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Studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di CTP-656 in pazienti con fibrosi cistica con mutazioni gating CFTR

11 agosto 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 2, randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di CTP-656 con un comparatore attivo in aperto in pazienti con fibrosi cistica con mutazioni di gating CFTR.

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di CTP-656 in pazienti con fibrosi cistica (CF) che hanno una mutazione gating del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di CTP-656 in pazienti CF con mutazioni gating CFTR, rispetto a Kalydeco, per un totale di 28 giorni. I soggetti saranno randomizzati per ricevere CTP-656 in doppio cieco o placebo o Kalydeco in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
        • University of Southern California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
        • Stanford Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti
        • Children's National Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti
        • University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
        • Rush University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti
        • University of Massachusetts
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
        • Washington University
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti
        • Atlantic Health
    • New York
      • Valhalla, New York, Stati Uniti
        • New York Medical College
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 18 anni o più
  • - Ha una diagnosi confermata di FC con almeno un allele delle seguenti mutazioni gating CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N e S549R.
  • È stato stabile con la terapia con Kalydeco per almeno 3 mesi prima dello screening
  • Ha FEV1 ≥ 60% del normale previsto per età, sesso e altezza allo screening e alle valutazioni basali (giorno 1)
  • Pesa almeno 40 kg alla vagliatura
  • I pazienti di entrambi i sessi e le donne in età fertile devono essere disposti a utilizzare una forma di controllo delle nascite altamente efficace dal punto di vista medico durante il periodo di trattamento e 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.

Criteri di esclusione:

  • Infezione acuta delle vie respiratorie superiori o infezioni delle vie respiratorie inferiori, esacerbazione polmonare o modifiche della terapia entro 4 settimane dal trattamento in studio
  • Diabete di tipo 2 non controllato o diabete correlato alla FC non controllato
  • Storia di epatite C o infezione da epatite B cronica attiva
  • Storia di tubercolosi polmonare, infezioni micobatteriche non tubercolari o aspergillosi broncopolmonare allergica (ABPA) trattate durante lo screening o nei 2 anni precedenti lo screening
  • Colonizzazione con B. cenocepacia, B. dolosa, B. multivorans e/o M. abcessus nei 2 anni precedenti lo screening
  • Funzionalità epatica anormale
  • Storia di funzionalità renale anormale
  • Anamnesi di QTcF prolungato > 450 msec per i maschi o QTcF > 470 msec per le femmine
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Utilizzo di qualsiasi inibitore o induttore del citocromo P450/3A durante lo studio o entro 30 giorni dallo screening
  • Donne in gravidanza o in allattamento o che hanno intenzione di iniziare una gravidanza durante lo studio o entro 1 mese dall'ultima dose

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Sperimentale: VX-561 20 mg
Droga: VX-561
Altri nomi:
  • CTP-656
Sperimentale: VX-561 100 mg
Droga: VX-561
Altri nomi:
  • CTP-656
Sperimentale: VX-561 150 mg
Droga: VX-561
Altri nomi:
  • CTP-656
Comparatore attivo: Ivacaftor
Droga: IVA
Altri nomi:
  • ivacaftor; VX-770
  • Calideco

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del cloruro nel sudore al giorno 28
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 28
Dal basale al giorno 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) al giorno 28
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 28
Dal basale al giorno 28
Variazione rispetto al basale nel dominio respiratorio del questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) al giorno 28
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 28
Dal basale al giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

23 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CP656.2001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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