Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af CTP-656 hos patienter med cystisk fibrose med CFTR-gating-mutationer
11. august 2020 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 2, randomiseret, parallel-gruppe, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af CTP-656 med en åben-label aktiv komparator hos patienter med cystisk fibrose med CFTR-gating-mutationer.
Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af CTP-656 hos patienter med cystisk fibrose (CF), som har en cystisk fibrose transmembran konduktans regulator (CFTR) gating mutation.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en randomiseret, parallelgruppe, dobbeltblind, placebokontrolleret multicenterundersøgelse til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af CTP-656 hos CF-patienter med CFTR-gate-mutationer sammenlignet med Kalydeco i i alt 28 dage.
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage enten dobbeltblind CTP-656 eller placebo eller åbent Kalydeco.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
11
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater
- University of Southern California
-
Palo Alto, California, Forenede Stater
- Stanford Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater
- Children's National Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater
- University of Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater
- Rush University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater
- Boston Children's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Forenede Stater
- University of Massachusetts
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forenede Stater
- Atlantic Health
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Forenede Stater
- New York Medical College
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 18 år eller ældre
- Har en bekræftet diagnose af CF med mindst én allel af følgende CFTR-gating-mutationer: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N og S549R.
- Har været stabil på Kalydeco-terapi i mindst 3 måneder før screening
- Har FEV1 ≥ 60 % af forventet normal for alder, køn og højde ved screening og baseline (dag 1) vurderinger
- Vejer mindst 40 kg ved screening
- Patienter af begge køn og kvinder i den fødedygtige alder skal være villige til at bruge en medicinsk yderst effektiv præventionsform i behandlingsperioden og 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen.
Ekskluderingskriterier:
- Akut øvre luftvejsinfektion eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandlingen inden for 4 uger efter undersøgelsesbehandling
- Ukontrolleret type 2-diabetes eller ukontrolleret CF-relateret diabetes
- Anamnese med hepatitis C eller kronisk aktiv hepatitis B-infektion
- Anamnese med lungetuberkulose, ikke-tuberkulose mykobakterielle infektioner eller allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA) behandlet under screening eller inden for 2 år før screening
- Kolonisering med B. cenocepacia, B. dolosa, B. multivorans og/eller M. abcessus inden for 2 år før screening
- Unormal leverfunktion
- Anamnese med unormal nyrefunktion
- Anamnese med forlænget QTcF > 450 msek for mænd eller QTcF > 470 msek for kvinder
- Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
- Brug af en hvilken som helst hæmmer eller inducer af cytochrom P450/3A under undersøgelsen eller inden for 30 dage efter screening
- Kvinder, der er gravide eller ammer, eller som har planer om at blive gravide under undersøgelsen eller inden for 1 måned efter den sidste dosis
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
|
|
Eksperimentel: VX-561 20 mg
|
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: VX-561 100 mg
|
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: VX-561 150 mg
|
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Ivacaftor
|
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Skift fra baseline i svedklorid på dag 28
Tidsramme: Fra baseline på dag 28
|
Fra baseline på dag 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) på dag 28
Tidsramme: Fra baseline på dag 28
|
Fra baseline på dag 28
|
|
Ændring fra baseline i cystisk fibrose-spørgeskema-respiratorisk domæne (CFQ-R) på dag 28
Tidsramme: Fra baseline på dag 28
|
Fra baseline på dag 28
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. december 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. august 2017
Studieafslutning (Faktiske)
1. august 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. november 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. november 2016
Først opslået (Skøn)
23. november 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
26. august 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. august 2020
Sidst verificeret
1. august 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CP656.2001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .