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Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CTP-656 bei Patienten mit Mukoviszidose mit CFTR-Gating-Mutationen

11. August 2020 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CTP-656 mit einem offenen aktiven Komparator bei Patienten mit Mukoviszidose mit CFTR-Gating-Mutationen.

Diese Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von CTP-656 bei Patienten mit Mukoviszidose (CF) bewerten, die eine Gating-Mutation des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) aufweisen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CTP-656 bei CF-Patienten mit CFTR-Gating-Mutationen im Vergleich zu Kalydeco über einen Zeitraum von insgesamt 28 Tagen. Die Probanden werden randomisiert und erhalten entweder doppelblindes CTP-656 oder Placebo oder offenes Kalydeco.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
        • University of Southern California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
        • Stanford hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten
        • Children's National Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten
        • University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
        • Rush University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten
        • University of Massachusetts
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
        • Washington University
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten
        • Atlantic Health
    • New York
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten
        • New York Medical College
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 18 Jahre oder älter
  • Hat eine bestätigte CF-Diagnose mit mindestens einem Allel der folgenden CFTR-Gating-Mutationen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N und S549R.
  • War vor dem Screening mindestens 3 Monate lang unter der Kalydeco-Therapie stabil
  • Hat FEV1 ≥ 60 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe beim Screening und bei den Ausgangsuntersuchungen (Tag 1).
  • Wiegt bei der Vorführung mindestens 40 kg
  • Patienten jeden Geschlechts und Frauen im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, während des Behandlungszeitraums und 30 Tage nach der letzten Dosis der Studienbehandlung eine medizinisch hochwirksame Form der Empfängnisverhütung anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, Lungenexazerbation oder Therapieänderungen innerhalb von 4 Wochen nach der Studienbehandlung
  • Unkontrollierter Typ-2-Diabetes oder unkontrollierter CF-bedingter Diabetes
  • Vorgeschichte einer Hepatitis-C-Infektion oder einer chronisch aktiven Hepatitis-B-Infektion
  • Vorgeschichte von Lungentuberkulose, nicht-tuberkuloseischen mykobakteriellen Infektionen oder allergischer bronchopulmonaler Aspergillose (ABPA), die während des Screenings oder innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening behandelt wurden
  • Kolonisierung mit B. cenocepacia, B. dolosa, B. multivorans und/oder M. abcessus innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening
  • Abnormale Leberfunktion
  • Vorgeschichte einer abnormalen Nierenfunktion
  • Vorgeschichte eines verlängerten QTcF > 450 ms bei Männern oder QTcF > 470 ms bei Frauen
  • Vorgeschichte einer soliden Organtransplantation oder einer hämatologischen Transplantation
  • Verwendung eines Inhibitors oder Induktors von Cytochrom P450/3A während der Studie oder innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen oder während der Studie oder innerhalb eines Monats nach der letzten Dosis schwanger werden möchten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Experimental: VX-561 20 mg
Arzneimittel: VX-561
Andere Namen:
  • CTP-656
Experimental: VX-561 100 mg
Arzneimittel: VX-561
Andere Namen:
  • CTP-656
Experimental: VX-561 150 mg
Arzneimittel: VX-561
Andere Namen:
  • CTP-656
Aktiver Komparator: Ivacaftor
Arzneimittel: MwSt
Andere Namen:
  • Ivacaftor; VX-770
  • Kalydeco

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert am 28. Tag
Zeitfenster: Vom Ausgangswert am 28. Tag
Vom Ausgangswert am 28. Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) am Tag 28
Zeitfenster: Vom Ausgangswert am 28. Tag
Vom Ausgangswert am 28. Tag
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zu zystischer Fibrose – Atemwegsdomäne (CFQ-R) am Tag 28
Zeitfenster: Vom Ausgangswert am 28. Tag
Vom Ausgangswert am 28. Tag

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CP656.2001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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