Een fase 2, single-center, single-arm, open-label studie van Vismodegib bij patiënten met keratocystische odontogene tumoren (KCOT)

Inclusiecriteria:

• Mannen en vrouwen van 18 jaar en ouder op het moment dat het toestemmingsformulier wordt ondertekend;
• In staat zijn om het formulier voor geïnformeerde toestemming en ander noodzakelijk papierwerk te begrijpen en te ondertekenen voordat de studieprocedures worden gestart;
• In staat om te communiceren met het personeel van de onderzoeker/studielocatie, de studievereisten te begrijpen en na te leven, en bereid om op het afgesproken tijdstip terug te keren voor specifieke bezoeken;
• Patiënten die eerder zijn behandeld voor hun KCOT en met een diagnose van recidiverende (maxillaire of mandibulaire) sporadische KCOT of NBCCS-geassocieerde KCOT (enkel of meervoudig);
• Diagnose van KCOT zal worden gedaan door middel van een pathologierapport uit het verleden of door biopsie op de onderzoekslocatie, indien van toepassing;
• Bereidheid om in te stemmen met biopsie van de laesie, indien nodig;
• Bereidheid om excisie van de beoogde tumorplaats uit te stellen, tenzij er bewijs is van ziekteprogressie of het niet verdragen van geneesmiddelen;
• Bereidheid om bloed te doneren voor genetische tests;
• Voor vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd, toestemming om twee aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken, waaronder één barrièremethode tijdens het onderzoek en 7 maanden na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel;
• Voor mannen met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden, toestemming om een ​​mannencondoom (met zaaddodend middel) te gebruiken en om hun vrouwelijke partners te adviseren een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 2 maanden na het stopzetten van het onderzoeksgeneesmiddel;
• Akkoord om geen bloed/bloedproducten te doneren tijdens de studie en gedurende 7 maanden na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel;
• Voor mannen om geen spermaproducten of sperma te doneren tijdens de behandeling en gedurende 2 maanden na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel;
• Pil kunnen en willen slikken;
• Geen malabsorptiesyndroom of andere aandoening die de enterale absorptie zou verstoren;
• Ten minste 4 weken sinds de laatste chemotherapie, experimentele therapie, radiotherapie of grote chirurgische ingreep en hersteld van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel;
• KCOT meet ten minste 1 cm in één dimensie op volumetrische CT-scan vóór de behandeling;
• Geen klinisch significante afwijkingen met klinische laboratoriumbeoordelingen;

Uitsluitingscriteria:

• Gelijktijdige antitumortherapie;
• Voltooiing van de meest recente antitumortherapie (inclusief Vismodegib) minder dan 4 weken voorafgaand aan de start van de behandeling (eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel);
• Ongecontroleerde medische ziekte;
• Zwangerschap of borstvoeding; vrouwelijke patiënten die van plan zijn zwanger te worden voor de duur van het onderzoek en 7 maanden na de behandeling;
• Onvermogen of onwil om capsules door te slikken;
• Elke medische of psychische ziekte of aandoening die adequate toestemming verhindert;

• Geschiedenis van significante atherosclerotische ziekte, waaronder de volgende:

  • Coronaire hartziekte (d.w.z. hartinfarct in het afgelopen jaar of onstabiele angina pectoris);
  • Gedocumenteerd atheroom van de halsslagader;
• Bekende hiv-infectie;
• Actueel alcoholmisbruik;
• Geschiedenis van resistentie tegen vismodegib (patiënten die eerder vismodegib kregen voor BCC en geen klinische respons vertoonden, worden uitgesloten).