Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti CTP-656 u pacientů s cystickou fibrózou s mutacemi CFTR Gating
11. srpna 2020 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Randomizovaná, paralelně skupinová, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CTP-656 s otevřeným aktivním komparátorem u pacientů s cystickou fibrózou s CFTR hradlovými mutacemi.
Tato studie vyhodnotí účinnost a bezpečnost CTP-656 u pacientů s cystickou fibrózou (CF), kteří mají mutaci hradlového regulátoru transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy.
Přehled studie
Detailní popis
Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou multicentrickou studii randomizovanou s paralelními skupinami k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CTP-656 u pacientů s CF s mutacemi CFTR gating ve srovnání s Kalydeco, celkem po dobu 28 dnů.
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly buď dvojitě zaslepený CTP-656 nebo placebo, nebo otevřený přípravek Kalydeco.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy
- University of Southern California
-
Palo Alto, California, Spojené státy
- Stanford Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy
- Children's National Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy
- University of Miami
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy
- Rush University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy
- Boston Children's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy
- University of Massachusetts
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy
- Atlantic Health
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Spojené státy
- New York Medical College
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Spojené státy
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 18 let nebo starší
- Má potvrzenou diagnózu CF s alespoň jednou alelou následujících hradlových mutací CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N a S549R.
- Byl stabilní na léčbě Kalydeco po dobu nejméně 3 měsíců před screeningem
- Má FEV1 ≥ 60 % předpokládaného normálu pro věk, pohlaví a výšku při screeningu a výchozím hodnocení (1. den)
- Při screeningu váží minimálně 40 kg
- Pacientky jakéhokoli pohlaví a ženy ve fertilním věku musí být ochotny používat lékařsky vysoce účinnou formu antikoncepce během období léčby a 30 dní po poslední dávce studijní léčby.
Kritéria vyloučení:
- Akutní infekce horních cest dýchacích nebo infekce dolních cest dýchacích, plicní exacerbace nebo změny v léčbě během 4 týdnů léčby ve studii
- Nekontrolovaný diabetes typu 2 nebo nekontrolovaný diabetes související s CF
- Anamnéza hepatitidy C nebo chronické aktivní hepatitidy B
- Anamnéza plicní tuberkulózy, netuberkulózních mykobakteriálních infekcí nebo alergické bronchopulmonální aspergilózy (ABPA) léčených během screeningu nebo během 2 let před screeningem
- Kolonizace B. cenocepacia, B. dolosa, B. multivorans a/nebo M. abcessus během 2 let před screeningem
- Abnormální funkce jater
- Anamnéza abnormální funkce ledvin
- Anamnéza prodlouženého QTcF > 450 ms pro muže nebo QTcF > 470 ms pro ženy
- Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
- Použití jakéhokoli inhibitoru nebo induktoru cytochromu P450/3A během studie nebo do 30 dnů po screeningu
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo plánují otěhotnět během studie nebo do 1 měsíce po poslední dávce
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
|
|
Experimentální: VX-561 20 mg
|
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: VX-561 100 mg
|
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: VX-561 150 mg
|
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Ivacaftor
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od základní hodnoty v chloridu potu v den 28
Časové okno: Od základní linie v den 28
|
Od základní linie v den 28
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna procenta předpokládaného vynuceného exspiračního objemu oproti výchozí hodnotě za 1 sekundu (ppFEV1) v den 28
Časové okno: Od základní linie v den 28
|
Od základní linie v den 28
|
|
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku cystické fibrózy-respirační doména (CFQ-R) v den 28
Časové okno: Od základní linie v den 28
|
Od základní linie v den 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. prosince 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2017
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. listopadu 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. listopadu 2016
První zveřejněno (Odhad)
23. listopadu 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. srpna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. srpna 2020
Naposledy ověřeno
1. srpna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Ivacaftor
Další identifikační čísla studie
- CP656.2001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .