"Naturhistorie" undersøgelse af choroideremia
4. januar 2022 opdateret af: 4D Molecular Therapeutics
En multicenter prospektiv observationel "naturhistorie" undersøgelse i patienter med choroideremia
Formålet med denne undersøgelse er at forstå hastigheden af progression af alle stadier af choroideremia ved hjælp af en række forskellige vurderinger udført i klinikken, herunder synsfeltmålinger, specialiseret fotografering af øjet og deltagerrapporterede visuelle problemer
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
57
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada
- University of Alberta
-
-
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75251
- Retina Foundation of the Southwest
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Baylor College of Medicine, Ophthalmology-Cullen Eye Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- Moran Eye Center, University of Utah
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Personer med en klinisk diagnose af choroideremia
Beskrivelse
Inklusionskriterier (primær kohorte):
- Raske personer (mindst 14 år) med choroideræmi (20/200 eller bedre syn), der er villige til at deltage i en observationsundersøgelse og opfylder berettigelseskriterierne.
Inklusionskriterier (udvidelseskohorte):
- Raske personer (mindst 18 år) med choroideræmi (20/200 eller bedre syn på begge øjne), der er villige til at deltage i en observationsundersøgelse og opfylder berettigelseskriterierne.
Ekskluderingskriterier (primær og udvidelseskohorte):
- Forudgående terapi med en AAV vektor-baseret behandling
- Eksisterende øjentilstande, der ville: (1) udelukke fremtidig planlagt behandling i et klinisk forsøg med terapeutisk hensigt (dvs. intravitreal injektion), (2) forstyrre fortolkningen af undersøgelsens endepunkter og/eller sætte patienten i fare for kirurgiske komplikationer
- Komplicerende systemiske sygdomme, der ville udelukke fremtidig tilmelding til et klinisk forsøg med terapeutisk hensigt
- Enhver anden betingelse, der ikke ville tillade den potentielle forsøgsperson at gennemføre opfølgende undersøgelser i løbet af undersøgelsen, og efter investigatorens opfattelse gør det potentielle emne uegnet til undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Primær kohorte
Ingen indgriben
|
|
|
Ekspansionskohorte
Ingen indgriben
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hastighed for progression af sygdommen
Tidsramme: 4 år
|
En række psykofysiske, anatomiske og billedbaserede endepunkter
|
4 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. december 2016
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
1. oktober 2021
Studieafslutning (FAKTISKE)
1. oktober 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. december 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. december 2016
Først opslået (SKØN)
15. december 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
6. januar 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. januar 2022
Sidst verificeret
1. januar 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 4D-CHM-001-NH-0001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .