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Trattamento del sangue del cordone ombelicale autologo del neonato con CHD

17 gennaio 2021 aggiornato da: Dr. Omer Bar-Yosef, Sheba Medical Center

Studio pilota per valutare l'efficacia del trattamento con sangue del cordone ombelicale autologo delle lesioni cerebrali e cardiache nei neonati con difetto cardiaco congenito

Lo scopo dello studio è valutare la fattibilità, la sicurezza e l'efficacia della raccolta e dell'infusione di sangue autologo del cordone ombelicale (UCB) nei neonati con sindrome del cuore sinistro ipoplasico (HLHS) e trasposizione delle grandi arterie (TGA).

Razionale: i neonati con HLHS e TGA presentano lesioni cerebrali significative come dimostrato dalla risonanza magnetica peri-chirurgica. Inoltre, esiste una sostanziale tendenza a soffrire di condizioni cardiache croniche come stato di bassa gittata cardiaca e insufficienza valvolare. Il trattamento dei neonati dopo danno ischemico ipossico alla nascita con UCB autologo si è dimostrato sicuro e ha migliorato l'esito dello sviluppo. L'effetto dell'UCB è molto probabilmente ottenuto dalla riduzione del danno da radicali liberi e dal processo pro-infiammatorio e apoptotico.

Ipotesi: il trattamento con UCB subito dopo il primo intervento cardiaco, con nella prima settimana di vita ridurrà il danno cerebrale dimostrato dalla risonanza magnetica e ridurrà i problemi cardiaci coronici

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio pilota è valutare la sicurezza e la fattibilità dell'infusione di sangue autologo del cordone ombelicale (UCB) nei neonati con sindrome del cuore sinistro ipoplasico (HLHS) o trasposizione delle grandi arterie (TGA).

Questo è uno studio prospettico di controllo abbinato, di fase I-II per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'infusione autologa di UCB nei neonati con HLHS o TGA. Il gruppo di studio sarà composto da neonati a cui è stata diagnosticata l'ecografia fetale prenatale con HLHS o TGA e il loro UCB è stato raccolto al momento del parto.

Il gruppo di studio includerà i pazienti con UCB e il gruppo di controllo sarà composto da pazienti senza UCB.

Tutti i pazienti saranno operati entro 2 settimane dalla nascita. L'UCB verrà infuso ai pazienti nel gruppo di studio non appena il paziente si sarà stabilizzato dopo l'intervento e non più di 7 giorni dopo l'intervento.

Entrambi i gruppi saranno seguiti per somiglianza:

Durante il ricovero:

Valutazione neurologica e cardiaca il giorno prima dell'intervento, 7 giorni dopo l'intervento e alla dimissione.

Esami del sangue per fattori immunitari e di crescita un giorno prima dell'intervento chirurgico, al momento dell'infusione (o infusione prevista per il gruppo di controllo), 1 e 7 giorni dopo l'infusione.

sottoporsi a una risonanza magnetica cardiaca e cerebrale prima dell'intervento ed entro 14 giorni dall'intervento.

Risonanza magnetica cerebrale e cardiaca prima dell'intervento chirurgico, 7-14 giorni dopo l'intervento.

Follow-up ambulatoriale (simile al follow-up di routine):

Valutazione cardiaca e neuro-sviluppo a 1,6,12 mesi Analisi del sangue per fattori immunitari e di crescita a 1 mese

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 5621000
        • Reclutamento
        • Sheba medical center
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Amir Vardi, M.D.
        • Sub-investigatore:
          • Elad Jacobi, M.D.
        • Sub-investigatore:
          • Tal Tirosh, M.D.
        • Sub-investigatore:
          • Yishai Salem, M.D.
        • Sub-investigatore:
          • David Mishali, M.D.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 giorni a 2 settimane (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Almeno 35 settimane di gestazione
  2. Diagnosi prenatale di HLHS inclusa stenosi/atresia mitralica, stenosi/atresia aortica, ipoplasia dell'arco e presenza di ventricolo sinistro ipoplasico con o senza VSD.
  3. La procedura di Norwood avverrà entro 14 giorni dalla nascita.
  4. Il trattamento con sangue del cordone ombelicale deve essere somministrato entro 7 giorni dall'intervento.
  5. Consenso informato dei genitori per il prelievo del sangue del cordone ombelicale.

Criteri di esclusione:

  1. Cellule nucleate totali (TNC) inferiori a 1X107 nell'unità di sangue del cordone ombelicale raccolto.
  2. Unità di sangue del cordone ombelicale infetto.
  3. Rifiuto dei genitori di continuare lo studio in qualsiasi momento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: SEPARARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Gruppo di studio
Questo gruppo riceverà UCB dopo il primo intervento chirurgico palliativo
Biologico: Infusione di UCB autlogo
I bambini nati con sindrome del cuore sinistro ipoplasico e trasposizione delle grandi arterie sottoposti a intervento chirurgico nelle prime 2 settimane di vita saranno trattati con UCB autologo dopo l'intervento. Ogni gruppo sarà seguito da MRI prima (1-3 giorni) e dopo l'intervento chirurgico tra le 10 POD. Il follow-up dello sviluppo verrà effettuato a 1, 6 e 12 mesi. Un'altra risonanza magnetica cerebrale verrà eseguita a 6 mesi di età.
NESSUN_INTERVENTO: Gruppo di controllo
Questo gruppo non riceverà alcun trattamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Neuroimaging del cervello prima e dopo l'intervento chirurgico (rif 1)
Lasso di tempo: L'intervallo di tempo tra la risonanza magnetica prima e dopo l'intervento chirurgico è di 10-13 giorni
Variazione della risonanza magnetica del cervello prima (tra 1-3 giorni) e dopo (10 giorni) l'intervento chirurgico tra l'intervento e il gruppo di controllo. Il cambiamento sarà quantificato dal punteggio di gravità della lesione cerebrale (BIS) della risonanza magnetica che quantifica la lesione della sostanza bianca, l'ictus e l'emorragia cerebrale. Le misure di imaging del tensore di diffusione saranno anche quantificate utilizzando la diffusività media e l'anisotropia frazionaria calcolata dalla sostanza bianca frontale, parietale, temporale e occipitale.
L'intervallo di tempo tra la risonanza magnetica prima e dopo l'intervento chirurgico è di 10-13 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Neuro-sviluppo a un mese
Lasso di tempo: Un mese
Valutazione dei movimenti generali (rif. 2)
Un mese
Neuro-sviluppo a sei mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Misura della funzione motoria lorda 66 (rif. 3)
6 mesi
Neuro-sviluppo a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Misura della funzione motoria lorda 66 (rif. 3)
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sheba Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 febbraio 2019

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 maggio 2021

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 aprile 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

15 giugno 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

20 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 3757-16-SMC

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

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No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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