Fáze 2, jednocentrová, jednoramenná, otevřená studie Vismodegibu u pacientů s keratocystickými odontogenními nádory (KCOT)

Kritéria pro zařazení:

• Muži a ženy ve věku 18 let a více v době podpisu formuláře informovaného souhlasu;
• Schopnost porozumět a podepsat formulář informovaného souhlasu a další potřebnou dokumentaci před zahájením studijních postupů;
• Schopnost komunikovat se zkoušejícím/personálem místa studie, rozumět požadavkům studie a dodržovat je a být ochoten se vracet na konkrétní návštěvy ve stanovený čas;
• Pacienti, kteří podstoupili předchozí léčbu svého KCOT a s diagnózou rekurentního (maxilárního nebo mandibulárního) sporadického KCOT nebo KCOT spojeného s NBCCS (jednoduché nebo vícečetné);
• Diagnóza KCOT bude provedena na základě předchozí patologické zprávy nebo biopsie v místě studie, je-li to vhodné;
• Ochota souhlasit s biopsií léze, je-li to nutné;
• Ochota odložit excizi cílového místa nádoru, pokud není prokázána progrese onemocnění nebo nedostatečná snášenlivost léku;
• Ochota darovat krev pro genetické testování;
• U pacientek ve fertilním věku souhlas s použitím dvou přijatelných metod antikoncepce, včetně jedné bariérové ​​metody během studie a 7 měsíců po vysazení studovaného léku;
• U mužů s partnerkami ve fertilním věku souhlas s používáním mužského kondomu (se spermicidem) a doporučení jejich partnerkám, aby během studie a po dobu 2 měsíců po vysazení studovaného léku používaly přijatelnou metodu antikoncepce;
• souhlas nedarovat krev/krevní produkty během studie a po dobu 7 měsíců po vysazení studovaného léku;
• pro muže nedarovat sperma nebo sperma během léčby a 2 měsíce po vysazení studovaného léku;
• Schopný a ochotný spolknout pilulku;
• Žádný malabsorpční syndrom nebo jiný stav, který by narušoval enterální absorpci;
• alespoň 4 týdny od poslední chemoterapie, výzkumné terapie, radioterapie nebo velkého chirurgického zákroku a zotavení po prvním podání studovaného léku;
• KCOT měří alespoň 1 cm v jednom rozměru na předléčebním volumetrickém CT vyšetření;
• Žádné klinicky významné abnormality s klinickým laboratorním hodnocením;

Kritéria vyloučení:

• Souběžná protinádorová terapie;
• Dokončení nejnovější protinádorové terapie (včetně Vismodegibu) méně než 4 týdny před zahájením léčby (první podání hodnoceného léku);
• Nekontrolované lékařské onemocnění;
• Těhotenství nebo kojení; pacientky, které plánují otěhotnět po dobu trvání studie a 7 měsíců po léčbě;
• Neschopnost nebo neochota spolknout tobolky;
• Jakékoli zdravotní nebo psychické onemocnění nebo stav bránící adekvátnímu souhlasu;

• Anamnéza významného aterosklerotického onemocnění, včetně následujících:

  • Onemocnění koronárních tepen (tj. infarkt myokardu během posledního roku nebo nestabilní angina pectoris);
  • dokumentovaný karotický aterom;
• Známá infekce HIV;
• Současné zneužívání alkoholu;
• Anamnéza rezistence na vismodegib (pacienti, kteří dříve dostávali vismodegib kvůli BCC a neměli žádnou klinickou odpověď, budou vyloučeni).