En fas 2, singelcenter, enarmad, öppen prövning av Vismodegib hos patienter med keratocystiska odontogena tumörer (KCOT)

Inklusionskriterier:

• Manar och kvinnor, 18 år och äldre vid den tidpunkt då formuläret för informerat samtycke undertecknas;
• Kunna förstå och underteckna formuläret för informerat samtycke och annat nödvändigt pappersarbete innan studieprocedurer påbörjas;
• Kunna kommunicera med utredaren/studieplatsens personal, förstå och följa studiekraven och villig att återvända för specificerade besök vid utsatt tid;
• Patienter som har fått tidigare behandling för sin KCOT och med diagnosen återkommande (maxillär eller mandibulär) sporadisk KCOT eller NBCCS-associerad KCOT (enkel eller multipel);
• Diagnos av KCOT kommer att göras genom tidigare patologirapport eller genom biopsi på studieplatsen, om tillämpligt;
• Villighet att samtycka till biopsi av lesionen, om det behövs;
• Villighet att fördröja excision av måltumörstället, såvida inte tecken på sjukdomsprogression eller bristande läkemedels-tolerabilitet;
• Villighet att donera blod för genetisk testning;
• För kvinnliga patienter i fertil ålder, överenskommelse om att använda två acceptabla metoder för preventivmedel, inklusive en barriärmetod under studien och 7 månader efter avslutad behandling med studieläkemedlet;
• För män med kvinnliga partners i fertil ålder, överenskommelse om att använda en manlig kondom (med spermiedödande medel) och att råda sina kvinnliga partner att använda en acceptabel metod för preventivmedel under studien och i 2 månader efter avslutad behandling med studieläkemedlet;
• Överenskommelse om att inte donera blod/blodprodukter under studien och under 7 månader efter avslutad behandling med studieläkemedlet;
• För män att inte donera spermaprodukter eller sperma under behandlingen och under 2 månader efter avslutad behandling med studieläkemedlet;
• Kan och vill svälja piller;
• Inget malabsorptionssyndrom eller annat tillstånd som skulle störa enteral absorption;
• Minst 4 veckor sedan senaste kemoterapi, undersökningsterapi, strålbehandling eller större kirurgiskt ingrepp och återhämtat sig från den första studieläkemedlets administrering;
• KCOT mäter minst 1 cm i en dimension vid volymetrisk datortomografi för behandling;
• Inga kliniskt signifikanta avvikelser med kliniska laboratoriebedömningar;

Exklusions kriterier:

• Samtidig antitumörbehandling;
• Slutförande av den senaste antitumörbehandlingen (inklusive Vismodegib) mindre än 4 veckor före behandlingsstart (administrering av första studieläkemedlet);
• Okontrollerad medicinsk sjukdom;
• Graviditet eller amning; kvinnliga patienter som planerar att bli gravida under studiens varaktighet och 7 månader efter behandlingen;
• Oförmåga eller ovilja att svälja kapslar;
• Varje medicinsk eller psykologisk sjukdom eller tillstånd som förhindrar adekvat samtycke;

• Historik av betydande aterosklerotisk sjukdom, inklusive följande:

  • Kranskärlssjukdom (d.v.s. hjärtinfarkt under det senaste året eller instabil angina);
  • Dokumenterat carotis aterom;
• Känd HIV-infektion;
• Aktuellt alkoholmissbruk;
• Resistens i anamnesen mot vismodegib (patienter som tidigare fått vismodegib för BCC och inte haft något kliniskt svar kommer att exkluderas).