Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność CTP-656 u pacjentów z mukowiscydozą z mutacjami bramkowania CFTR

11 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 2, randomizowane badanie w grupach równoległych, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności CTP-656 z aktywnym lekiem porównawczym prowadzonym metodą otwartej próby u pacjentów z mukowiscydozą z mutacjami bramkowania CFTR.

To badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo CTP-656 u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy mają mutację bramkowania regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone w grupach równoległych, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności CTP-656 u pacjentów z mukowiscydozą z mutacjami bramkującymi CFTR, w porównaniu z Kalydeco, w sumie przez 28 dni. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących podwójnie ślepą próbę CTP-656 lub placebo, albo Kalydeco w otwartej próbie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
        • University of Southern California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
        • Stanford hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
        • Children's National Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone
        • University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
        • Rush University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone
        • University of Massachusetts
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
        • Washington University
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone
        • Atlantic Health
    • New York
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone
        • New York Medical College
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 18 lat lub więcej
  • Ma potwierdzone rozpoznanie CF z co najmniej jednym allelem następujących mutacji bramkowania CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N i S549R.
  • Był stabilny w terapii Kalydeco przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
  • Ma FEV1 ≥ 60% wartości przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego i oceny początkowej (dzień 1)
  • Waży co najmniej 40 kg podczas badania przesiewowego
  • Pacjenci dowolnej płci i kobiety w wieku rozrodczym muszą być chętni do stosowania wysoce skutecznej medycznie metody antykoncepcji w okresie leczenia i 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  • Ostra infekcja górnych dróg oddechowych lub infekcja dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płucnej lub zmiany w leczeniu w ciągu 4 tygodni leczenia badanym lekiem
  • Niekontrolowana cukrzyca typu 2 lub niekontrolowana cukrzyca związana z mukowiscydozą
  • Historia zapalenia wątroby typu C lub przewlekłego czynnego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B
  • Przebyta gruźlica płuc, zakażenia mykobakteriami innymi niż gruźlica lub alergiczna aspergiloza oskrzelowo-płucna (ABPA) leczone podczas skriningu lub w ciągu 2 lat przed skriningiem
  • Kolonizacja przez B. cenocepacia, B. dolosa, B. multivorans i/lub M. abcessus w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym
  • Nieprawidłowa czynność wątroby
  • Historia nieprawidłowej czynności nerek
  • Historia wydłużenia QTcF > 450 ms u mężczyzn lub QTcF > 470 ms u kobiet
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Stosowanie jakiegokolwiek inhibitora lub induktora cytochromu P450/3A podczas badania lub w ciągu 30 dni od skriningu
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub planujące zajść w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 1 miesiąca po przyjęciu ostatniej dawki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Eksperymentalny: VX-561 20 mg
Lek: VX-561
Inne nazwy:
  • CTP-656
Eksperymentalny: VX-561 100 mg
Lek: VX-561
Inne nazwy:
  • CTP-656
Eksperymentalny: VX-561 150 mg
Lek: VX-561
Inne nazwy:
  • CTP-656
Aktywny komparator: Iwakaftor
Lek: IVA
Inne nazwy:
  • iwakaftor; VX-770
  • Kalydeco

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 28
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w dniu 28
Od linii podstawowej w dniu 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) w dniu 28
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w dniu 28
Od linii podstawowej w dniu 28
Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu mukowiscydozy-domena oddechowa (CFQ-R) w dniu 28
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w dniu 28
Od linii podstawowej w dniu 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CP656.2001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Norway

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj