Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky HQK-1001 podávaného denně pacientům se srpkovitou anémií

28. července 2011 aktualizováno: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Randomizovaná, zaslepená, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky HQK-1001 u subjektů s srpkovitou anémií

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost HQK-1001 podávaného po dobu celkem 12 týdnů (s jednou přestávkou v dávkování) u subjektů se srpkovitou anémií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Jamaica
    • Mona
      • Kingston, Mona, Jamaica, 7
        • University of the West Indies, mona
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Madison, Alabama, Spojené státy, 35758
        • Trialogic Research
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Florida
      • Daytona Beach, Florida, Spojené státy, 32117
        • Century Clinical Research, Inc.
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • UNC Comprehensive Sickle Cell Program
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Service

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 60 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza SCD nebo srpkovitá beta talasémie (kromě hemoglobinu C)
  • Ve věku od 12 do 60 let včetně
  • Alespoň jedna epizoda krize nebo komplikace související s SCD (např. vazookluzivní krize, akutní hrudní syndrom, priapismus) za rok v průměru po dobu 3 let nebo jedna epizoda akutního hrudního syndromu za předchozích 5 let
  • Screening (bez transfuze) hladina HbF >/= 2 % podle analýzy centrální laboratoří
  • Pokud dostáváte léčbu hydroxyureou, musíte dostávat stabilní dávku po dobu nejméně 6 měsíců
  • Schopný a ochotný dát informovaný souhlas
  • Pokud je žena, musí mít negativní těhotenský test v séru do 7 dnů od podání
  • Pokud je žena, nesmí být ve fertilním věku definovaném jako postmenopauzální alespoň do 2 let nebo chirurgicky sterilní, nebo musí souhlasit s používáním lékařsky uznávané formy antikoncepce po celou dobu studie.
  • Pokud je sexuálním partnerem mužského subjektu WCBP, musí souhlasit s používáním lékařsky uznávané formy antikoncepce pro sebe nebo svého partnera v průběhu studie.
  • Podle názoru zkoušejícího je schopen dodržovat nezbytné studijní postupy

Kritéria vyloučení:

  • Transfuze červených krvinek (RBC) do 3 měsíců před zahájením studijní medikace
  • Účast na pravidelném programu krevních transfuzí
  • Více než 4 hospitalizace pro akutní příhody související se srpkovitou anémií v předchozích 12 měsících
  • Akutní vazookluzivní příhoda během 3 týdnů před podáním první dávky studovaného léku
  • Plicní hypertenze vyžadující kyslík
  • QTc > 450 ms při screeningu
  • Alanin transamináza (ALT) > 3x horní hranice normálu (ULN)
  • Kreatinin fosfokináza (CPK) > 20 % nad ULN
  • Sérový kreatinin > 1,2 mg/dl
  • Akutní onemocnění (např. febrilie, gastrointestinální [GI], respirační) během 72 hodin před podáním první dávky studovaného léku
  • Synkopa v anamnéze, klinicky významné dysrytmie nebo resuscitace z náhlé smrti
  • Chronické užívání opiátů, které by podle názoru výzkumníka mohlo zmást hodnocení hodnoceného léku
  • Současné zneužívání alkoholu nebo drog
  • Dostal další zkoumanou látku během 4 týdnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před podáním studijního léku
  • V současné době těhotná nebo kojíte dítě
  • Známá infekce HIV-1
  • Infekce hepatitidou B nebo hepatitidou C, takže pacienti jsou v současné době léčeni nebo budou nasazeni na léčbu během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Lék: Placebo
Odpovídající placebo kapsle. Podává se perorálně jednou denně ve dnech dávkování.
EXPERIMENTÁLNÍ: Aktivní
Lék: HQK-1001
Kapsle HQK-1001. 10 mg/kg, 20 mg/kg nebo 30 mg/kg podávaných jednou denně ve dnech dávkování.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost hodnocená pomocí (1) nežádoucích účinků (2) laboratorních hodnot (3) vitálních funkcí a (4) fyzikálního vyšetření.
Časové okno: 126 dní
126 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika hodnocená hladinami koncentrace léčiva v plazmě.
Časové okno: Dny 0, 6, 69 a 97 po první dávce
Dny 0, 6, 69 a 97 po první dávce
Farmakodynamika hodnocená produkcí červených krvinek a indukcí fetálního hemoglobinu.
Časové okno: Každé 2 týdny až do 126. dne po první dávce
Každé 2 týdny až do 126. dne po první dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Susan Perrine, M.D., HemaQuest Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2009

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. července 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. února 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. února 2009

První zveřejněno (ODHAD)

12. února 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

1. srpna 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. července 2011

Naposledy ověřeno

1. července 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HQP 2008-004

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na HQK-1001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit