Исследование по оценке безопасности и эффективности CTP-656 у пациентов с кистозным фиброзом с мутациями ворот CFTR

Критерии включения:

• 18 лет и старше
• Имеет подтвержденный диагноз МВ по крайней мере с одним аллелем следующих гейтирующих мутаций МВТР: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N и S549R.
• Был стабилен на терапии Калидеко в течение как минимум 3 месяцев до скрининга.
• Имеет ОФВ1 ≥ 60% от прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста при скрининге и исходных оценках (день 1).
• Весит не менее 40 кг при просмотре
• Пациенты любого пола и женщины детородного возраста должны быть готовы использовать высокоэффективную с медицинской точки зрения форму контроля над рождаемостью в течение периода лечения и через 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.

Критерий исключения:

• Острая инфекция верхних дыхательных путей или инфекция нижних дыхательных путей, легочное обострение или изменение терапии в течение 4 недель исследуемого лечения
• Неконтролируемый диабет 2 типа или неконтролируемый диабет, связанный с муковисцидозом
• История гепатита С или хронической активной инфекции гепатита В
• История туберкулеза легких, нетуберкулезных микобактериальных инфекций или аллергического бронхолегочного аспергиллеза (АБЛА), леченных во время скрининга или в течение 2 лет до скрининга
• Колонизация B. cenocepacia, B. dolosa, B. multivorans и/или M. abcessus в течение 2 лет до скрининга
• Аномальная функция печени
• История аномальной функции почек
• Удлиненный QTcF > 450 мс у мужчин или QTcF > 470 мс у женщин в анамнезе
• История солидных органов или гематологической трансплантации
• Использование любого ингибитора или индуктора цитохрома Р450/3А во время исследования или в течение 30 дней после скрининга
• Женщины, которые беременны или кормят грудью или планируют забеременеть во время исследования или в течение 1 месяца после приема последней дозы.