-
-
Mona
-
Kingston, Mona, Jamaica, 7
- University of the West Indies, Mona
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år til 60 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af SCD eller segl beta-thalassæmi (undtagen hæmoglobin C)
- Mellem 12 og 60 år, inklusive
- Mindst én episode af en SCD-relateret krise eller komplikation (f.eks. vaso-okklusiv krise, akut brystsyndrom, priapisme) om året i gennemsnitligt 3 år eller én episode af akut brystsyndrom over de foregående 5 år
- Screening (ikke-transfunderet) HbF-niveau >/= 2% som analyseret af et centralt laboratorium
- Hvis du får hydroxyurinstofbehandling, skal du have en stabil dosis i mindst 6 måneder
- Kan og er villig til at give informeret samtykke
- Hvis hun er kvinde, skal den have en negativ serumgraviditetstest inden for 7 dage efter dosering
- Hvis kvinden, må den ikke være i den fødedygtige alder defineret som postmenopausal efter mindst 2 år eller kirurgisk steril, eller skal acceptere at bruge en medicinsk accepteret form for prævention under hele undersøgelsen
- Hvis en mands seksuelle partner er en WCBP, skal hun acceptere at bruge en medicinsk accepteret form for prævention til sig selv eller deres partner under hele undersøgelsen
- Efter efterforskerens opfattelse i stand til at overholde nødvendige undersøgelsesprocedurer
Ekskluderingskriterier:
- Transfusion af røde blodlegemer (RBC) inden for 3 måneder før påbegyndelse af studiemedicin
- Deltagelse i et almindeligt blodtransfusionsprogram
- Mere end 4 indlæggelser for akutte seglcelle-relaterede hændelser inden for de foregående 12 måneder
- En akut vaso-okklusiv hændelse inden for 3 uger før modtagelse af første dosis af undersøgelsesmedicin
- Pulmonal hypertension, der kræver ilt
- QTc > 450 msek ved screening
- Alanintransaminase (ALT) > 3X øvre normalgrænse (ULN)
- Kreatinin phosphokinase (CPK) > 20 % over ULN
- Serumkreatinin >1,2 mg/dL
- En akut sygdom (f.eks. febril, gastrointestinal [GI], respiratorisk) inden for 72 timer før modtagelse af første dosis af undersøgelsesmedicin
- Anamnese med synkope, klinisk signifikante rytmeforstyrrelser eller genoplivning fra pludselig død
- Kronisk opiatbrug, som efter efterforskerens opfattelse kan forvirre vurderingen af et forsøgslægemiddel
- Aktuelt misbrug af alkohol eller stoffer
- Modtaget et andet forsøgsmiddel inden for 4 uger eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før administration af undersøgelsesmedicin
- Er i øjeblikket gravid eller ammer et barn
- Kendt infektion med HIV-1
- Infektion med hepatitis B eller hepatitis C, således at patienter i øjeblikket er i behandling eller vil blive sat i terapi under forsøget
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: TRIPLE
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
|
Matchende placebo kapsel.
Indgives oralt en gang dagligt på doseringsdage.
|
|
EKSPERIMENTEL: Aktiv
|
HQK-1001 kapsler.
10 mg/kg, 20 mg/kg eller 30 mg/kg administreret én gang dagligt på doseringsdage.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhed vurderet ved (1) uønskede hændelser (2) laboratorieværdier (3) vitale tegn og (4) fysisk undersøgelse.
Tidsramme: 126 dage
|
126 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Farmakokinetik vurderet ved plasma-lægemiddelkoncentrationsniveauer.
Tidsramme: Dag 0, 6, 69 og 97 efter første dosis
|
Dag 0, 6, 69 og 97 efter første dosis
|
|
Farmakodynamik vurderet ved produktion af røde blodlegemer og induktion af føtalt hæmoglobin.
Tidsramme: Hver anden uge gennem dag 126 efter første dosis
|
Hver anden uge gennem dag 126 efter første dosis
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Susan Perrine, M.D., HemaQuest Pharmaceuticals
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. marts 2009
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. juli 2010
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. februar 2009
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. februar 2009
Først opslået (SKØN)
12. februar 2009
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
1. august 2011
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. juli 2011
Sidst verificeret
1. juli 2011
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HQP 2008-004
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .