Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label-udvidelse til brobygningsundersøgelse CTBM100C2303

7. maj 2021 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et fase III åbent udvidelsesstudie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​tobramycin-inhalationspulver efter fremstillingsprocesændringer (TIPnew) i forsøgspersoner med cystisk fibrose (CF), der fuldførte deltagelse i undersøgelse CTBM100C2303.

Dette var et åbent, enkeltarms (ukontrolleret) studie med deltagere, der lider af cystisk fibrose, som havde afsluttet deres studiedeltagelse i CTBM100C2303 (alle besøg), og som var bevist inficeret med Pseudomonas aeruginosa (P. aeruginosa) ved tilmelding til CTBM100C2303.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

55

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Gennemførte alle besøg i undersøgelse CTBM100C2303, og besøg 4 fandt sted ikke mere end 5 dage før tilmelding til denne undersøgelse.
  • Bekræftet diagnose af cystisk fibrose-deltagere med P. aeruginosa-infektion.
  • Forceret udåndingsvolumen på et sekund (FEV1) ved screening (undersøgelse CTBM100C2303) skal være mellem 25 % og 80 % af normale forudsagte værdier.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver brug af inhalerede anti-pseudomonale antibiotika mellem afslutningen af ​​kerneforsøget CTMB100C2303 og tilmeldingen til denne undersøgelse.
  • Kendt lokal eller systemisk overfølsomhed over for aminoglykosider eller inhalerede antibiotika.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tobramycin inhalationspulver (TIP)
Deltagerne modtog 112 mg (fire 28 mg kapsler) TIP administreret af T-326 inhalatoren, to gange dagligt (b.i.d.), givet i en cyklus på 28 dage efter behandling efterfulgt af 28 dages behandlingsfri (én cyklus = 56 dage) i op til 3 cyklusser.
Medicin: Tobramycin inhalationspulver
Tobramycin inhalationspulver, 112 mg (4 kapsler á 28 mg), inhalationskapsler, b.i.d.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra første administration af undersøgelseslægemidlet til undersøgelsens afslutning (op til ca. 25 uger)
AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik administreret et farmaceutisk produkt; den uheldige medicinske hændelse havde ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet eller ej.
Fra første administration af undersøgelseslægemidlet til undersøgelsens afslutning (op til ca. 25 uger)
Procentdel af deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra tidspunktet for samtykke til 4 uger efter undersøgelsens afslutning (op til ca. 29 uger)
SAE'er omfattede uønskede hændelser, der resulterede i et af følgende udfald: død, en livstruende uønsket hændelse, indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, en vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale funktioner eller en medfødt anomali /fødsels fejl.
Fra tidspunktet for samtykke til 4 uger efter undersøgelsens afslutning (op til ca. 29 uger)
Procentdel af dødstilfælde
Tidsramme: Fra tidspunktet for samtykke til 4 uger efter undersøgelsens afslutning (op til ca. 29 uger)
Fra tidspunktet for samtykke til 4 uger efter undersøgelsens afslutning (op til ca. 29 uger)
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser og alvorlige uønskede hændelser, der fører til permanent afbrydelse af undersøgelsen
Tidsramme: Fra første administration af undersøgelseslægemidlet til undersøgelsens afslutning (op til ca. 25 uger)
AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik administreret et farmaceutisk produkt; den uheldige medicinske hændelse havde ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet eller ej. SAE'er omfattede uønskede hændelser, der resulterede i et af følgende udfald: død, en livstruende uønsket hændelse, indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, en vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale funktioner eller en medfødt anomali /fødsels fejl.
Fra første administration af undersøgelseslægemidlet til undersøgelsens afslutning (op til ca. 25 uger)
Skift fra basislinje i laboratorieparametre til over øvre/nedre grænse for normal
Tidsramme: Fra baseline til studieafslutning (op til ca. 25 uger)
Skift fra baseline i hæmatologi- og biokemiværdier til over øvre/under nedre normalgrænse på et hvilket som helst tidspunkt post-baseline blev rapporteret. Baseline for sikkerhedsanalyser blev defineret som den sidste måling før første dosis af undersøgelseslægemidlet i kernestudiet CTBM100C2303. Skift til lavt refereret antal deltagere med normale eller høje værdier ved baseline. Skift til højt refereret antal deltagere med normale eller lave værdier ved baseline.
