Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autolog navlestrengsblodbehandling af nyfødte med CHD

17. januar 2021 opdateret af: Dr. Omer Bar-Yosef, Sheba Medical Center

Pilotundersøgelse for at vurdere effektiviteten af ​​autolog navlestrengsblodbehandling af hjerne- og hjerteskade hos nyfødte med medfødt hjertefejl

Formålet med undersøgelsen er at evaluere gennemførligheden og sikkerheden og effektiviteten af ​​opsamling og infusion af autologt navlestrengsblod (UCB) hos nyfødte spædbørn med hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS) og transposition af store arterier (TGA).

Begrundelse: Nyfødte med HLHS og TGA har betydelig hjerneskade som vist ved peri-kirurgisk MR. Desuden er der en væsentlig tendens til at lide af kronisk hjertelidelse som lavt hjertevolumentilstand og valvulær insufficiens. Behandling af nyfødte efter hypoxisk iskæmisk skade ved fødslen med autolog UCB viste sig at være sikker og forbedret udviklingsresultat. Effekten af ​​UCB opnås højst sandsynligt ved reduktion af skader på frie radikaler og pro-inflammatorisk og apoptotisk proces.

Hypotese: Behandling med UCB umiddelbart efter den første hjerteoperation, med i den første uges liv vil reducere hjerneskaden påvist ved MR og reducere de koroniske hjerteproblemer

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne pilotundersøgelse er at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af ​​infusion af autologt navlestrengsblod (UCB) hos nyfødte med hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS) eller transposition af store arterier (TGA).

Dette er et prospektivt, matchet kontrolstudie, fase I-II-forsøg for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autolog UCB-infusion hos nyfødte med HLHS eller TGA. Studiegruppen vil bestå af nyfødte, der blev diagnosticeret ved prænatal føtal ultralyd med HLHS eller TGA, og deres UCB blev indsamlet på tidspunktet for fødslen.

Studiegruppen vil omfatte patienter med UCB, og kontrolgruppen vil være patienter uden UCB.

Alle patienter skal opereres inden for 2 uger fra fødslen. UCB'en vil blive infunderet til patienterne i undersøgelsesgruppen, så snart patienten er stabiliseret efter operationen og ikke mere end 7 dage efter operationen.

Begge grupper vil blive fulgt lighed:

Under indlæggelse:

Neurologisk og hjerteevaluering en dag før operation, 7 dage efter operation og ved udskrivelse.

Blodprøver for immun- og vækstfaktorer en dag før operation, på tidspunktet for infusion (eller påtænkt infusion for kontrolgruppen), 1 og 7 dage efter infusion.

have en hjerte- og hjerne-MR før operationen og inden for 14 dage efter operationen.

Hjerne- og hjerte-MR før operationen, 7-14 dage efter operationen.

Ambulatorisk opfølgning (svarende til rutinemæssig opfølgning):

Hjerte- og neuro-udviklingsevaluering efter 1,6,12 måneder Blodprøver for immun- og vækstfaktorer efter 1 måned

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5621000
        • Rekruttering
        • Sheba medical center
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Amir Vardi, M.D.
        • Underforsker:
          • Elad Jacobi, M.D.
        • Underforsker:
          • Tal Tirosh, M.D.
        • Underforsker:
          • Yishai Salem, M.D.
        • Underforsker:
          • David Mishali, M.D.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 dage til 2 uger (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mindst 35 ugers graviditet
  2. Prænatal diagnose af HLHS inklusive mitralstenose/atresi, aortastenose/atresi, buehypoplasi og tilstedeværelsen af ​​hypoplastisk venstre ventrikel med eller uden VSD.
  3. Norwood-proceduren vil finde sted inden for 14 dage fra fødslen.
  4. Behandling med navlestrengsblod bør gives inden for 7 dage efter operationen.
  5. Forældrenes informerede samtykke til indsamling af navlestrengsblod.

Ekskluderingskriterier:

  1. Totalt antal nukleerede celler (TNC) lavere end 1X107 i den opsamlede navlestrengsblod-enhed.
  2. Inficeret navlestrengsblod enhed.
  3. Forældre nægter at fortsætte i undersøgelsen på noget tidspunkt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: ENKELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Studiegruppe
Denne gruppe vil modtage UCB efter den første palliative operation
Biologisk: Autlog UCB infusion
Spædbørn, der fødes med hypoplastisk venstre hjertesyndrom og transponering af store arterier, der skal opereres i de 1. 2 uger af livet, vil blive behandlet med autolog UCB efter operationen. Hver gruppe vil blive fulgt af MR før (1-3 dage) og efter operationen mellem kl. 10 POD. Udviklingsopfølgning vil ske efter 1, 6 og 12 måneder. Endnu en hjerne-MR vil blive udført ved 6 måneders alderen.
NO_INTERVENTION: Kontrolgruppe
Denne gruppe vil ikke modtage nogen behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neuroimaging af hjernen før og efter operationen (ref 1)
Tidsramme: Tidsrammen mellem MR før og efter operationen er 10-13 dage
Ændring i MR af hjernen før (mellem 1-3 dage) og efter (10 dage) operationen mellem interventions- og kontrolgruppen. Ændringen vil blive kvantificeret ved MRI hjerneskades sværhedsgrad (BIS) score, der kvantificerer skader på hvid substans, slagtilfælde og hjerneblødning. Diffusionstensorbilleddannelsesmålinger vil også blive kvantificeret ved at bruge gennemsnitlig diffusivitet og fraktioneret anisotropi beregnet ud fra frontal, parietal, temporal og occipital hvid substans.
Tidsrammen mellem MR før og efter operationen er 10-13 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neuro-udvikling på en måned
Tidsramme: En måned
Generel bevægelsesvurdering (ref 2)
En måned
Neuro-udvikling på seks måneder
Tidsramme: 6 måneder
Bruttomotorfunktionsmål 66 (ref 3)
6 måneder
Neuro-udvikling ved 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Bruttomotorfunktionsmål 66 (ref 3)
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sheba Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. februar 2019

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. maj 2021

Studieafslutning (FORVENTET)

1. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2018

Først opslået (FAKTISKE)

15. juni 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

20. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. januar 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 3757-16-SMC

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Af Excel-database

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner