Et fase 2, enkelt-center, enkelt-arm, åbent forsøg med Vismodegib hos patienter med keratocystiske odontogene tumorer (KCOT)

Inklusionskriterier:

• Mænd og kvinder, 18 år og derover på det tidspunkt, hvor formularen til informeret samtykke er underskrevet;
• Kunne forstå og underskrive den informerede samtykkeformular og andet nødvendigt papirarbejde før påbegyndelse af undersøgelsesprocedurer;
• I stand til at kommunikere med efterforskeren/undersøgelsesstedets personale, forstå og overholde undersøgelseskravene og villig til at vende tilbage til specificerede besøg på det aftalte tidspunkt;
• Patienter, der har modtaget tidligere behandling for deres KCOT og med en diagnose af tilbagevendende (maksillær eller mandibular) sporadisk KCOT eller NBCCS-associeret KCOT (enkelt eller multipel);
• Diagnose af KCOT vil blive foretaget ved tidligere patologirapport eller ved biopsi på undersøgelsesstedet, hvis det er relevant;
• Vilje til at give samtykke til biopsi af læsionen, hvis det er nødvendigt;
• Vilje til at forsinke excision af måltumorstedet, medmindre tegn på sygdomsprogression eller manglende lægemiddeltolerabilitet;
• Vilje til at donere blod til genetisk testning;
• For kvindelige patienter i den fødedygtige alder, enighed om at bruge to acceptable metoder til prævention, inklusive én barrieremetode under undersøgelsen og 7 måneder efter seponering af undersøgelseslægemidlet;
• For mænd med kvindelige partnere i den fødedygtige alder, aftale om at bruge et mandligt kondom (med spermicid) og at rådgive deres kvindelige partnere til at bruge en acceptabel præventionsmetode under undersøgelsen og i 2 måneder efter seponeringen af ​​undersøgelseslægemidlet;
• Aftale om ikke at donere blod/blodprodukter under undersøgelsen og i 7 måneder efter seponering af undersøgelseslægemidlet;
• For mænd ikke at donere sædprodukter eller sæd under behandling og i 2 måneder efter seponering af undersøgelseslægemidlet;
• Kan og er villig til at sluge pille;
• Intet malabsorptionssyndrom eller anden tilstand, der ville interferere med enteral absorption;
• Mindst 4 uger siden sidste kemoterapi, undersøgelsesterapi, strålebehandling eller større kirurgisk indgreb og restitueret efter den første administration af studielægemidlet;
• KCOT måler mindst 1 cm i én dimension på volumetrisk CT-scanning før behandling;
• Ingen klinisk signifikante abnormiteter med kliniske laboratorievurderinger;

Ekskluderingskriterier:

• Samtidig antitumorbehandling;
• Afslutning af den seneste antitumorbehandling (inklusive Vismodegib) mindre end 4 uger før påbegyndelse af behandlingen (indgivelse af første studielægemiddel);
• Ukontrolleret medicinsk sygdom;
• Graviditet eller amning; kvindelige patienter, der planlægger at blive gravide i undersøgelsens varighed og 7 måneder efter behandlingen;
• Manglende evne eller vilje til at sluge kapsler;
• Enhver medicinsk eller psykologisk sygdom eller tilstand, der forhindrer tilstrækkeligt samtykke;

• Anamnese med betydelig aterosklerotisk sygdom, herunder følgende:

  • Koronararteriesygdom (dvs. myokardieinfarkt inden for det seneste år eller ustabil angina);
  • Dokumenteret carotis atheroma;
• Kendt HIV-infektion;
• Aktuelt alkoholmisbrug;
• Anamnese med resistens over for vismodegib (patienter, der tidligere har modtaget vismodegib mod BCC og ikke havde haft klinisk respons, vil blive udelukket).