Fra baseline til studieafslutning (op til ca. 25 uger)
Akut relativ ændring i luftvejsreaktivitet [Forsøgt ekspiratorisk værdi på et sekund (FEV1) procent (%) forudsagt] Fra præ-dosis til 30 minutter efter afslutning af første dosis af undersøgelseslægemidlet
Tidsramme: Før dosis og 30 minutter efter dosis på dag 1 og dag 29 i hver cyklus (2, 3, 4)
Luftvejsreaktivitet blev defineret som ≥20 % FEV1-relativt fald i procent forudsagt fra før dosis til 30 minutter efter dosis. FEV1 blev defineret som mængden af ​​luft, der udløb på 1 sekund. FEV1 % forudsagt var en normaliseret værdi af FEV1 beregnet ved hjælp af Knudsen-ligningen, baseret på deltagerens alder, køn og højde. Relativ ændring i FEV1 % forudsagt = 100* (30 minutter efter dosis - før dosis) / præ dosis vurderet efter antal og procentdel af deltagere med et fald i ≥20 % FEV1 procent forudsagt fra før dosis til 30 minutter efter dosis. Baseline for blev defineret som den sidste måling før første dosis af undersøgelseslægemidlet i kerneundersøgelsen CTBM100C2303.
Før dosis og 30 minutter efter dosis på dag 1 og dag 29 i hver cyklus (2, 3, 4)
Procentdel af deltagere med frekvens fald fra baseline i post-baseline audiologitests
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til undersøgelsens afslutning (op til ca. 25 uger)
Auditiv skarphed hos deltagerne blev målt ved hjælp af et standard dual-channel audiometer ved frekvenser fra 250 til 8000 Hertz, og et audiogram (ren-tone luftledning) og tympanogram blev udført af en audiolog. De rapporterede kategorier inkluderer >= 10dB fald i 3 på hinanden følgende frekvenser i begge øre, >= 15dB fald i 2 på hinanden følgende frekvenser i begge øre og >= 20dB fald i mindst én frekvens i begge øre.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til undersøgelsens afslutning (op til ca. 25 uger)
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) forbundet med brugen af ​​nyt antipseudomonalt antibiotikum
Tidsramme: Fra første administration af undersøgelseslægemidlet til undersøgelsens afslutning (op til ca. 25 uger)
AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik administreret et farmaceutisk produkt; den uheldige medicinske hændelse havde ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet eller ej. SAE'er omfattede uønskede hændelser, der resulterede i et af følgende udfald: død, en livstruende uønsket hændelse, indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, en vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale funktioner eller en medfødt anomali /fødsels fejl.
Fra første administration af undersøgelseslægemidlet til undersøgelsens afslutning (op til ca. 25 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Relativ ændring fra baseline i forceret eksspiratorisk volumen på et sekund (FEV1) procent forudsagt til slutningen af ​​dosering ved hver cyklus og afsluttet undersøgelse
Tidsramme: Baseline, dag 29 af cyklus 2, 3, 4, dag 57 af opfølgning og afslutning (afslutning af undersøgelse)
FEV1 blev defineret som mængden af ​​luft, der udløb på 1 sekund. FEV1 % forudsagt var en normaliseret værdi af FEV1 beregnet ved hjælp af Knudsen-ligningen, baseret på deltagerens alder, køn og højde. Relativ ændring i FEV1 % forudsagt = 100* (30 minutter efter dosis - før dosis) / præ dosis vurderet efter antal og procentdel af deltagere med et fald i ≥20 % FEV1 procent forudsagt fra før dosis til 30 minutter efter dosis. Baseline for blev defineret som den sidste måling før første dosis af undersøgelseslægemidlet i kerneundersøgelsen CTBM100C2303. Afslutning refererede til den sidste tilgængelige før-dosis post-baseline-måling.
Baseline, dag 29 af cyklus 2, 3, 4, dag 57 af opfølgning og afslutning (afslutning af undersøgelse)
Ændring fra baseline i Forced Vital Capacity (FVC) procent (%) forudsagt til slutningen af ​​dosering ved hver cyklus og afsluttet undersøgelse
Tidsramme: Baseline, dag 29 af cyklus 2, 3, 4, dag 57 af opfølgning og afslutning (afslutning af undersøgelse)
Relativ ændring fra baseline i FVC % forudsagt til slutningen af ​​doseringen i hver cyklus og studieafslutning blev rapporteret. Relativ ændring fra baseline blev defineret som: Relativ ændring = 100* (Post baseline-baseline) / baseline. Baseline blev defineret som sidste måling før første dosis af undersøgelseslægemidlet i kerneundersøgelsen CTBM100C2303. Afslutning refererede til den sidste tilgængelige før-dosis post-baseline-måling.
