Исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики HQK-1001, ежедневно вводимого пациентам с серповидноклеточной анемией

Критерии включения:

• Диагноз ВСС или серповидной бета-талассемии (за исключением гемоглобина С)
• От 12 до 60 лет включительно
• По крайней мере, один эпизод криза или осложнения, связанного с ВСС (например, вазоокклюзионный криз, острый грудной синдром, приапизм) в год в среднем в течение 3 лет или один эпизод острого грудного синдрома за предшествующие 5 лет
• Скрининг (не перелитый) Уровень HbF >/= 2% по данным центральной лаборатории
• Если вы получаете терапию гидроксимочевиной, вы должны получать стабильную дозу в течение не менее 6 месяцев.
• Способны и готовы дать информированное согласие
• Если женщина, у нее должен быть отрицательный сывороточный тест на беременность в течение 7 дней после приема.
• Если женщина, она не должна иметь детородного потенциала, определяемого как постменопаузальный возраст не менее 2 лет или хирургически бесплодна, или должна согласиться использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контрацепции на протяжении всего исследования.
• Если сексуальный партнер субъекта мужского пола является WCBP, она должна согласиться использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контроля над рождаемостью для себя или своего партнера на протяжении всего исследования.
• По мнению исследователя, в состоянии соблюдать необходимые процедуры исследования

Критерий исключения:

• Переливание эритроцитов (эритроцитов) в течение 3 месяцев до начала приема исследуемого препарата
• Участие в программе регулярного переливания крови
• Более 4 госпитализаций по поводу острых событий, связанных с серповидно-клеточной анемией, за последние 12 месяцев.
• Острое вазоокклюзионное событие в течение 3 недель до получения первой дозы исследуемого препарата.
• Легочная гипертензия, требующая кислорода
• QTc > 450 мс при скрининге
• Аланиновая трансаминаза (АЛТ) в 3 раза выше верхней границы нормы (ВГН)
• Креатининфосфокиназа (КФК) > 20% выше ВГН
• Креатинин сыворотки >1,2 мг/дл
• острое заболевание (например, лихорадочное, желудочно-кишечное [ЖКТ], респираторное) в течение 72 часов до получения первой дозы исследуемого препарата.
• Обмороки в анамнезе, клинически значимые аритмии или реанимация после внезапной смерти
• Хроническое употребление опиатов, которое, по мнению исследователя, может затруднить оценку исследуемого препарата.
• Текущее злоупотребление алкоголем или наркотиками
• Получали другой исследуемый препарат в течение 4 недель или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до введения исследуемого препарата.
• В настоящее время беременна или кормит грудью ребенка
• Известная инфекция ВИЧ-1
• Инфекция гепатитом В или гепатитом С, при которой пациенты в настоящее время проходят терапию или будут переведены на терапию во время исследования