낫적혈구병 환자에게 매일 투여하는 HQK-1001의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 1/2상 연구

포함 기준:

• SCD 또는 겸상 ​​베타 지중해 빈혈 진단(헤모글로빈 C 제외)
• 12세 이상 60세 미만
• 평균 3년 동안 매년 SCD 관련 위기 또는 합병증(예: 혈관폐색 위기, 급성 흉부 증후군, 지속발기증)의 최소 1회 에피소드 또는 이전 5년 동안 급성 흉부 증후군 1회 에피소드
• 스크리닝(수혈되지 않은) HbF 수준 >/= 중앙 실험실에서 분석한 2%
• 수산화요소 요법을 받는 경우 최소 6개월 동안 안정적인 용량을 받아야 합니다.
• 정보에 입각한 동의를 할 수 있고 기꺼이
• 여성의 경우, 투여 후 7일 이내에 혈청 임신 테스트 결과 음성이어야 함
• 여성인 경우 최소 2년까지 폐경 후로 정의된 가임기 또는 외과적으로 불임 상태가 아니어야 하며 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 남성 피험자의 성적 파트너가 WCBP인 경우, 연구 기간 동안 자신이나 파트너를 위해 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 연구자의 관점에서 필요한 연구 절차를 준수할 수 있음

제외 기준:

• 연구 약물을 시작하기 전 3개월 이내에 적혈구(RBC) 수혈
• 정기적인 수혈 프로그램 참여
• 지난 12개월 동안 급성 낫적혈구 관련 사건으로 4회 이상의 입원
• 연구 약물의 첫 용량을 받기 전 3주 이내의 급성 혈관폐쇄 사건
• 산소를 필요로 하는 폐고혈압
• QTc > 스크리닝 시 450msec
• 알라닌 트랜스아미나제(ALT) > 정상 상한치(ULN)의 3배
• 크레아티닌 포스포키나제(CPK) > ULN 초과 20%
• 혈청 크레아티닌 >1.2 mg/dL
• 연구 약물의 첫 용량을 받기 전 72시간 이내의 급성 질환(예: 발열, 위장관[GI], 호흡기)
• 실신의 병력, 임상적으로 의미 있는 부정맥 또는 급사로 인한 소생술
• 조사자의 관점에서 조사 약물의 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 만성 아편제 사용
• 현재 알코올 또는 약물 남용
• 연구 약물 투여 전 4주 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 또 다른 연구용 제제를 투여받았음
• 현재 임신 ​​중이거나 모유 수유중인 아이
• HIV-1의 알려진 감염
• B형 간염 또는 C형 간염에 감염되어 환자가 현재 치료 중이거나 시험 기간 동안 치료를 받을 예정입니다.