Baseline, dag 29 af cyklus 2, 3, 4, dag 57 af opfølgning og afslutning (afslutning af undersøgelse)
Ændring fra baseline i forceret ekspiratorisk flowhastighed over 25 procent og 75 procent (FEF25-75 %) forudsagt til slutningen af ​​dosering ved hver cyklus og afsluttet undersøgelse
Tidsramme: Baseline, dag 29 af cyklus 2, 3, 4, dag 57 af opfølgning og afslutning (afslutning af undersøgelse)
Relativ ændring fra baseline i FEF 25-75 % forudsagt til slutningen af ​​doseringen i hver cyklus og studieafslutning blev rapporteret. Relativ ændring fra baseline blev defineret som: Relativ ændring = 100* (Post baseline-baseline) / baseline. Baseline blev defineret som sidste måling før første dosis af undersøgelseslægemidlet i kerneundersøgelsen CTBM100C2303. Afslutning refererede til den sidste tilgængelige før-dosis post-baseline-måling.
Baseline, dag 29 af cyklus 2, 3, 4, dag 57 af opfølgning og afslutning (afslutning af undersøgelse)
Absolut ændring fra baseline i sputum Pseudomonas Aeruginosa-densitet [log10 kolonidannende enheder (CFU) pr. gram sputum] til slutningen af ​​dosering ved hver cyklus og undersøgelsesafslutning
Tidsramme: Baseline, dag 29 af cyklus 2, 3, 4, dag 57 af opfølgning og afslutning (afslutning af undersøgelse)
P. aeruginosa sputumdensitet refererer til overordnet tæthed, defineret som summen af ​​biotyper (mucoid, tør og lille kolonivariant). Hvis sub-isolater eksisterede for CFU biotype mucoid eller tørre, så blev summen af ​​sub-isolater analyseret. Absolut ændring fra baseline blev defineret som: Absolut ændring = Post Baseline - Baseline. Baseline blev defineret som sidste måling før første dosis af undersøgelseslægemidlet i kerneundersøgelsen CTBM100C2303. Afslutning refererede til den sidste tilgængelige før-dosis post-baseline-måling.
Baseline, dag 29 af cyklus 2, 3, 4, dag 57 af opfølgning og afslutning (afslutning af undersøgelse)
Ændring fra baseline i Pseudomonas Aeruginosa Minimum Inhibitory Concentration (MIC) til slutningen af ​​dosering ved hver cyklus og afsluttet undersøgelse
Tidsramme: Baseline, dag 29 af cyklus 2, 3, 4, dag 57 af opfølgning og afslutning (afslutning af undersøgelse)
Ændring i tobramycin-MIC-værdier for P. aeruginosa blev rapporteret for prøver og blev brugt til at vurdere ændringen i patogenfølsomhed over for tobramycin før (baseline) og efter (post-baseline) behandlingen. Maksimale MIC-værdier fra alle biotyper blev brugt. Ændring fra baseline blev defineret som: Ændring = Post-baseline - Baseline. Baseline blev defineret som sidste måling før første dosis af undersøgelseslægemidlet i kerneundersøgelsen CTBM100C2303. Afslutning refererede til den sidste tilgængelige før-dosis post-baseline-måling.
Baseline, dag 29 af cyklus 2, 3, 4, dag 57 af opfølgning og afslutning (afslutning af undersøgelse)
Procentdel af deltagere med anti-pseudomonal antibiotikabrug i behandlingsperioden
Tidsramme: Fra første administration af undersøgelseslægemidlet til undersøgelsens afslutning (op til ca. 25 uger)
Fra første administration af undersøgelseslægemidlet til undersøgelsens afslutning (op til ca. 25 uger)
Antal dage med indlæggelse på grund af alvorlige respiratoriske bivirkninger
Tidsramme: Fra første administration af undersøgelseslægemidlet til undersøgelsens afslutning (op til ca. 25 uger)
SAE'er omfattede uønskede hændelser, der resulterede i et af følgende udfald: død, en livstruende uønsket hændelse, indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, en vedvarende eller betydelig inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale funktioner eller en medfødt anomali /fødsels fejl. Til beregning af dage i hospitalsindlæggelse på grund af respiratoriske hændelser blev slutdatoen defineret som udskrivelsesdatoen (hvis givet og også efter afslutningen af ​​forlængelsesundersøgelsen), og ellers som datoen for sidste besøg.
Fra første administration af undersøgelseslægemidlet til undersøgelsens afslutning (op til ca. 25 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. august 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2011

Studieafslutning (Faktiske)

6. oktober 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. september 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2009

Først opslået (Skøn)

23. september 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CTBM100C2303E1
  • 2008-004764-39 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner