Studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica dell'HQK-1001 somministrato giornalmente a pazienti con anemia falciforme
28 luglio 2011 aggiornato da: HemaQuest Pharmaceuticals Inc.
Uno studio di aumento della dose randomizzato, in cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di HQK-1001 in soggetti con anemia falciforme
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di HQK-1001 somministrato per un totale di 12 settimane (con una pausa di dosaggio) in soggetti con anemia falciforme.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
24
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Mona
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Kingston, Mona, Giamaica, 7
- University of the West Indies, Mona
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Alabama
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Madison, Alabama, Stati Uniti, 35758
- Trialogic Research
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
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Florida
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Daytona Beach, Florida, Stati Uniti, 32117
- Century Clinical Research, Inc.
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Georgia
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Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Medical College of Georgia
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Johns Hopkins School of Medicine
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- UNC Comprehensive Sickle Cell Program
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Cancer Center and Hematology Service
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 60 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di SCD o falce beta talassemia (esclusa l'emoglobina C)
- Tra i 12 ei 60 anni compresi
- Almeno un episodio di crisi o complicazione correlata a SCD (ad es. Crisi vaso-occlusiva, sindrome toracica acuta, priapismo) all'anno per una media di 3 anni o un episodio di sindrome toracica acuta nei 5 anni precedenti
- Screening (non trasfuso) Livello di HbF >/= 2% come analizzato da un laboratorio centrale
- Se in terapia con idrossiurea, deve ricevere una dose stabile per almeno 6 mesi
- In grado e disposto a dare il consenso informato
- Se femmina, deve avere un test di gravidanza su siero negativo entro 7 giorni dalla somministrazione
- Se femmina, non deve essere in età fertile definita come post-menopausa da almeno 2 anni o chirurgicamente sterile, o deve accettare di utilizzare una forma di contraccezione accettata dal punto di vista medico durante lo studio
- Se il partner sessuale di un soggetto maschio è un WCBP, deve accettare di utilizzare una forma di controllo delle nascite accettata dal punto di vista medico per sé o per il proprio partner durante lo studio
- Secondo l'investigatore, in grado di rispettare le necessarie procedure di studio
Criteri di esclusione:
- Trasfusione di globuli rossi (RBC) entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio
- Partecipazione a un regolare programma di trasfusioni di sangue
- Più di 4 ricoveri per eventi falciformi acuti nei 12 mesi precedenti
- Un evento vaso-occlusivo acuto entro 3 settimane prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio
- Ipertensione polmonare che richiede ossigeno
- QTc > 450 msec allo screening
- Alanina transaminasi (ALT) > 3 volte il limite superiore della norma (ULN)
- Creatinina fosfochinasi (CPK) > 20% sopra l'ULN
- Creatinina sierica >1,2 mg/dL
- Una malattia acuta (ad es. febbrile, gastrointestinale [GI], respiratoria) entro 72 ore prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio
- Storia di sincope, aritmie clinicamente significative o rianimazione da morte improvvisa
- Uso cronico di oppiacei che, secondo l'investigatore, potrebbe confondere la valutazione di un farmaco sperimentale
- Abuso attuale di alcol o droghe
- Ricevuto un altro agente sperimentale entro 4 settimane o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della somministrazione del farmaco in studio
- Attualmente incinta o che allatta un bambino
- Infezione nota da HIV-1
- Infezione da epatite B o epatite C tale che i pazienti siano attualmente in terapia o saranno sottoposti a terapia durante lo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: TRIPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
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Capsula placebo corrispondente.
Somministrato per via orale una volta al giorno nei giorni di dosaggio.
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SPERIMENTALE: Attivo
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Capsule HQK-1001.
10 mg/kg, 20 mg/kg o 30 mg/kg somministrati una volta al giorno nei giorni di somministrazione.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Sicurezza valutata da (1) eventi avversi (2) valori di laboratorio (3) segni vitali e (4) esame fisico.
Lasso di tempo: 126 giorni
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126 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Farmacocinetica valutata dai livelli di concentrazione plasmatica del farmaco.
Lasso di tempo: Giorni 0, 6, 69 e 97 dopo la prima dose
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Giorni 0, 6, 69 e 97 dopo la prima dose
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Farmacodinamica valutata dalla produzione di globuli rossi e dall'induzione dell'emoglobina fetale.
Lasso di tempo: Ogni 2 settimane fino al giorno 126 dopo la prima dose
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Ogni 2 settimane fino al giorno 126 dopo la prima dose
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Susan Perrine, M.D., HemaQuest Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 marzo 2009
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 luglio 2010
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 febbraio 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 febbraio 2009
Primo Inserito (STIMA)
12 febbraio 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
1 agosto 2011
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 luglio 2011
Ultimo verificato
1 luglio 2011
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- HQP 2008-004
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