CFTR 게이팅 돌연변이를 동반한 낭포성 섬유증 환자에서 CTP-656의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구
2020년 8월 11일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CFTR 게이팅 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 환자에서 오픈 라벨 능동 비교기로 CTP-656의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 무작위, 병렬 그룹, 이중 맹검, 위약 대조 연구.
이 연구는 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절자(CFTR) 게이팅 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 CTP-656의 효능과 안전성을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 총 28일 동안 Kalydeco와 비교하여 CFTR 게이팅 돌연변이가 있는 CF 환자에서 CTP-656의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위, 병렬 그룹, 이중 맹검, 위약 대조 다기관 연구입니다.
피험자는 이중 맹검 CTP-656 또는 위약 또는 공개 라벨 Kalydeco를 받도록 무작위 배정됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국
- University of Southern California
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Palo Alto, California, 미국
- Stanford hospital
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국
- Children's National Health
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Florida
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Miami, Florida, 미국
- University of Miami
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국
- Rush University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국
- Indiana University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국
- Boston Children's Hospital
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Worcester, Massachusetts, 미국
- University of Massachusetts
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국
- Washington University
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국
- Atlantic Health
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New York
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Valhalla, New York, 미국
- New York Medical College
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국
- Cincinnati Children's Hospital
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Columbus, Ohio, 미국
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국
- Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상
- G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N 및 S549R과 같은 CFTR 게이팅 돌연변이 중 적어도 하나의 대립유전자가 있는 CF 진단이 확인되었습니다.
- 스크리닝 전 최소 3개월 동안 Kalydeco 요법에 안정적이었습니다.
- 스크리닝 및 기준선(1일차) 평가에서 연령, 성별 및 키에 대해 FEV1 ≥ 60% 예측 정상을 가짐
- 스크리닝 시 최소 40kg의 체중
- 성별 및 가임 여성 환자는 치료 기간 동안 및 연구 치료의 마지막 투여 후 30일 동안 의학적으로 매우 효과적인 피임 형태를 기꺼이 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 급성 상기도 감염 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 연구 치료 4주 이내의 요법 변경
- 조절되지 않는 제2형 당뇨병 또는 조절되지 않는 CF 관련 당뇨병
- C형 간염 또는 만성 활동성 B형 간염 감염 병력
- 스크리닝 중 또는 스크리닝 전 2년 이내에 폐결핵, 비결핵 마이코박테리아 감염 또는 알레르기성 기관지폐 아스페르길루스증(ABPA)의 병력
- 스크리닝 전 2년 이내에 B. cenocepacia, B. dolosa, B. multivorans, 및/또는 M. abcessus로 콜로니화
- 비정상적인 간 기능
- 비정상적인 신장 기능의 역사
- 남성의 경우 QTcF > 450msec 또는 여성의 경우 QTcF > 470msec의 연장된 이력
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
- 연구 중 또는 스크리닝 30일 이내에 사이토크롬 P450/3A의 억제제 또는 유도제 사용
- 임신 또는 수유 중이거나 연구 기간 동안 또는 마지막 투여 후 1개월 이내에 임신할 계획이 있는 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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실험적: VX-561 20mg
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다른 이름들:
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실험적: VX-561 100mg
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다른 이름들:
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실험적: VX-561 150mg
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다른 이름들:
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활성 비교기: 이바카프터
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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28일차에 땀 염화물의 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 28일째
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기준선에서 28일째
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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28일에 1초간 예상 강제 호기량(ppFEV1) 백분율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 28일째
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기준선에서 28일째
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28일차에 낭포성 섬유증 설문지-호흡 영역(CFQ-R)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 28일째
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기준선에서 28일째
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 21일
처음 게시됨 (추정)
2016년 11월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 8월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 8월 11일
마지막으로 확인됨
2020년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CP656.2001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로